Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a trvanlivost sirolimu pro léčbu LAM (MIDAS)

18. prosince 2024 aktualizováno: Francis McCormack, University of Cincinnati

Mezinárodní multicentrická studie trvanlivosti a bezpečnosti sirolimu ve studii LAM (MIDAS)

Studie MIDAS si klade za cíl sledovat pacienty s LAM, kteří v současné době užívají inhibitory mTOR (sirolimus nebo everolimus), v minulosti je selhali nebo je netolerovali nebo je mohou (někdy v budoucnu) užívat jako součást své klinické péče. Dospělé pacientky s TSC se také mohou zapsat, s plicními cystami nebo bez nich.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Lymfangioleiomyomatóza (LAM) je vzácné onemocnění postihující ženy. Je spojena s cystickou destrukcí plic a progresivním respiračním selháním. Multicenter International LAM Efficacy of Sirolimus (MILES) Trial, vedená výzkumným týmem výzkumníků, prokázala, že inhibice mTOR (savčí cíl rapamycinu) sirolimem byla účinná terapie, která stabilizovala pokles FEV1 (usilovaný výdechový objem). Pokles plicních funkcí se však obnovil, když byl lék ukončen po jednom roce v MILES, což naznačuje, že terapie je spíše supresivní než navozující remisi a může být nutné, aby byla celoživotní. Zkoušející proto potřebují vědět, zda je dlouhodobá léčba sirolimem bezpečná a účinná. K dosažení tohoto cíle provedou vyšetřovatelé mezinárodní multicentrickou studii trvanlivosti a bezpečnosti sirolimu v LAM (MIDAS). Toto je pozorovací „registrační“ pokus. Výzkumníci navrhují zařadit do longitudinální observační studie 600 pacientů s LAM, kteří užívají sirolimus nebo everolimus z klinických důvodů, u nich selhali nebo je netolerovali nebo o jejich užívání zvažují. Tento registr bude sledovat funkční testy plic a nežádoucí účinky po dobu nejméně 2 let. Léčba inhibitorem mTOR bude zahájena a řízena klinickým lékařem účastníka. Studie je plánována s využitím shromážděných dat ze standardní péče. Tato studie nám pomůže upřesnit léčbu pacientů s LAM a určit, zda dlouhodobá supresivní terapie sirolimem může zabránit progresi do pozdějších fází onemocnění. Tento výzkum bude proveden v rámci konsorcia Rare Lung Disease Clinical Network Consortium s daty uloženými a analyzovanými Koordinačním centrem správy databáze (DMCC) jako součástí konsorcia pro vzácná onemocnění podporovaného NIH.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
600

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Susan McMahan Sellers, BSN, RN
  • Telefonní číslo: (513) 558-4376
  • E-mail: susan.mcmahan@uc.edu

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Nábor
        • Stanford University Medical Center
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • Nábor
        • National Jewish Health
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Nábor
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 33136
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Spojené státy, 60153
        • Aktivní, ne nábor
        • Loyola University Medical Center, Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Nábor
        • Brigham and Women's Hospital
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • University of Michigan
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Aktivní, ne nábor
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642-8692
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
        • Aktivní, ne nábor
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Aktivní, ne nábor
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Aktivní, ne nábor
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Aktivní, ne nábor
        • University of Pennsylvania Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Aktivní, ne nábor
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232-2650
        • Aktivní, ne nábor
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Aktivní, ne nábor
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Aktivní, ne nábor
        • University of Texas Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • Aktivní, ne nábor
        • University of Utah School of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
        • Aktivní, ne nábor
        • Swedish Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Klinická síť konsorcií klinik pro vzácná onemocnění plic

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Žena, věk 18 a více let
  • Diagnóza LAM
  • Podepsaný a datovaný informovaný souhlas
  • Při chronické terapii, nově léčeni nebo mohou být zváženi pro léčbu inhibitory mTOR nebo dříve netolerující nebo selhala léčba inhibitory mTOR

Kritéria vyloučení:

  • Neschopnost zúčastnit se alespoň jedné návštěvy RLD Clinic ročně
  • Neschopnost dát informovaný souhlas
  • Neschopnost nebo neochota provést vyšetření funkce plic

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Everolimus
ženy starší 18 let, které mají LAM a v současné době užívají, dříve selhávaly nebo je netolerovaly, nebo které zvažují užívání everolimu jako součást své klinické péče
Lék: Everolimus
Léčba everolimem bude součástí klinické péče účastníka a bude řízena jeho lékařem.
Ostatní jména:
  • Afinitor
Sirolimus
ženy starší 18 let, které mají LAM a v současné době užívají sirolimus, v minulosti selhávaly nebo jej netolerovaly nebo zvažují užívání sirolimu jako součást své klinické péče
Lék: Sirolimus
Léčba sirolimem bude součástí klinické péče účastníka a bude řízena jeho lékařem.
Ostatní jména:
  • Rapamune, rapamycin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dlouhodobá bezpečnost léčby inhibitory mTOR u LAM
Časové okno: 2-5 let
Příznaky a nežádoucí účinky budou zaznamenány
2-5 let
Účinnost - sklon FEV1
Časové okno: 2-5 let
Rychlost změny FEV1 v ml/měsíc
2-5 let
Účinnost -10% snížení FEV1
Časové okno: 2-5 let
doba od zařazení do 10% nebo většího snížení FEV1 (objem nuceného výdechu) v měsících
2-5 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vliv dlouhodobého užívání sirolimu na kvalitu života
Časové okno: 2-5 let
Vyhodnoťte odezvy ATAQ-LAM QOL v průběhu času
2-5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Cincinnati

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
The LAM Foundation
Rare Diseases Clinical Research Network

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Francis X McCormack, MD, University of Cincinnati

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. března 2015

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. července 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. července 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
4. března 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. května 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
4. května 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. prosince 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MIDAS
  • 1U54HL127672 (Grant/smlouva NIH USA)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení