Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og holdbarhet av Sirolimus for behandling av LAM (MIDAS)

18. desember 2024 oppdatert av: Francis McCormack, University of Cincinnati

Multicenter International Durability and Safety of Sirolimus in LAM Trial (MIDAS)

MIDAS-studien tar sikte på å følge LAM-pasienter som for tiden tar, tidligere har mislyktes eller vært intolerante overfor, eller kan (en gang i fremtiden) ta mTOR-hemmere (sirolimus eller everolimus) som en del av sin kliniske behandling. Voksne kvinnelige TSC-pasienter kan også registrere seg, med eller uten lungecyster.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Lymphangioleiomyomatosis (LAM) er en uvanlig sykdom som rammer kvinner. Det er assosiert med cystisk lungeødeleggelse og progressiv respirasjonssvikt. Multicenter International LAM Efficacy of Sirolimus (MILES) Trial, ledet av etterforskernes forskerteam, viste at mTOR (pattedyrmål for rapamycin)-hemming med sirolimus var en effektiv terapi som stabiliserte nedgang i FEV1 (forsert ekspirasjonsvolum). Imidlertid gjenopptok lungefunksjonsnedgangen da stoffet ble stoppet på ett års tidspunkt i MILES, noe som tyder på at terapi er undertrykkende snarere enn remisjonsfremkallende, og kan trenge livslang. Etterforskerne må derfor vite om langtidsbehandling med sirolimus er trygg og effektiv. For å oppnå dette målet vil etterforskerne gjennomføre Multicenter International Durability and Safety of Sirolimus in LAM Trial (MIDAS). Dette er en observasjons "register"-forsøk. Etterforskerne foreslår å inkludere 600 LAM-pasienter som er på, tidligere har sviktet eller vært intolerante overfor eller vurderer å ta sirolimus eller everolimus av kliniske årsaker i en longitudinell observasjonsstudie. Dette registeret vil følge lungefunksjonstester og uønskede hendelser over perioder på minst 2 år. mTOR-hemmerbehandlingen vil bli initiert og administrert av deltakerens kliniker. Studien er planlagt å bruke de innsamlede dataene fra standardbehandling. Denne studien vil hjelpe oss med å avgrense behandlingen for pasienter med LAM og avgjøre om langtidsundertrykkende behandling med sirolimus kan forhindre progresjon til senere stadier av sykdommen. Denne forskningen vil bli utført som en del av Rare Lung Disease Clinical Network Consortium, med data lagret og analysert av Database Management Coordinating Center (DMCC) som en del av det NIH-støttede Rare Disease Consortium.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
600

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Rekruttering
        • Stanford University Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80206
        • Rekruttering
        • National Jewish Health
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Ta kontakt med:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 33136
        • Rekruttering
        • Emory University School of Medicine
        • Ta kontakt med:
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Forente stater, 60153
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Loyola University Medical Center, Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Rekruttering
        • Brigham and Women's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan
        • Ta kontakt med:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
        • Ta kontakt med:
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642-8692
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45267
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Pennsylvania Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232-2650
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Texas Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Utah School of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98104
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Swedish Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Sjeldne lungesykdom kliniske nettverk Consortium Clinics

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kvinne, 18 år eller eldre
  • Diagnose av LAM
  • Signert og datert informert samtykke
  • Ved kronisk terapi, nylig behandlet eller kan vurderes for terapi med mTOR-hemmere eller tidligere intolerant eller har mislykket mTOR-hemmerbehandling

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til å delta på minst ett RLD-klinikkbesøk per år
  • Manglende evne til å gi informert samtykke
  • Manglende evne eller vilje til å utføre lungefunksjonstesting

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Everolimus
kvinner over 18 år som har LAM og for tiden tar, tidligere har mislyktes eller vært intolerante for, eller som vurderer å ta everolimus som en del av sin kliniske behandling
Legemiddel: Everolimus
Everolimus-behandling vil være en del av en deltakers kliniske behandling og vil bli administrert av deres lege.
Andre navn:
  • Afinitor
Sirolimus
kvinner over 18 år som har LAM og for tiden tar, tidligere har mislyktes eller vært intolerante for, eller som vurderer å ta sirolimus som en del av sin kliniske behandling
Legemiddel: Sirolimus
Sirolimus-behandling vil være en del av en deltakers kliniske omsorg og vil bli administrert av deres lege.
Andre navn:
  • Rapamune, rapamycin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Langsiktig sikkerhet for mTOR-hemmerbehandling i LAM
Tidsramme: 2-5 år
Symptomer og uønskede hendelser vil bli registrert
2-5 år
Effektivitet - FEV1-helling
Tidsramme: 2-5 år
Endringshastighet i FEV1 i ml/måned
2-5 år
Effekt -10 % reduksjon i FEV1
Tidsramme: 2-5 år
tid fra påmelding til 10 % eller mer reduksjon i FEV1 (forsert ekspirasjonsvolum) i måneder
2-5 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekt av langsiktig sirolimus på livskvalitet
Tidsramme: 2-5 år
Evaluer ATAQ-LAM QOL-svar over tid
2-5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
University of Cincinnati

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
The LAM Foundation
Rare Diseases Clinical Research Network

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Francis X McCormack, MD, University of Cincinnati

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. mars 2015

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
31. juli 2025

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
31. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
4. mars 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
1. mai 2015

Først lagt ut (Antatt)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
4. mai 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
18. desember 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. desember 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • MIDAS
  • 1U54HL127672 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger