Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og holdbarhed af Sirolimus til behandling af LAM (MIDAS)

18. december 2024 opdateret af: Francis McCormack, University of Cincinnati

Multicenter international holdbarhed og sikkerhed for Sirolimus i LAM-forsøg (MIDAS)

MIDAS-studiet har til formål at følge LAM-patienter, som i øjeblikket tager, tidligere har svigtet eller været intolerante over for eller måske (på et tidspunkt i fremtiden) tager mTOR-hæmmere (sirolimus eller everolimus) som en del af deres kliniske behandling. Voksne kvindelige TSC-patienter kan også tilmeldes, med eller uden lungecyster.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Lymphangioleiomyomatosis (LAM) er en sjælden sygdom, der rammer kvinder. Det er forbundet med cystisk lungeødelæggelse og progressiv respirationssvigt. Multicenter International LAM Efficacy of Sirolimus (MILES) Trial, ledet af efterforskernes forskerhold, viste, at mTOR (pattedyrmål for rapamycin) hæmning med sirolimus var en effektiv terapi, der stabiliserede fald i FEV1 (forceret eksspiratorisk volumen). Imidlertid genoptog lungefunktionsnedgangen, da lægemidlet blev stoppet på et års tidspunkt i MILES, hvilket tyder på, at terapi er undertrykkende snarere end remissionsfremkaldende og muligvis skal være livslang. Efterforskerne skal derfor vide, om langtidsbehandling med sirolimus er sikker og effektiv. For at nå dette mål vil efterforskerne udføre Multicenter International Durability and Safety of Sirolimus in LAM Trial (MIDAS). Dette er et observations "register" forsøg. Efterforskerne foreslår at inkludere 600 LAM-patienter, som er på, tidligere har svigtet eller været intolerante over for eller overvejer at tage sirolimus eller everolimus af kliniske årsager i et longitudinelt observationsstudie. Dette register vil følge lungefunktionstests og bivirkninger over perioder på mindst 2 år. mTOR-hæmmerbehandlingen vil blive initieret og administreret af deltagerens kliniker. Undersøgelsen er planlagt til at bruge de indsamlede data fra standardbehandling. Denne undersøgelse vil hjælpe os med at forfine behandlingen af ​​patienter med LAM og afgøre, om langvarig suppressiv behandling med sirolimus kan forhindre progression til senere sygdomsstadier. Denne forskning vil blive udført som en del af Rare Lung Disease Clinical Network Consortium, med data lagret og analyseret af Database Management Coordinating Center (DMCC) som en del af det NIH-støttede Rare Disease Consortium.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
600

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Rekruttering
        • Stanford University Medical Center
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • Rekruttering
        • National Jewish Health
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 33136
        • Rekruttering
        • Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Forenede Stater, 60153
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Loyola University Medical Center, Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Rekruttering
        • Brigham and Women's Hospital
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642-8692
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Pennsylvania Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232-2650
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Texas Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Utah School of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Swedish Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Sjældne lungesygdomme Clinical Network Consortium Clinics

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kvinde, 18 år eller derover
  • Diagnose af LAM
  • Underskrevet og dateret informeret samtykke
  • Ved kronisk terapi, nybehandlet eller kan overvejes til behandling med mTOR-hæmmere eller tidligere intolerant over for eller har mislykket mTOR-hæmmerbehandling

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til at deltage i mindst ét ​​RLD-klinikbesøg om året
  • Manglende evne til at give informeret samtykke
  • Manglende evne eller vilje til at udføre lungefunktionstest

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Everolimus
kvinder over 18 år, som har LAM og i øjeblikket tager, tidligere har svigtet eller været intolerante over for, eller som overvejer at tage everolimus som en del af deres kliniske behandling
Medicin: Everolimus
Everolimus-behandling vil være en del af en deltagers kliniske pleje og vil blive styret af deres læge.
Andre navne:
  • Afinitor
Sirolimus
kvinder over 18 år, som har LAM og i øjeblikket tager, tidligere har svigtet eller været intolerante over for, eller som overvejer at tage sirolimus som en del af deres kliniske behandling
Medicin: Sirolimus
Sirolimus-behandling vil være en del af en deltagers kliniske pleje og vil blive styret af deres læge.
Andre navne:
  • Rapamune, rapamycin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Langsigtet sikkerhed af mTOR-hæmmerbehandling i LAM
Tidsramme: 2-5 år
Symptomer og uønskede hændelser vil blive registreret
2-5 år
Effektivitet - FEV1 hældning
Tidsramme: 2-5 år
Ændringshastighed i FEV1 i ml/måned
2-5 år
Effektivitet -10 % reduktion i FEV1
Tidsramme: 2-5 år
tid fra tilmelding til 10 % eller mere reduktion i FEV1 (forceret eksspiratorisk volumen) i måneder
2-5 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt af langsigtet sirolimus på livskvalitet
Tidsramme: 2-5 år
Evaluer ATAQ-LAM QOL-svar over tid
2-5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Cincinnati

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
The LAM Foundation
Rare Diseases Clinical Research Network

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Francis X McCormack, MD, University of Cincinnati

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. marts 2015

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. juli 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
4. marts 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. maj 2015

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
4. maj 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. december 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MIDAS
  • 1U54HL127672 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger