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Uno studio per determinare gli effetti di NPSP795 sul recettore sensibile al calcio in soggetti con ipocalcemia autosomica dominante misurata dai livelli di PTH e dalle concentrazioni di calcio nel sangue

5 agosto 2021 aggiornato da: Shire

Studio in aperto sull'escalation della dose che valuta la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica e la farmacocinetica dell'NPSP795 per via endovenosa nell'ipocalcemia autosomica dominante dovuta a mutazioni nel gene del recettore sensibile al calcio: uno studio sulla riproposizione di farmaci

Questo è uno studio in aperto che esamina gli effetti di NPSP795 (un antagonista selettivo del recettore del calcio) sulle mutazioni attivanti del recettore sensibile al calcio in pazienti con ipocalcemia autosomica dominante. I pazienti con ADH hanno bassi livelli di calcio nel sangue e un aumento inappropriato dell'escrezione renale di calcio, diminuzione dell'escrezione renale di fosfato e iperfosfatemia. I livelli di PTH e calcio nel sangue saranno testati durante e dopo l'infusione IV di NPSP795. Le concentrazioni di NPSP795 e la durata dell'infusione endovenosa variano a seconda dei livelli misurati di calcio ionizzato.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
7

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892-1103
        • National Institute of Health (NIH)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti con mutazione attivante eterozigote del gene CaSR (ADH); se non preventivamente confermato, il test genetico verrà eseguito durante la visita di screening
  • Almeno 18 anni di età
  • Indice di massa corporea (BMI) da ≥ 18,5 a < 39 kg/m2

Criteri di esclusione:

  • Malattie o condizioni che potrebbero compromettere qualsiasi sistema corporeo importante o interferire con la farmacocinetica di NPSP795
  • Storia di trattamento con PTH 1-84 o 1-34 nei 6 mesi precedenti
  • Storia di ipocalcemia che richiede frequenti infusioni di calcio EV
  • Storia di crisi ipocalcemia negli ultimi 3 mesi
  • Livello ematico di 25-idrossi vitamina D < 25 ng/mL. Se i soggetti hanno un livello ematico di 25-idrossi vitamina D <25 ng/mL alla visita di screening ambulatoriale, verrà loro prescritta la sostituzione della vitamina D. Una volta che il livello di 25-idrossi vitamina D è > 25 ng/mL, il soggetto sarà idoneo a continuare la fase di trattamento dello studio
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (VFG) < 25 mL/minuto e/o funzionalità epatica, ematologica e/o della coagulazione anomala
  • Elettrocardiogramma a riposo (ECG) a 12 derivazioni con anomalie clinicamente significative
  • Farmaci concomitanti con il potenziale di interferire con il metabolismo di NPSP795
  • Storia di chirurgia tiroidea o paratiroidea

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: NPSP795
endovenoso
Droga: NPSP795

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla valutazione di follow-up sulla sicurezza (fino al giorno 17 dopo la dimissione)
Dal giorno 1 fino alla valutazione di follow-up sulla sicurezza (fino al giorno 17 dopo la dimissione)
Numero di partecipanti con segni vitali clinicamente significativi e anomalie dell'elettrocardiogramma (ECG).
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla valutazione di follow-up sulla sicurezza (fino al giorno 17 dopo la dimissione)
Dal giorno 1 fino alla valutazione di follow-up sulla sicurezza (fino al giorno 17 dopo la dimissione)
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio potenzialmente clinicamente importanti
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla valutazione di follow-up sulla sicurezza (fino al giorno 17 dopo la dimissione)
Dal giorno 1 fino alla valutazione di follow-up sulla sicurezza (fino al giorno 17 dopo la dimissione)
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative correlate all'esame obiettivo
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla valutazione di follow-up sulla sicurezza (fino al giorno 17 dopo la dimissione)
Dal giorno 1 fino alla valutazione di follow-up sulla sicurezza (fino al giorno 17 dopo la dimissione)
Variazione rispetto al basale del calcio ionizzato
Lasso di tempo: Tempo di infusione di 10 minuti (min): entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min e 2, 2,5, 3, 3,5 e 4 ore (ore) 3,5 ore Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della dose; e post-dose 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min e 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5 e 8 ore
Tempo di infusione di 10 minuti (min): entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min e 2, 2,5, 3, 3,5 e 4 ore (ore) 3,5 ore Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della dose; e post-dose 15, 30, 45, 60, 75, 90, 105 min e 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5 e 8 ore
Variazione rispetto al basale del calcio sierico
Lasso di tempo: 10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 ore.
10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 ore.
Variazione rispetto al basale del calcio urinario
Lasso di tempo: 10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 ore.
10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 1, 2, 3, 4, 8 12 ore.
Variazione rispetto al basale dell'ormone paratiroideo sierico (PTH)
Lasso di tempo: 10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 5, 10, 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 ore
10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 5, 10, 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 ore

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Area sotto la curva concentrazione plasmatica rispetto al tempo (AUC[0-t]) di NPSP795
Lasso di tempo: 10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 5, 10, 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 ore
10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 5, 10, 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 ore
Area sotto la curva del tempo di concentrazione estrapolata all'infinito (AUC0-infinito) di NPSP795
Lasso di tempo: 10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 5, 10, 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 ore
10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 5, 10, 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 ore
Concentrazione massima di farmaco osservata (Cmax) di NPSP795 nel plasma
Lasso di tempo: 10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 5, 10, 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 ore
10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 5, 10, 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 ore
Emivita di eliminazione (t1/2) di NPSP795 nel plasma
Lasso di tempo: 10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 5, 10, 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 ore
10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 5, 10, 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 8 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 15, 30 min, e 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 5,5 ore
Variazione rispetto al basale nell'escrezione frazionata di calcio (FECa)
Lasso di tempo: 10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 1, 2, 3, 4, 8, 12 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 1, 2, 3, 4, 8, 12 ore.
10 minuti (min) Tempo di infusione: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 1, 2, 3, 4, 8, 12 ore (ore). Tempo di infusione di 3,5 ore: entro 5 minuti prima della somministrazione; e post-dose 1, 2, 3, 4, 8, 12 ore.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Shire

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
National Institutes of Health (NIH)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
18 luglio 2014

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
4 maggio 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
4 maggio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
28 luglio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 luglio 2014

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
30 luglio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
9 agosto 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 agosto 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CAL-C13-001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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