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Segurança e Durabilidade do Sirolimus no Tratamento da LAM (MIDAS)

18 de dezembro de 2024 atualizado por: Francis McCormack, University of Cincinnati

Multicenter International Durabilidade e Segurança do Sirolimus em LAM Trial (MIDAS)

O estudo MIDAS visa acompanhar os pacientes com LAM que estão atualmente tomando, falharam anteriormente ou foram intolerantes, ou podem (em algum momento no futuro) tomar inibidores de mTOR (sirolimus ou everolimus) como parte de seus cuidados clínicos. Pacientes adultas com TSC também podem se inscrever, com ou sem cistos pulmonares.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Linfangioleiomiomatose (LAM) é uma doença incomum que afeta mulheres. Está associada à destruição pulmonar cística e insuficiência respiratória progressiva. O Multicenter International LAM Efficacy of Sirolimus (MILES) Trial, liderado pela equipe de pesquisa dos investigadores, demonstrou que a inibição do mTOR (alvo da rapamicina em mamíferos) com sirolimus foi uma terapia eficaz que estabilizou o declínio do VEF1 (volume expiratório forçado). No entanto, o declínio da função pulmonar recomeçou quando o medicamento foi interrompido no ponto de um ano em MILES, sugerindo que a terapia é supressiva em vez de indutora de remissão e pode precisar ser vitalícia. Os investigadores, portanto, precisam saber se a terapia de longo prazo com sirolimus é segura e eficaz. Para atingir esse objetivo, os investigadores conduzirão o Multicenter International Durability and Safety of Sirolimus in LAM Trial (MIDAS). Este é um estudo observacional de "registro". Os investigadores propõem inscrever 600 pacientes com LAM que estão tomando, falharam anteriormente ou foram intolerantes ou estão considerando tomar sirolimus ou everolimus por razões clínicas em um estudo observacional longitudinal. Este registro seguirá testes de função pulmonar e eventos adversos por períodos de pelo menos 2 anos. A terapia com inibidor de mTOR será iniciada e gerenciada pelo médico do participante. O estudo está planejado para usar os dados coletados do padrão de atendimento. Este estudo nos ajudará a refinar o tratamento para pacientes com LAM e determinar se a terapia supressiva de longo prazo com sirolimus pode prevenir a progressão para estágios posteriores da doença. Esta pesquisa será realizada como parte do Rare Lung Disease Clinical Network Consortium, com dados armazenados e analisados ​​pelo Database Management Coordinating Center (DMCC) como parte do NIH-supported Rare Disease Consortium.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
600

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.
  • Nome: Susan McMahan Sellers, BSN, RN
  • Número de telefone: (513) 558-4376
  • E-mail: susan.mcmahan@uc.edu

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Recrutamento
        • Stanford University Medical Center
        • Contato:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • Recrutamento
        • National Jewish Health
        • Contato:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Contato:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 33136
        • Recrutamento
        • Emory University School of Medicine
        • Contato:
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Estados Unidos, 60153
        • Ativo, não recrutando
        • Loyola University Medical Center, Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Recrutamento
        • Brigham and Women's Hospital
        • Contato:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Recrutamento
        • University of Michigan
        • Contato:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Ativo, não recrutando
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • Washington University School of Medicine
        • Contato:
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642-8692
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
        • Ativo, não recrutando
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Ativo, não recrutando
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Ativo, não recrutando
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Ativo, não recrutando
        • University of Pennsylvania Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Ativo, não recrutando
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-2650
        • Ativo, não recrutando
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Ativo, não recrutando
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Ativo, não recrutando
        • University of Texas Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Ativo, não recrutando
        • University of Utah School of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Ativo, não recrutando
        • Swedish Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Clínicas do Consórcio da Rede Clínica de Doenças Pulmonares Raras

Descrição

Critério de inclusão:

  • Feminino, 18 anos ou mais
  • Diagnóstico de LAM
  • Consentimento informado assinado e datado
  • Em terapia crônica, tratados recentemente ou podem ser considerados para terapia com inibidores de mTOR ou previamente intolerantes ou com falha na terapia com inibidores de mTOR

Critério de exclusão:

  • Incapacidade de comparecer a pelo menos uma visita à Clínica RLD por ano
  • Incapacidade de dar consentimento informado
  • Incapacidade ou falta de vontade de realizar testes de função pulmonar

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Everolimo
mulheres com mais de 18 anos que têm LAM e estão tomando, falharam ou foram intolerantes, ou estão considerando tomar everolimo como parte de seus cuidados clínicos
Medicamento: Everolimo
O tratamento com Everolimus fará parte dos cuidados clínicos do participante e será gerido pelo seu médico.
Outros nomes:
  • Afinitor
Sirolimo
mulheres com mais de 18 anos que têm LAM e estão tomando sirolimus anteriormente, falharam ou foram intolerantes ou estão considerando tomar sirolimus como parte de seus cuidados clínicos
Medicamento: Sirolimo
O tratamento com Sirolimus fará parte dos cuidados clínicos do participante e será administrado por seu médico.
Outros nomes:
  • Rapamune, rapamicina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança a longo prazo do tratamento com inibidor de mTOR em LAM
Prazo: 2-5 anos
Sintomas e eventos adversos serão registrados
2-5 anos
Eficácia - inclinação FEV1
Prazo: 2-5 anos
Taxa de variação do VEF1 em ml/mês
2-5 anos
Eficácia -Redução de 10% no FEV1
Prazo: 2-5 anos
tempo desde a inscrição até uma redução de 10% ou mais no VEF1 (volume expiratório forçado) em meses
2-5 anos

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Efeito do sirolimus a longo prazo na qualidade de vida
Prazo: 2-5 anos
Avalie as respostas de QV do ATAQ-LAM ao longo do tempo
2-5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
University of Cincinnati

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
The LAM Foundation
Rare Diseases Clinical Research Network

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Francis X McCormack, MD, University of Cincinnati

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de março de 2015

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
31 de julho de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
31 de julho de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
4 de março de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
1 de maio de 2015

Primeira postagem (Estimado)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
4 de maio de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
18 de dezembro de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de dezembro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • MIDAS
  • 1U54HL127672 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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