Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i trwałość syrolimusa w leczeniu LAM (MIDAS)

18 grudnia 2024 zaktualizowane przez: Francis McCormack, University of Cincinnati

Wieloośrodkowa międzynarodowa ocena trwałości i bezpieczeństwa syrolimusa w badaniu LAM (MIDAS)

Badanie MIDAS ma na celu obserwację pacjentów z LAM, którzy obecnie przyjmują inhibitory mTOR (syrolimus lub ewerolimus), u których wcześniej wystąpiły niepowodzenia lub nietolerują ich, lub którzy mogą (w przyszłości) przyjmować inhibitory mTOR (syrolimus lub ewerolimus). Dorosłe pacjentki z TSC również mogą się kwalifikować, z torbielami płuc lub bez.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Limfangioleiomiomatoza (LAM) jest rzadką chorobą dotykającą kobiety. Wiąże się z torbielowatym zniszczeniem płuc i postępującą niewydolnością oddechową. Badanie Multicenter International LAM Efficacy of Sirolimus (MILES), prowadzone przez zespół badaczy, wykazało, że hamowanie syrolimusem mTOR (ssaczego celu rapamycyny) było skuteczną terapią, która stabilizowała spadek FEV1 (wymuszona objętość wydechowa). Jednak spadek czynności płuc wznowił się, gdy lek został odstawiony po jednym roku w MILES, co sugeruje, że terapia jest raczej supresyjna niż indukująca remisję i może wymagać leczenia przez całe życie. Badacze muszą zatem wiedzieć, czy długotrwała terapia syrolimusem jest bezpieczna i skuteczna. Aby osiągnąć ten cel, badacze przeprowadzą Multicenter International Durability and Safety of Sirolimus in LAM Trial (MIDAS). Jest to obserwacyjna próba „rejestrowa”. Badacze proponują włączenie do podłużnego badania obserwacyjnego 600 pacjentów z LAM, którzy są w trakcie leczenia, wcześniej przeżyli niepowodzenie, nie tolerują lub rozważają przyjmowanie syrolimusa lub ewerolimusu z powodów klinicznych. Ten rejestr będzie śledził testy czynnościowe płuc i zdarzenia niepożądane przez okres co najmniej 2 lat. Terapia inhibitorem mTOR zostanie zainicjowana i będzie prowadzona przez lekarza uczestnika. W badaniu planowane jest wykorzystanie danych zebranych ze standardu opieki. To badanie pomoże nam udoskonalić leczenie pacjentów z LAM i ustalić, czy długoterminowa terapia supresyjna syrolimusem może zapobiec progresji do późniejszych stadiów choroby. Badania te zostaną przeprowadzone w ramach Konsorcjum Sieci Klinicznej Chorób Rzadkich Płuc, a dane będą przechowywane i analizowane przez Centrum Koordynacji Zarządzania Bazą Danych (DMCC) w ramach wspieranego przez NIH Konsorcjum ds. Rzadkich Chorób.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
600

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Rekrutacyjny
        • Stanford University Medical Center
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • Rekrutacyjny
        • National Jewish Health
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 33136
        • Rekrutacyjny
        • Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Stany Zjednoczone, 60153
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Loyola University Medical Center, Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Rekrutacyjny
        • Brigham and Women's Hospital
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Rekrutacyjny
        • University of Michigan
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642-8692
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • University of Pennsylvania Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232-2650
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • University of Texas Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • University of Utah School of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Swedish Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Kliniki Konsorcjum Sieci Klinicznej Rzadkich Chorób Płuc

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Kobieta, wiek 18 lat lub więcej
  • Diagnoza LAM
  • Podpisana i opatrzona datą świadoma zgoda
  • w leczeniu przewlekłym, nowo leczeni lub u których można rozważyć terapię inhibitorami mTOR lub wcześniej nietolerujący lub po niepowodzeniu terapii inhibitorami mTOR

Kryteria wyłączenia:

  • Niemożność uczestniczenia w co najmniej jednej wizycie w Klinice RLD rocznie
  • Niemożność wyrażenia świadomej zgody
  • Niezdolność lub niechęć do wykonania badań czynnościowych płuc

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Ewerolimus
kobiety w wieku powyżej 18 lat, które mają LAM i obecnie przyjmują ewerolimus, które wcześniej nie powiodły się lub go nie tolerują, lub które rozważają przyjmowanie ewerolimusu w ramach opieki klinicznej
Lek: Ewerolimus
Leczenie ewerolimusem będzie częścią opieki klinicznej nad uczestnikiem i będzie prowadzone przez jego lekarza.
Inne nazwy:
  • Afinitor
Syrolimus
kobiety w wieku powyżej 18 lat, które mają LAM i obecnie przyjmują, wcześniej nie powiodły się lub nie tolerują, lub które rozważają przyjmowanie syrolimusa w ramach opieki klinicznej
Lek: Syrolimus
Leczenie sirolimusem będzie częścią opieki klinicznej uczestnika i będzie zarządzane przez jego lekarza.
Inne nazwy:
  • Rapamune, rapamycyna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długoterminowe bezpieczeństwo leczenia inhibitorem mTOR w LAM
Ramy czasowe: 2-5 lat
Objawy i zdarzenia niepożądane będą rejestrowane
2-5 lat
Skuteczność – nachylenie FEV1
Ramy czasowe: 2-5 lat
Szybkość zmian FEV1 w ml/miesiąc
2-5 lat
Skuteczność -10% redukcja FEV1
Ramy czasowe: 2-5 lat
czas od włączenia do badania do zmniejszenia FEV1 (namuszonej objętości wydechowej) o 10% lub więcej w miesiącach
2-5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ długotrwałego syrolimusu na jakość życia
Ramy czasowe: 2-5 lat
Oceniaj odpowiedzi QOL ATAQ-LAM w czasie
2-5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
University of Cincinnati

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
The LAM Foundation
Rare Diseases Clinical Research Network

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Francis X McCormack, MD, University of Cincinnati

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 marca 2015

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 lipca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 lipca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
4 marca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
1 maja 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
4 maja 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 grudnia 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • MIDAS
  • 1U54HL127672 (Grant/umowa NIH USA)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami