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Innocuité et durabilité du sirolimus pour le traitement de la LAM (MIDAS)

18 décembre 2024 mis à jour par: Francis McCormack, University of Cincinnati

Essai international multicentrique sur la durabilité et l'innocuité du sirolimus dans la MAMA (MIDAS)

L'étude MIDAS vise à suivre les patients LAM qui prennent actuellement, ont déjà échoué ou ont été intolérants, ou pourraient (à un moment donné dans le futur) prendre des inhibiteurs de mTOR (sirolimus ou évérolimus) dans le cadre de leurs soins cliniques. Les patientes adultes TSC peuvent également s'inscrire, avec ou sans kystes pulmonaires.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Recrutement

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

La lymphangioléiomyomatose (LAM) est une maladie rare qui touche les femmes. Elle est associée à une destruction pulmonaire kystique et à une insuffisance respiratoire progressive. L'essai MILES (Multicenter International LAM Efficacy of Sirolimus), mené par l'équipe de recherche des chercheurs, a démontré que l'inhibition de mTOR (mammalian target of rapamycin) avec le sirolimus était une thérapie efficace qui stabilisait la baisse du VEMS (volume expiratoire forcé). Cependant, le déclin de la fonction pulmonaire a repris lorsque le médicament a été arrêté au bout d'un an dans MILES, ce qui suggère que le traitement est suppressif plutôt qu'inducteur de rémission, et peut devoir durer toute la vie. Les investigateurs doivent donc savoir si un traitement à long terme par le sirolimus est sûr et efficace. Pour atteindre cet objectif, les enquêteurs mèneront l'essai international multicentrique sur la durabilité et la sécurité du sirolimus dans la LAM (MIDAS). Il s'agit d'un essai de "registre" d'observation. Les chercheurs proposent d'inscrire 600 patients LAM qui sont sous, ont déjà échoué ou ont été intolérants ou envisagent de prendre du sirolimus ou de l'évérolimus pour des raisons cliniques dans une étude observationnelle longitudinale. Ce registre suivra les tests de la fonction pulmonaire et les événements indésirables sur des périodes d'au moins 2 ans. La thérapie par inhibiteur de mTOR sera initiée et gérée par le clinicien du participant. L'étude est prévue d'utiliser les données recueillies à partir de la norme de soins. Cette étude nous aidera à affiner le traitement des patients atteints de LAM et à déterminer si un traitement suppressif à long terme avec du sirolimus peut empêcher la progression vers des stades ultérieurs de la maladie. Cette recherche sera réalisée dans le cadre du Rare Lung Disease Clinical Network Consortium, avec des données stockées et analysées par le Database Management Coordinating Center (DMCC) dans le cadre du Rare Disease Consortium soutenu par les NIH.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Observationnel

Inscription (Estimé)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
600

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.
  • Nom: Susan McMahan Sellers, BSN, RN
  • Numéro de téléphone: (513) 558-4376
  • E-mail: susan.mcmahan@uc.edu

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Stanford, California, États-Unis, 94305
        • Recrutement
        • Stanford University Medical Center
        • Contact:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80206
        • Recrutement
        • National Jewish Health
        • Contact:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Recrutement
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Contact:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 33136
        • Recrutement
        • Emory University School of Medicine
        • Contact:
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, États-Unis, 60153
        • Actif, ne recrute pas
        • Loyola University Medical Center, Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Recrutement
        • Brigham and Women's Hospital
        • Contact:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Recrutement
        • University of Michigan
        • Contact:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Actif, ne recrute pas
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Recrutement
        • Washington University School of Medicine
        • Contact:
    • New York
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642-8692
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45267
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Actif, ne recrute pas
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Actif, ne recrute pas
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Pennsylvania Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Actif, ne recrute pas
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232-2650
        • Actif, ne recrute pas
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Texas Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Utah School of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98104
        • Actif, ne recrute pas
        • Swedish Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Cliniques du consortium du réseau clinique des maladies pulmonaires rares

La description

Critère d'intégration:

  • Femme, 18 ans ou plus
  • Diagnostic de MAMA
  • Consentement éclairé signé et daté
  • Sous traitement chronique, nouvellement traité ou pouvant être envisagé pour un traitement avec des inhibiteurs de mTOR ou précédemment intolérant ou ayant échoué à un traitement par inhibiteur de mTOR

Critère d'exclusion:

  • Incapacité d'assister à au moins une visite à la clinique RLD par an
  • Incapacité à donner un consentement éclairé
  • Incapacité ou refus d'effectuer des tests de la fonction pulmonaire

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte

Groupe / Cohorte

Groupe ou sous-groupe de participants à une étude observationnelle dont les résultats biomédicaux ou sanitaires sont évalués.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Évérolimus
les femmes de plus de 18 ans qui ont LAM et qui prennent actuellement, ont déjà échoué ou ont été intolérantes ou qui envisagent de prendre de l'évérolimus dans le cadre de leurs soins cliniques
Médicament: Évérolimus
Le traitement à l'évérolimus fera partie des soins cliniques du participant et sera géré par son médecin.
Autres noms:
  • Afinitor
Sirolimus
les femmes de plus de 18 ans qui ont LAM et qui prennent actuellement du sirolimus, qui ont déjà échoué ou qui ont été intolérantes, ou qui envisagent de prendre du sirolimus dans le cadre de leurs soins cliniques
Médicament: Sirolimus
Le traitement au sirolimus fera partie des soins cliniques du participant et sera géré par son médecin.
Autres noms:
  • Rapamune, rapamycine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité à long terme du traitement par inhibiteur de mTOR dans la MAMA
Délai: 2-5 ans
Les symptômes et les événements indésirables seront enregistrés
2-5 ans
Efficacité - Pente FEV1
Délai: 2-5 ans
Taux de variation du VEMS en ml/mois
2-5 ans
Efficacité -10% de réduction du VEMS
Délai: 2-5 ans
délai entre l'inscription et une réduction de 10 % ou plus du VEMS (volume expiratoire forcé) en mois
2-5 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Effet du sirolimus à long terme sur la qualité de vie
Délai: 2-5 ans
Évaluer les réponses ATAQ-LAM QOL au fil du temps
2-5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
University of Cincinnati

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
The LAM Foundation
Rare Diseases Clinical Research Network

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Francis X McCormack, MD, University of Cincinnati

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 mars 2015

Achèvement primaire (Estimé)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
31 juillet 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
31 juillet 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
4 mars 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
1 mai 2015

Première publication (Estimé)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
4 mai 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
18 décembre 2024

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 décembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • MIDAS
  • 1U54HL127672 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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