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Une étude pour déterminer les effets du NPSP795 sur le récepteur sensible au calcium chez les sujets atteints d'hypocalcémie autosomique dominante, mesurés par les taux de PTH et les concentrations de calcium dans le sang

5 août 2021 mis à jour par: Shire

Étude ouverte d'escalade de dose évaluant l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacodynamique et la pharmacocinétique du NPSP795 intraveineux dans l'hypocalcémie autosomique dominante due à des mutations du gène du récepteur sensible au calcium : une étude de réorientation des médicaments

Il s'agit d'une étude ouverte portant sur les effets du NPSP795 (un antagoniste sélectif des récepteurs calciques) sur l'activation des mutations du récepteur sensible au calcium chez les patients atteints d'hypocalcémie autosomique dominante. Les patients atteints d'ADH ont de faibles taux de calcium dans le sang et une excrétion rénale de calcium anormalement élevée, une diminution de l'excrétion rénale de phosphate et une hyperphosphatémie. Les niveaux de PTH et de calcium sanguin seront testés pendant et après la perfusion IV de NPSP795. Les concentrations de NPSP795 et la durée de la perfusion IV varient en fonction des niveaux mesurés de calcium ionisé.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
7

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892-1103
        • National Institute of Health (NIH)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets porteurs d'une mutation activatrice hétérozygote du gène CaSR (ADH); s'il n'a pas été confirmé auparavant, des tests génétiques seront effectués lors de la visite de dépistage
  • Au moins 18 ans
  • Indice de masse corporelle (IMC) ≥ 18,5 à < 39 kg/m2

Critère d'exclusion:

  • Maladies ou affections susceptibles de compromettre tout système majeur de l'organisme ou d'interférer avec la pharmacocinétique du NPSP795
  • Antécédents de traitement par PTH 1-84 ou 1-34 au cours des 6 derniers mois
  • Antécédents d'hypocalcémie nécessitant des perfusions intraveineuses fréquentes de calcium
  • Antécédents de crises d'hypocalcémie au cours des 3 derniers mois
  • Taux sanguin de 25-hydroxyvitamine D < 25 ng/mL. Si les sujets ont un taux sanguin de 25-hydroxyvitamine D < 25 ng/mL lors de la visite de dépistage ambulatoire, un remplacement de la vitamine D leur sera prescrit. Une fois que le niveau de 25-hydroxy vitamine D est > 25 ng/mL, le sujet sera éligible pour continuer la phase de traitement de l'étude
  • Débit de filtration glomérulaire estimé (DFG) < 25 mL/minute et/ou fonction hépatique, hématologique et/ou de coagulation anormale
  • Électrocardiogramme (ECG) au repos à 12 dérivations avec anomalies cliniquement significatives
  • Médicaments concomitants susceptibles d'interférer avec le métabolisme du NPSP795
  • Antécédents de chirurgie thyroïdienne ou parathyroïdienne

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: NPSP795
intraveineux
Médicament: NPSP795

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus sous traitement (TEAE) et des événements indésirables graves survenus sous traitement (TESAE)
Délai: Du jour 1 jusqu'à l'évaluation de suivi de la sécurité (jusqu'au jour 17 après la sortie)
Du jour 1 jusqu'à l'évaluation de suivi de la sécurité (jusqu'au jour 17 après la sortie)
Nombre de participants présentant des signes vitaux cliniquement significatifs et des anomalies de l'électrocardiogramme (ECG)
Délai: Du jour 1 jusqu'à l'évaluation de suivi de la sécurité (jusqu'au jour 17 après la sortie)
Du jour 1 jusqu'à l'évaluation de suivi de la sécurité (jusqu'au jour 17 après la sortie)
Nombre de participants présentant des anomalies de laboratoire potentiellement importantes sur le plan clinique
Délai: Du jour 1 jusqu'à l'évaluation de suivi de la sécurité (jusqu'au jour 17 après la sortie)
Du jour 1 jusqu'à l'évaluation de suivi de la sécurité (jusqu'au jour 17 après la sortie)
Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives liées à l'examen physique
Délai: Du jour 1 jusqu'à l'évaluation de suivi de la sécurité (jusqu'au jour 17 après la sortie)
Du jour 1 jusqu'à l'évaluation de suivi de la sécurité (jusqu'au jour 17 après la sortie)
Changement par rapport à la ligne de base en calcium ionisé
Délai: 10 minutes (min) Temps de perfusion : dans les 5 minutes précédant la dose ; et post-dose 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min et 2, 2,5, 3, 3,5 et 4 heures (h) 3,5 h Temps de perfusion : dans les 5 min avant la dose ; & post-dose 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min, & 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5 et 8 h
10 minutes (min) Temps de perfusion : dans les 5 minutes précédant la dose ; et post-dose 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min et 2, 2,5, 3, 3,5 et 4 heures (h) 3,5 h Temps de perfusion : dans les 5 min avant la dose ; & post-dose 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min, & 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5 et 8 h
Changement par rapport à la ligne de base du calcium sérique
Délai: 10 minutes (min) Temps de perfusion : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 heures (h). Temps de perfusion de 3,5 heures : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 h.
10 minutes (min) Temps de perfusion : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 heures (h). Temps de perfusion de 3,5 heures : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 h.
Changement par rapport à la ligne de base du calcium urinaire
Délai: 10 minutes (min) Temps de perfusion : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 heures (h). Temps de perfusion de 3,5 heures : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 h.
10 minutes (min) Temps de perfusion : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 heures (h). Temps de perfusion de 3,5 heures : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 h.
Changement par rapport à la ligne de base de l'hormone parathyroïdienne sérique (PTH)
Délai: 10 minutes (min) Temps de perfusion : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 heures (h). Temps de perfusion de 3,5 heures : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
10 minutes (min) Temps de perfusion : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 heures (h). Temps de perfusion de 3,5 heures : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Délai
Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps (AUC[0-t]) du NPSP795
Délai: 10 minutes (min) Temps de perfusion : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 heures (h). Temps de perfusion de 3,5 heures : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
10 minutes (min) Temps de perfusion : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 heures (h). Temps de perfusion de 3,5 heures : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
Aire sous la courbe de concentration en fonction du temps extrapolée à l'infini (AUC0-infini) de NPSP795
Délai: 10 minutes (min) Temps de perfusion : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 heures (h). Temps de perfusion de 3,5 heures : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
10 minutes (min) Temps de perfusion : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 heures (h). Temps de perfusion de 3,5 heures : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
Concentration maximale de médicament observée (Cmax) de NPSP795 dans le plasma
Délai: 10 minutes (min) Temps de perfusion : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 heures (h). Temps de perfusion de 3,5 heures : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
10 minutes (min) Temps de perfusion : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 heures (h). Temps de perfusion de 3,5 heures : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
Demi-vie d'élimination (t1/2) du NPSP795 dans le plasma
Délai: 10 minutes (min) Temps de perfusion : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 heures (h). Temps de perfusion de 3,5 heures : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
10 minutes (min) Temps de perfusion : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 heures (h). Temps de perfusion de 3,5 heures : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
Changement par rapport à la ligne de base de l'excrétion fractionnaire de calcium (FECa)
Délai: 10 minutes (min) Temps de perfusion : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 1, 2, 3, 4, 8, 12 heures (h). Temps de perfusion de 3,5 heures : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 1, 2, 3, 4, 8, 12 h.
10 minutes (min) Temps de perfusion : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 1, 2, 3, 4, 8, 12 heures (h). Temps de perfusion de 3,5 heures : dans les 5 minutes précédant la dose ; & post-dose 1, 2, 3, 4, 8, 12 h.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Shire

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
National Institutes of Health (NIH)

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
18 juillet 2014

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
4 mai 2015

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
4 mai 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
28 juillet 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
29 juillet 2014

Première publication (Estimation)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
30 juillet 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
9 août 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
5 août 2021

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 août 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • CAL-C13-001

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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