Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en duurzaamheid van Sirolimus voor de behandeling van LAM (MIDAS)

18 december 2024 bijgewerkt door: Francis McCormack, University of Cincinnati

Multicenter Internationale Duurzaamheid en Veiligheid van Sirolimus in LAM Trial (MIDAS)

De MIDAS-studie heeft tot doel LAM-patiënten te volgen die momenteel mTOR-remmers (sirolimus of everolimus) gebruiken, die eerder hebben gefaald of die deze niet verdragen, of die mogelijk (op een bepaald moment in de toekomst) mTOR-remmers (sirolimus of everolimus) zullen gebruiken als onderdeel van hun klinische zorg. Volwassen vrouwelijke TSC-patiënten kunnen zich ook inschrijven, met of zonder longcysten.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Werving

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Lymfangioleiomyomatose (LAM) is een zeldzame ziekte die vrouwen treft. Het wordt geassocieerd met cystische longvernietiging en progressieve respiratoire insufficiëntie. De Multicenter International LAM Efficacy of Sirolimus (MILES) Trial, geleid door het onderzoeksteam van de onderzoekers, toonde aan dat remming van mTOR (zoogdierdoelwit van rapamycine) met sirolimus een effectieve therapie was die de afname van FEV1 (geforceerd expiratoir volume) stabiliseerde. De achteruitgang van de longfunctie werd echter hervat toen het medicijn werd gestopt op het punt van één jaar in MILES, wat suggereert dat de therapie onderdrukkend is in plaats van remissie-inducerend, en mogelijk levenslang moet zijn. De onderzoekers moeten daarom weten of langdurige therapie met sirolimus veilig en effectief is. Om dit doel te bereiken, zullen de onderzoekers de Multicenter International Durability and Safety of Sirolimus in LAM Trial (MIDAS) uitvoeren. Dit is een observationele "registratie"-proef. De onderzoekers stellen voor om 600 LAM-patiënten die sirolimus of everolimus gebruiken, die eerder faalden of intolerant waren of overwegen om sirolimus of everolimus te gebruiken om klinische redenen, in te schrijven in een longitudinaal observationeel onderzoek. Dit register volgt longfunctietesten en bijwerkingen gedurende een periode van minimaal 2 jaar. De mTOR-remmertherapie wordt geïnitieerd en beheerd door de clinicus van de deelnemer. De studie is gepland om de verzamelde gegevens van de zorgstandaard te gebruiken. Deze studie zal ons helpen de behandeling van patiënten met LAM te verfijnen en te bepalen of langdurige onderdrukkende therapie met sirolimus progressie naar latere stadia van de ziekte kan voorkomen. Dit onderzoek zal worden uitgevoerd als onderdeel van het Rare Lung Disease Clinical Network Consortium, met gegevens die worden opgeslagen en geanalyseerd door het Database Management Coordinating Centre (DMCC) als onderdeel van het door de NIH ondersteunde Rare Disease Consortium.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Observationeel

Inschrijving (Geschat)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
600

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Werving
        • Stanford University Medical Center
        • Contact:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
        • Werving
        • National Jewish Health
        • Contact:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Werving
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Contact:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 33136
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Verenigde Staten, 60153
        • Actief, niet wervend
        • Loyola University Medical Center, Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Werving
        • Brigham and Women's Hospital
        • Contact:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Werving
        • University of Michigan
        • Contact:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Actief, niet wervend
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Werving
        • Washington University School of Medicine
        • Contact:
    • New York
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642-8692
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45267
        • Actief, niet wervend
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Actief, niet wervend
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Actief, niet wervend
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Actief, niet wervend
        • University of Pennsylvania Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Actief, niet wervend
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232-2650
        • Actief, niet wervend
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Actief, niet wervend
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Actief, niet wervend
        • University of Texas Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • Actief, niet wervend
        • University of Utah School of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • Actief, niet wervend
        • Swedish Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Klinische netwerkconsortiumklinieken voor zeldzame longziekten

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Vrouw, 18 jaar of ouder
  • Diagnose van LAM
  • Ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming
  • Bij chronische therapie, pas behandeld of kan worden overwogen voor therapie met mTOR-remmers of eerder intolerant voor of bij wie therapie met mTOR-remmers heeft gefaald

Uitsluitingscriteria:

  • Onvermogen om minstens één bezoek aan de RLD-kliniek per jaar bij te wonen
  • Onvermogen om geïnformeerde toestemming te geven
  • Onvermogen of onwil om longfunctietesten uit te voeren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort

Groep / Cohort

Een groep of subgroep van deelnemers aan een observationele studie die wordt beoordeeld op biomedische of gezondheidsresultaten.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Everolimus
vrouwen ouder dan 18 jaar die LAM hebben en momenteel everolimus gebruiken, eerder hebben gefaald of intolerant zijn geweest, of overwegen om everolimus te gebruiken als onderdeel van hun klinische zorg
Geneesmiddel: Everolimus
De behandeling met Everolimus maakt deel uit van de klinische zorg van een deelnemer en wordt beheerd door zijn of haar arts.
Andere namen:
  • Afwerken
Sirolimus
vrouwen ouder dan 18 jaar die LAM hebben en momenteel sirolimus gebruiken, eerder hebben gefaald of intolerant zijn geweest, of overwegen om sirolimus te gebruiken als onderdeel van hun klinische zorg
Geneesmiddel: Sirolimus
De behandeling met sirolimus maakt deel uit van de klinische zorg van een deelnemer en wordt beheerd door de arts.
Andere namen:
  • Rapamune, rapamycine

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid op lange termijn van behandeling met mTOR-remmers bij LAM
Tijdsspanne: 2-5 jaar
Symptomen en bijwerkingen worden geregistreerd
2-5 jaar
Werkzaamheid - FEV1-helling
Tijdsspanne: 2-5 jaar
Snelheid van verandering in FEV1 in ml/maand
2-5 jaar
Werkzaamheid -10% vermindering van FEV1
Tijdsspanne: 2-5 jaar
tijd vanaf inschrijving tot 10% of meer reductie in FEV1 (geforceerd expiratievolume) in maanden
2-5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Effect van sirolimus op de lange termijn op de kwaliteit van leven
Tijdsspanne: 2-5 jaar
Evalueer de ATAQ-LAM QOL-reacties in de loop van de tijd
2-5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
University of Cincinnati

Medewerkers

Medewerkers

Een andere organisatie dan de sponsor die een klinische studie ondersteunt. Deze ondersteuning kan bestaan ​​uit activiteiten op het gebied van financiering, ontwerp, implementatie, data-analyse of rapportage.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
The LAM Foundation
Rare Diseases Clinical Research Network

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie directeur: Francis X McCormack, MD, University of Cincinnati

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 maart 2015

Primaire voltooiing (Geschat)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
31 juli 2025

Studie voltooiing (Geschat)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
31 juli 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
4 maart 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
1 mei 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
4 mei 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
18 december 2024

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 december 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • MIDAS
  • 1U54HL127672 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen