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Un estudio para determinar los efectos de NPSP795 en el receptor sensor de calcio en sujetos con hipocalcemia autosómica dominante según lo medido por los niveles de PTH y las concentraciones de calcio en la sangre

5 de agosto de 2021 actualizado por: Shire

Estudio abierto de escalada de dosis que evalúa la seguridad, la tolerabilidad, la farmacodinámica y la farmacocinética de NPSP795 intravenoso en la hipocalcemia autosómica dominante debida a mutaciones en el gen del receptor sensible al calcio: un estudio de reutilización de fármacos

Este es un estudio abierto que analiza los efectos de NPSP795 (un antagonista selectivo del receptor de calcio) sobre la activación de mutaciones del receptor sensible al calcio en pacientes con hipocalcemia autosómica dominante. Los pacientes con ADH tienen niveles bajos de calcio en sangre y una excreción renal de calcio inapropiadamente aumentada, disminución de la excreción renal de fosfato e hiperfosfatemia. Se evaluarán los niveles de PTH y calcio en la sangre durante y después de la infusión IV de NPSP795. Las concentraciones de NPSP795 y la duración de la infusión IV variarán según los niveles medidos de calcio ionizado.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
7

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892-1103
        • National Institute of Health (NIH)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sujetos con una mutación activadora heterocigota del gen CaSR (ADH); si no se confirma previamente, se realizarán pruebas genéticas en la visita de selección
  • Al menos 18 años de edad
  • Índice de masa corporal (IMC) ≥ 18,5 a < 39 kg/m2

Criterio de exclusión:

  • Enfermedades o condiciones que puedan comprometer cualquier sistema corporal importante o interferir con la farmacocinética de NPSP795
  • Historial de tratamiento con PTH 1-84 o 1-34 en los 6 meses previos
  • Historia de hipocalcemia que requiere infusiones de calcio IV frecuentes
  • Antecedentes de convulsiones hipocalcémicas en los últimos 3 meses
  • Nivel de 25-hidroxi vitamina D en sangre < 25 ng/mL. Si los sujetos tienen un nivel de 25-hidroxi vitamina D en sangre < 25 ng/mL en la visita de selección ambulatoria, se les prescribirá reemplazo de vitamina D. Una vez que el nivel de 25-hidroxi vitamina D sea > 25 ng/mL, el sujeto será elegible para continuar con la fase de tratamiento del estudio.
  • Tasa de filtración glomerular estimada (TFG) < 25 ml/minuto y/o función hepática, hematológica y/o de coagulación anormales
  • Electrocardiograma (ECG) en reposo de 12 derivaciones con anomalías clínicamente significativas
  • Medicamentos concomitantes con el potencial de interferir con el metabolismo de NPSP795
  • Antecedentes de cirugía de tiroides o paratiroides

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: NPSP795
intravenoso
Droga: NPSP795

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TESAE)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la evaluación de seguimiento de seguridad (hasta el día 17 después del alta)
Desde el día 1 hasta la evaluación de seguimiento de seguridad (hasta el día 17 después del alta)
Número de participantes con signos vitales clínicamente significativos y anomalías en el electrocardiograma (ECG)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la evaluación de seguimiento de seguridad (hasta el día 17 después del alta)
Desde el día 1 hasta la evaluación de seguimiento de seguridad (hasta el día 17 después del alta)
Número de participantes con anomalías de laboratorio potencialmente importantes desde el punto de vista clínico
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la evaluación de seguimiento de seguridad (hasta el día 17 después del alta)
Desde el día 1 hasta la evaluación de seguimiento de seguridad (hasta el día 17 después del alta)
Número de participantes con anomalías clínicamente significativas relacionadas con el examen físico
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la evaluación de seguimiento de seguridad (hasta el día 17 después del alta)
Desde el día 1 hasta la evaluación de seguimiento de seguridad (hasta el día 17 después del alta)
Cambio desde el inicio en calcio ionizado
Periodo de tiempo: Tiempo de infusión de 10 minutos (min): dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y después de la dosis 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min, y 2, 2,5, 3, 3,5 y 4 horas (h) 3,5 h Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; y posdosis 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min, y 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5 y 8 h
Tiempo de infusión de 10 minutos (min): dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y después de la dosis 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min, y 2, 2,5, 3, 3,5 y 4 horas (h) 3,5 h Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; y posdosis 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min, y 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5 y 8 h
Cambio desde el inicio en el calcio sérico
Periodo de tiempo: 10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; & posdosis 1, 2, 3, 4, 8 12 horas (hr). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y posdosis 1, 2, 3, 4, 8 12 h.
10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; & posdosis 1, 2, 3, 4, 8 12 horas (hr). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y posdosis 1, 2, 3, 4, 8 12 h.
Cambio desde el inicio en el calcio urinario
Periodo de tiempo: 10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; & posdosis 1, 2, 3, 4, 8 12 horas (hr). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y posdosis 1, 2, 3, 4, 8 12 h.
10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; & posdosis 1, 2, 3, 4, 8 12 horas (hr). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y posdosis 1, 2, 3, 4, 8 12 h.
Cambio desde el inicio en la hormona paratiroidea sérica (PTH)
Periodo de tiempo: 10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; y después de la dosis 5, 10, 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 horas (h). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y posdosis 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; y después de la dosis 5, 10, 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 horas (h). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y posdosis 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo (AUC[0-t]) de NPSP795
Periodo de tiempo: 10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; y después de la dosis 5, 10, 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 horas (h). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y posdosis 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; y después de la dosis 5, 10, 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 horas (h). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y posdosis 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
Área bajo la curva de tiempo de concentración extrapolada al infinito (AUC0-infinito) de NPSP795
Periodo de tiempo: 10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; y después de la dosis 5, 10, 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 horas (h). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y posdosis 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; y después de la dosis 5, 10, 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 horas (h). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y posdosis 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
Concentración máxima observada de fármaco (Cmax) de NPSP795 en plasma
Periodo de tiempo: 10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; y después de la dosis 5, 10, 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 horas (h). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y posdosis 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; y después de la dosis 5, 10, 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 horas (h). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y posdosis 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
Vida media de eliminación (t1/2) de NPSP795 en plasma
Periodo de tiempo: 10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; y después de la dosis 5, 10, 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 horas (h). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y posdosis 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; y después de la dosis 5, 10, 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 horas (h). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y posdosis 15, 30 min, y 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 h
Cambio desde el inicio en la excreción fraccional de calcio (FECa)
Periodo de tiempo: 10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; y después de la dosis 1, 2, 3, 4, 8, 12 horas (hr). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y después de la dosis 1, 2, 3, 4, 8, 12 h.
10 minutos (min) Tiempo de infusión: dentro de los 5 min antes de la dosis; y después de la dosis 1, 2, 3, 4, 8, 12 horas (hr). Tiempo de infusión de 3,5 horas: dentro de los 5 minutos previos a la dosis; y después de la dosis 1, 2, 3, 4, 8, 12 h.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Shire

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
National Institutes of Health (NIH)

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
18 de julio de 2014

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
4 de mayo de 2015

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
4 de mayo de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
28 de julio de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
29 de julio de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
30 de julio de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
9 de agosto de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
5 de agosto de 2021

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de agosto de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • CAL-C13-001

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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