Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å bestemme effekten av NPSP795 på den kalsiumfølende reseptoren hos personer med autosomal dominant hypokalsemi målt ved PTH-nivåer og blodkalsiumkonsentrasjoner

5. august 2021 oppdatert av: Shire

Åpen doseeskaleringsstudie som evaluerer sikkerheten, tolerabiliteten, farmakodynamikken og farmakokinetikken til intravenøs NPSP795 i autosomal dominant hypokalsemi på grunn av mutasjoner i det kalsiumfølende reseptorgenet: En studie med gjenbruk av medikamenter

Dette er en åpen studie som ser på effekten av NPSP795 (en selektiv kalsiumreseptorantagonist) på aktiverende mutasjoner av den kalsiumfølende reseptoren hos pasienter med autosomal dominant hypokalsemi. Pasienter med ADH har lave kalsiumnivåer i blodet og en uhensiktsmessig økt renal kalsiumutskillelse, redusert renal fosfatutskillelse og hyperfosfatemi. PTH og blodkalsiumnivåer vil bli testet under og etter IV-infusjonen av NPSP795. Konsentrasjonene av NPSP795 og varigheten av IV-infusjonen vil variere avhengig av målte nivåer av ionisert kalsium.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
7

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892-1103
        • National Institute of Health (NIH)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Personer med en heterozygot aktiverende mutasjon av CaSR-genet (ADH); hvis ikke tidligere bekreftet, vil genetisk testing bli utført ved screeningbesøket
  • Minst 18 år
  • Kroppsmasseindeks (BMI) ≥ 18,5 til < 39 kg/m2

Ekskluderingskriterier:

  • Sykdommer eller tilstander som kan kompromittere ethvert større kroppssystem eller forstyrre farmakokinetikken til NPSP795
  • Behandlingshistorie med PTH 1-84 eller 1-34 i løpet av de siste 6 månedene
  • Anamnese med hypokalsemi som krever hyppige intravenøse kalsiuminfusjoner
  • Anamnese med hypokalsemisk anfall i løpet av de siste 3 månedene
  • Blod 25-hydroksy vitamin D nivå < 25 ng/ml. Hvis forsøkspersoner har et 25-hydroksy vitamin D-nivå i blodet < 25 ng/ml ved poliklinisk screeningbesøk, vil de bli foreskrevet vitamin D-erstatning. Når 25-hydroksy vitamin D-nivået er > 25 ng/ml, vil forsøkspersonen være kvalifisert til å fortsette til behandlingsfasen av studien
  • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) < 25 ml/minutt og/eller unormal lever-, hematologisk- og/eller koagulasjonsfunksjon
  • 12-lednings hvileelektrokardiogram (EKG) med klinisk signifikante abnormiteter
  • Samtidig medisinering med potensial til å forstyrre NPSP795-metabolismen
  • Historie om skjoldbruskkjertel- eller parathyreoideakirurgi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: NPSP795
intravenøs
Legemiddel: NPSP795

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med Emergent Adverse Events (TEAEs) og Treatment Emergent Serious Adverse Events (TESAEs)
Tidsramme: Fra dag 1 til sikkerhetsoppfølgingsvurdering (til dag 17 etter utskrivning)
Fra dag 1 til sikkerhetsoppfølgingsvurdering (til dag 17 etter utskrivning)
Antall deltakere med klinisk signifikante vitale tegn og elektrokardiogram (EKG) abnormiteter
Tidsramme: Fra dag 1 til sikkerhetsoppfølgingsvurdering (til dag 17 etter utskrivning)
Fra dag 1 til sikkerhetsoppfølgingsvurdering (til dag 17 etter utskrivning)
Antall deltakere med potensielt klinisk viktige laboratorieavvik
Tidsramme: Fra dag 1 til sikkerhetsoppfølgingsvurdering (til dag 17 etter utskrivning)
Fra dag 1 til sikkerhetsoppfølgingsvurdering (til dag 17 etter utskrivning)
Antall deltakere med klinisk signifikante abnormiteter relatert til fysisk undersøkelse
Tidsramme: Fra dag 1 til sikkerhetsoppfølgingsvurdering (til dag 17 etter utskrivning)
Fra dag 1 til sikkerhetsoppfølgingsvurdering (til dag 17 etter utskrivning)
Endring fra baseline i ionisert kalsium
Tidsramme: 10 minutter (min) infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etter dose 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min og 2, 2,5, 3, 3,5 og 4 timer (t) 3,5 timer Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min, & 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5 og 8 timer
10 minutter (min) infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etter dose 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min og 2, 2,5, 3, 3,5 og 4 timer (t) 3,5 timer Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min, & 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5 og 8 timer
Endring fra baseline i serumkalsium
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 1, 2, 3, 4, 8 12 timer.
10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 1, 2, 3, 4, 8 12 timer.
Endring fra baseline i urinkalsium
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 1, 2, 3, 4, 8 12 timer.
10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 1, 2, 3, 4, 8 12 timer.
Endring fra baseline i serum parathyroid hormon (PTH)
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 5, 10, 15, 30 min og 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 5, 10, 15, 30 min og 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tidsramme
Areal under plasmakonsentrasjon versus tid-kurven (AUC[0-t]) til NPSP795
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 5, 10, 15, 30 min og 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 5, 10, 15, 30 min og 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
Område under konsentrasjonstidskurven ekstrapolert til uendelig (AUC0-uendelig) av NPSP795
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 5, 10, 15, 30 min og 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 5, 10, 15, 30 min og 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
Maksimal observert legemiddelkonsentrasjon (Cmax) av NPSP795 i plasma
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 5, 10, 15, 30 min og 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 5, 10, 15, 30 min og 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
Eliminering Halveringstid (t1/2) av NPSP795 i plasma
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 5, 10, 15, 30 min og 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 5, 10, 15, 30 min og 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & etterdose 15, 30 min, & 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 timer
Endring fra baseline i fraksjonert utskillelse av kalsium (FECa)
Tidsramme: 10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 1, 2, 3, 4, 8, 12 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 1, 2, 3, 4, 8, 12 timer.
10 minutter (min) Infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 1, 2, 3, 4, 8, 12 timer (t). 3,5 timer infusjonstid: innen 5 minutter før dose; & post-dose 1, 2, 3, 4, 8, 12 timer.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Shire

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Institutes of Health (NIH)

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
18. juli 2014

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
4. mai 2015

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
4. mai 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
28. juli 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
29. juli 2014

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
30. juli 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
9. august 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
5. august 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. august 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • CAL-C13-001

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger