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Seguridad y durabilidad de sirolimus para el tratamiento de LAM (MIDAS)

18 de diciembre de 2024 actualizado por: Francis McCormack, University of Cincinnati

Ensayo internacional multicéntrico de durabilidad y seguridad de sirolimus en LAM (MIDAS)

El estudio MIDAS tiene como objetivo hacer un seguimiento de los pacientes con LAM que actualmente están tomando inhibidores de mTOR (sirolimus o everolimus) como parte de su atención clínica, a los que les ha fallado o han sido intolerantes o que podrían (en algún momento en el futuro) tomarlos. Las pacientes adultas de TSC también pueden inscribirse, con o sin quistes pulmonares.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

La linfangioleiomiomatosis (LAM) es una enfermedad poco común que afecta a las mujeres. Se asocia con destrucción quística del pulmón e insuficiencia respiratoria progresiva. El ensayo Multicenter International LAM Efficacy of Sirolimus (MILES), dirigido por el equipo de investigación de los investigadores, demostró que la inhibición de mTOR (objetivo de rapamicina en mamíferos) con sirolimus fue una terapia eficaz que estabilizó la disminución del FEV1 (volumen espiratorio forzado). Sin embargo, la disminución de la función pulmonar se reanudó cuando se suspendió el fármaco en el punto de un año en MILES, lo que sugiere que la terapia es supresora en lugar de inductora de la remisión, y es posible que deba ser de por vida. Por lo tanto, los investigadores necesitan saber si la terapia a largo plazo con sirolimus es segura y efectiva. Para lograr este objetivo, los investigadores llevarán a cabo el ensayo internacional multicéntrico sobre durabilidad y seguridad de sirolimus en LAM (MIDAS). Este es un ensayo de "registro" observacional. Los investigadores proponen inscribir a 600 pacientes LAM que están tomando, han fallado previamente o han sido intolerantes o están considerando tomar sirolimus o everolimus por razones clínicas en un estudio observacional longitudinal. Este registro seguirá las pruebas de función pulmonar y los eventos adversos durante períodos de al menos 2 años. La terapia con inhibidores de mTOR será iniciada y administrada por el médico del participante. El estudio está planificado para utilizar los datos recopilados del estándar de atención. Este estudio nos ayudará a refinar el tratamiento para pacientes con LAM y determinar si la terapia de supresión a largo plazo con sirolimus puede prevenir la progresión a etapas posteriores de la enfermedad. Esta investigación se llevará a cabo como parte del Consorcio de la Red Clínica de Enfermedades Pulmonares Raras, con datos almacenados y analizados por el Centro de Coordinación de Gestión de Bases de Datos (DMCC) como parte del Consorcio de Enfermedades Raras respaldado por los NIH.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
De observación

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
600

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.
  • Nombre: Susan McMahan Sellers, BSN, RN
  • Número de teléfono: (513) 558-4376
  • Correo electrónico: susan.mcmahan@uc.edu

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Francis X McCormack, MD
  • Número de teléfono: (513) 558-0588
  • Correo electrónico: frank.mccormack@uc.edu

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Reclutamiento
        • Stanford University Medical Center
        • Contacto:
          • Stephen Ruoss, MD
          • Número de teléfono: 650-723-6381
          • Correo electrónico: ruoss@stanford.edu
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • Reclutamiento
        • National Jewish Health
        • Contacto:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Contacto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 33136
        • Reclutamiento
        • Emory University School of Medicine
        • Contacto:
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Estados Unidos, 60153
        • Activo, no reclutando
        • Loyola University Medical Center, Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Reclutamiento
        • Brigham and Women's Hospital
        • Contacto:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Reclutamiento
        • University of Michigan
        • Contacto:
          • Mei Lan Han, MD
          • Número de teléfono: 734-936-5047
          • Correo electrónico: mrking@umich.edu
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Activo, no reclutando
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Washington University School of Medicine
        • Contacto:
          • Adrian Shifren, MD
          • Número de teléfono: 314-362-6904
          • Correo electrónico: ashifren@wustl.edu
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642-8692
        • Reclutamiento
        • University of Rochester Medical Center
        • Contacto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
        • Activo, no reclutando
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Activo, no reclutando
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Activo, no reclutando
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Activo, no reclutando
        • University of Pennsylvania Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Activo, no reclutando
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-2650
        • Activo, no reclutando
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Activo, no reclutando
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Activo, no reclutando
        • University of Texas Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Activo, no reclutando
        • University of Utah School of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Activo, no reclutando
        • Swedish Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Clínicas del Consorcio de la Red Clínica de Enfermedades Pulmonares Raras

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Mujer, mayor de 18 años
  • Diagnóstico de LAM
  • Consentimiento informado firmado y fechado
  • En terapia crónica, recientemente tratados o pueden ser considerados para la terapia con inhibidores de mTOR o previamente intolerantes o que han fracasado en la terapia con inhibidores de mTOR

Criterio de exclusión:

  • Incapacidad para asistir al menos a una visita a la Clínica RLD por año
  • Incapacidad para dar consentimiento informado
  • Incapacidad o falta de voluntad para realizar pruebas de función pulmonar

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte

Grupo / Cohorte

Un grupo o subgrupo de participantes en un estudio observacional en el que se evalúan los resultados biomédicos o de salud.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Everolimus
mujeres mayores de 18 años que tienen LAM y actualmente están tomando, han fallado anteriormente o han sido intolerantes, o que están considerando tomar everolimus como parte de su atención clínica
Droga: Everolimus
El tratamiento con everolimus será parte de la atención clínica del participante y será administrado por su médico.
Otros nombres:
  • Afinitor
Sirolimus
mujeres mayores de 18 años que tienen LAM y actualmente están tomando, han fracasado anteriormente o han sido intolerantes, o que están considerando tomar sirolimus como parte de su atención clínica
Droga: Sirolimus
El tratamiento con sirolimus será parte de la atención clínica del participante y será administrado por su médico.
Otros nombres:
  • Rapamune, rapamicina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad a largo plazo del tratamiento con inhibidores de mTOR en LAM
Periodo de tiempo: 2-5 años
Se registrarán los síntomas y eventos adversos.
2-5 años
Eficacia - pendiente FEV1
Periodo de tiempo: 2-5 años
Tasa de cambio en el FEV1 en ml/mes
2-5 años
Eficacia -10% de reducción del FEV1
Periodo de tiempo: 2-5 años
tiempo desde la inscripción hasta una reducción del 10% o más en el FEV1 (volumen espiratorio forzado) en meses
2-5 años

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Efecto del sirolimus a largo plazo sobre la calidad de vida
Periodo de tiempo: 2-5 años
Evaluar las respuestas de ATAQ-LAM QOL a lo largo del tiempo
2-5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
University of Cincinnati

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
The LAM Foundation
Rare Diseases Clinical Research Network

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Francis X McCormack, MD, University of Cincinnati

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de marzo de 2015

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
31 de julio de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
31 de julio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
4 de marzo de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
1 de mayo de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
4 de mayo de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
18 de diciembre de 2024

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de diciembre de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • MIDAS
  • 1U54HL127672 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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