Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at bestemme virkningerne af NPSP795 på den calciumfølende receptor hos personer med autosomal dominant hypocalcæmi målt ved PTH-niveauer og blodcalciumkoncentrationer

5. august 2021 opdateret af: Shire

Open-label dosiseskaleringsundersøgelse, der evaluerer sikkerheden, tolerabiliteten, farmakodynamikken og farmakokinetikken af ​​intravenøs NPSP795 i autosomal dominant hypocalcæmi på grund af mutationer i det calciumfølende receptorgen: En undersøgelse med genbrug af lægemidler

Dette er et åbent studie, der ser på virkningerne af NPSP795 (en selektiv calciumreceptorantagonist) på aktiverende mutationer af den calciumfølende receptor hos patienter med autosomal dominant hypocalcæmi. Patienter med ADH har lave blodcalciumniveauer og en uhensigtsmæssig øget renal calciumudskillelse, nedsat renal fosfatudskillelse og hyperfosfatæmi. PTH og blodcalciumniveauer vil blive testet under og efter IV-infusionen af ​​NPSP795. Koncentrationer af NPSP795 og varigheden af ​​IV-infusion vil variere afhængigt af målte niveauer af ioniseret calcium.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
7

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892-1103
        • National Institute of Health (NIH)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner med en heterozygot aktiverende mutation af CaSR-genet (ADH); hvis ikke tidligere bekræftet, vil genetisk testning blive udført ved screeningsbesøget
  • Mindst 18 år
  • Body mass index (BMI) ≥ 18,5 til < 39 kg/m2

Ekskluderingskriterier:

  • Sygdomme eller tilstande, der kan kompromittere ethvert større kropssystem eller forstyrre farmakokinetikken af ​​NPSP795
  • Anamnese med behandling med PTH 1-84 eller 1-34 inden for de foregående 6 måneder
  • Anamnese med hypocalcæmi, der kræver hyppige IV calciuminfusioner
  • Anamnese med hypocalcæmisk anfald inden for de seneste 3 måneder
  • Blod 25-hydroxy vitamin D niveau < 25 ng/ml. Hvis forsøgspersoner har et niveau af 25-hydroxy D-vitamin i blodet < 25 ng/ml ved det ambulante screeningsbesøg, vil de få ordineret D-vitaminerstatning. Når 25-hydroxy-vitamin D-niveauet er > 25 ng/ml, vil forsøgspersonen være berettiget til at fortsætte til behandlingsfasen af ​​undersøgelsen
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (GFR) < 25 ml/minut og/eller unormal lever-, hæmatologisk- og/eller koagulationsfunktion
  • 12-leds hvileelektrokardiogram (EKG) med klinisk signifikante abnormiteter
  • Samtidig medicinering med potentiale til at forstyrre NPSP795-metabolismen
  • Anamnese med skjoldbruskkirtel- eller parathyroidkirurgi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: NPSP795
intravenøs
Medicin: NPSP795

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med Emergent Adverse Events (TEAE'er) og behandling Emergent Serious Adverse Events (TESAE'er)
Tidsramme: Fra dag 1 op til sikkerhedsopfølgningsvurdering (op til dag 17 efter udskrivelse)
Fra dag 1 op til sikkerhedsopfølgningsvurdering (op til dag 17 efter udskrivelse)
Antal deltagere med klinisk signifikante vitale tegn og elektrokardiogram (EKG) abnormiteter
Tidsramme: Fra dag 1 op til sikkerhedsopfølgningsvurdering (op til dag 17 efter udskrivelse)
Fra dag 1 op til sikkerhedsopfølgningsvurdering (op til dag 17 efter udskrivelse)
Antal deltagere med potentielt klinisk vigtige laboratorieabnormiteter
Tidsramme: Fra dag 1 op til sikkerhedsopfølgningsvurdering (op til dag 17 efter udskrivelse)
Fra dag 1 op til sikkerhedsopfølgningsvurdering (op til dag 17 efter udskrivelse)
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter relateret til fysisk undersøgelse
Tidsramme: Fra dag 1 op til sikkerhedsopfølgningsvurdering (op til dag 17 efter udskrivelse)
Fra dag 1 op til sikkerhedsopfølgningsvurdering (op til dag 17 efter udskrivelse)
Ændring fra baseline i ioniseret calcium
Tidsramme: 10 minutter (min) infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min og 2, 2,5, 3, 3,5 og 4 timer (t) 3,5 timer Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min, & 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5 og 8 timer
10 minutter (min) infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min og 2, 2,5, 3, 3,5 og 4 timer (t) 3,5 timer Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min, & 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5 og 8 timer
Ændring fra baseline i serumcalcium
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8 12 timer (t). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8 12 timer.
10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8 12 timer (t). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8 12 timer.
Ændring fra baseline i urinkalcium
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8 12 timer (t). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8 12 timer.
10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8 12 timer (t). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8 12 timer.
Ændring fra baseline i serum parathyroid hormon (PTH)
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (time). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (time). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Areal under plasmakoncentration versus tid-kurven (AUC[0-t]) for NPSP795
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (time). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (time). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
Område under koncentrationstidskurven ekstrapoleret til uendelig (AUC0-uendelig) af NPSP795
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (time). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (time). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
Maksimal observeret lægemiddelkoncentration (Cmax) af NPSP795 i plasma
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (time). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (time). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
Elimination Halveringstid (t1/2) af NPSP795 i plasma
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (time). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 5, 10, 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (time). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
Ændring fra baseline i fraktioneret udskillelse af calcium (FECa)
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8, 12 timer (t). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8, 12 timer.
10 minutter (min) Infusionstid: inden for 5 minutter før dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8, 12 timer (t). 3,5 timers infusionstid: inden for 5 min før dosis; & post-dosis 1, 2, 3, 4, 8, 12 timer.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Shire

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Institutes of Health (NIH)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
18. juli 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
4. maj 2015

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
4. maj 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. juli 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. juli 2014

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
30. juli 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
9. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. august 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CAL-C13-001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger