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Sicurezza e durata di Sirolimus per il trattamento della LAM (MIDAS)

18 dicembre 2024 aggiornato da: Francis McCormack, University of Cincinnati

Durabilità internazionale multicentrica e sicurezza di Sirolimus nella prova LAM (MIDAS)

Lo studio MIDAS mira a seguire i pazienti con LAM che stanno attualmente assumendo, hanno precedentemente fallito o sono stati intolleranti o potrebbero (in futuro) assumere inibitori di mTOR (sirolimus o everolimus) come parte della loro cura clinica. Possono essere arruolate anche pazienti adulte con TSC, con o senza cisti polmonari.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La linfangioleiomiomatosi (LAM) è una malattia rara che colpisce le donne. È associato a distruzione polmonare cistica e insufficienza respiratoria progressiva. Lo studio Multicenter International LAM Efficacy of Sirolimus (MILES), condotto dal team di ricerca dei ricercatori, ha dimostrato che l'inibizione di mTOR (bersaglio della rapamicina nei mammiferi) con sirolimus era una terapia efficace che ha stabilizzato il declino del FEV1 (volume espiratorio forzato). Tuttavia, il declino della funzione polmonare è ripreso quando il farmaco è stato interrotto al punto di un anno in MILES, suggerendo che la terapia è soppressiva piuttosto che inducente la remissione e potrebbe dover durare per tutta la vita. Gli investigatori devono quindi sapere se la terapia a lungo termine con sirolimus è sicura ed efficace. Per raggiungere questo obiettivo, i ricercatori condurranno il Multicenter International Durability and Safety of Sirolimus in LAM Trial (MIDAS). Questo è uno studio osservazionale "registro". I ricercatori propongono di arruolare 600 pazienti con LAM che sono in terapia, hanno precedentemente fallito o sono stati intolleranti o stanno prendendo in considerazione l'assunzione di sirolimus o everolimus per motivi clinici in uno studio osservazionale longitudinale. Questo registro seguirà i test di funzionalità polmonare e gli eventi avversi per periodi di almeno 2 anni. La terapia con inibitori mTOR verrà avviata e gestita dal medico del partecipante. Lo studio prevede di utilizzare i dati raccolti dallo standard di cura. Questo studio ci aiuterà a perfezionare il trattamento per i pazienti con LAM e determinare se la terapia soppressiva a lungo termine con sirolimus può prevenire la progressione verso fasi successive della malattia. Questa ricerca sarà realizzata nell'ambito del Rare Lung Disease Clinical Network Consortium, con i dati archiviati e analizzati dal Database Management Coordinating Center (DMCC) come parte del Rare Disease Consortium supportato dal NIH.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
600

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Susan McMahan Sellers, BSN, RN
  • Numero di telefono: (513) 558-4376
  • Email: susan.mcmahan@uc.edu

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Reclutamento
        • Stanford University Medical Center
        • Contatto:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • Reclutamento
        • National Jewish Health
        • Contatto:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Contatto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • Emory University School of Medicine
        • Contatto:
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Stati Uniti, 60153
        • Attivo, non reclutante
        • Loyola University Medical Center, Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Reclutamento
        • Brigham and Women's Hospital
        • Contatto:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Attivo, non reclutante
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University School of Medicine
        • Contatto:
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642-8692
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
        • Attivo, non reclutante
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Attivo, non reclutante
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Attivo, non reclutante
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Attivo, non reclutante
        • University of Pennsylvania Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Attivo, non reclutante
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-2650
        • Attivo, non reclutante
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Attivo, non reclutante
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Attivo, non reclutante
        • University of Texas Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Attivo, non reclutante
        • University of Utah School of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Attivo, non reclutante
        • Swedish Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Cliniche del consorzio della rete clinica per le malattie polmonari rare

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Femmina, 18 anni o più
  • Diagnosi di LAM
  • Consenso informato firmato e datato
  • In terapia cronica, appena trattato o può essere preso in considerazione per la terapia con inibitori di mTOR o precedentemente intollerante o che ha fallito la terapia con inibitori di mTOR

Criteri di esclusione:

  • Incapacità di frequentare almeno una visita clinica RLD all'anno
  • Incapacità di dare il consenso informato
  • Incapacità o riluttanza a eseguire test di funzionalità polmonare

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Everolimo
donne di età superiore ai 18 anni che hanno LAM e stanno attualmente assumendo, hanno precedentemente fallito o sono state intolleranti o che stanno prendendo in considerazione l'assunzione di everolimus come parte della loro cura clinica
Droga: Everolimo
Il trattamento con Everolimus farà parte dell'assistenza clinica di un partecipante e sarà gestito dal proprio medico.
Altri nomi:
  • Afinitor
Sirolimo
donne di età superiore ai 18 anni che hanno LAM e stanno attualmente assumendo, hanno precedentemente fallito o sono state intolleranti o che stanno prendendo in considerazione l'assunzione di sirolimus come parte della loro cura clinica
Droga: Sirolimo
Il trattamento con Sirolimus farà parte dell'assistenza clinica di un partecipante e sarà gestito dal proprio medico.
Altri nomi:
  • Rapamune, rapamicina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza a lungo termine del trattamento con inibitori di mTOR nella LAM
Lasso di tempo: 2-5 anni
Verranno registrati i sintomi e gli eventi avversi
2-5 anni
Efficacia - pendenza FEV1
Lasso di tempo: 2-5 anni
Tasso di variazione del FEV1 in ml/mese
2-5 anni
Efficacia -10% di riduzione del FEV1
Lasso di tempo: 2-5 anni
tempo dall'arruolamento alla riduzione del 10% o superiore del FEV1 (volume espiratorio forzato) in mesi
2-5 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto del sirolimus a lungo termine sulla qualità della vita
Lasso di tempo: 2-5 anni
Valutare le risposte QOL ATAQ-LAM nel tempo
2-5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University of Cincinnati

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
The LAM Foundation
Rare Diseases Clinical Research Network

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Francis X McCormack, MD, University of Cincinnati

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 marzo 2015

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 luglio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 luglio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
4 marzo 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 maggio 2015

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
4 maggio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 dicembre 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MIDAS
  • 1U54HL127672 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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