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Sicherheit und Haltbarkeit von Sirolimus zur Behandlung von LAM (MIDAS)

18. Dezember 2024 aktualisiert von: Francis McCormack, University of Cincinnati

Multicenter International Durability and Safety of Sirolimus in LAM Trial (MIDAS)

Die MIDAS-Studie zielt darauf ab, LAM-Patienten zu verfolgen, die derzeit mTOR-Inhibitoren (Sirolimus oder Everolimus) als Teil ihrer klinischen Behandlung einnehmen, zuvor versagt haben oder eine Unverträglichkeit hatten oder (zu einem späteren Zeitpunkt) einnehmen werden. Erwachsene weibliche TSC-Patienten können sich ebenfalls anmelden, mit oder ohne Lungenzysten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die Lymphangioleiomyomatose (LAM) ist eine seltene Erkrankung, die Frauen betrifft. Es ist mit zystischer Lungenzerstörung und fortschreitendem Atemstillstand verbunden. Die vom Forschungsteam der Forscher geleitete Multicenter International LAM Efficacy of Sirolimus (MILES)-Studie zeigte, dass die Hemmung von mTOR (mammalian target of rapamycin) mit Sirolimus eine wirksame Therapie war, die den Rückgang des FEV1 (forciertes Exspirationsvolumen) stabilisierte. Der Rückgang der Lungenfunktion setzte jedoch wieder ein, als das Medikament nach einem Jahr in MILES abgesetzt wurde, was darauf hindeutet, dass die Therapie eher unterdrückend als remissionsinduzierend ist und möglicherweise lebenslang fortgesetzt werden muss. Die Prüfärzte müssen daher wissen, ob eine Langzeittherapie mit Sirolimus sicher und wirksam ist. Um dieses Ziel zu erreichen, werden die Forscher die Multicenter International Durability and Safety of Sirolimus in LAM Trial (MIDAS) durchführen. Dies ist eine beobachtende „Register“-Studie. Die Prüfärzte schlagen vor, 600 LAM-Patienten, die Sirolimus oder Everolimus aus klinischen Gründen einnehmen, die eine Behandlung mit Sirolimus oder Everolimus erhalten, zuvor versagt haben oder eine Unverträglichkeit hatten, in eine Längsschnitt-Beobachtungsstudie aufzunehmen. Dieses Register wird Lungenfunktionstests und unerwünschte Ereignisse über einen Zeitraum von mindestens 2 Jahren verfolgen. Die Therapie mit mTOR-Inhibitoren wird vom behandelnden Arzt des Teilnehmers eingeleitet und durchgeführt. Die Studie soll die gesammelten Daten aus der Standardversorgung verwenden. Diese Studie wird uns dabei helfen, die Behandlung von Patienten mit LAM zu verfeinern und festzustellen, ob eine unterdrückende Langzeittherapie mit Sirolimus das Fortschreiten zu späteren Krankheitsstadien verhindern kann. Diese Forschung wird im Rahmen des Rare Lung Disease Clinical Network Consortium durchgeführt, wobei die Daten vom Database Management Coordinating Center (DMCC) als Teil des NIH-unterstützten Rare Disease Consortium gespeichert und analysiert werden.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
600

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Rekrutierung
        • Stanford University Medical Center
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
        • Rekrutierung
        • National Jewish Health
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 33136
        • Rekrutierung
        • Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Vereinigte Staaten, 60153
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Loyola University Medical Center, Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Rekrutierung
        • Brigham and Women's Hospital
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Rekrutierung
        • University of Michigan
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642-8692
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45267
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • University of Pennsylvania Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232-2650
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • University of Texas Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • University of Utah School of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Swedish Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Konsortiumskliniken des Klinischen Netzwerks für seltene Lungenerkrankungen

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Weiblich, ab 18 Jahren
  • Diagnose von LAM
  • Unterschriebene und datierte Einverständniserklärung
  • In chronischer Therapie, neu behandelt oder möglicherweise für eine Therapie mit mTOR-Inhibitoren in Betracht gezogen oder zuvor intolerant oder erfolglos gegenüber einer Therapie mit mTOR-Inhibitoren

Ausschlusskriterien:

  • Unfähigkeit, an mindestens einem RLD-Klinikbesuch pro Jahr teilzunehmen
  • Unfähigkeit, eine informierte Zustimmung zu geben
  • Unfähigkeit oder Unwilligkeit, Lungenfunktionstests durchzuführen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Everolimus
Frauen über 18 Jahren, die an LAM leiden und derzeit eingenommen werden, zuvor versagt haben oder eine Unverträglichkeit hatten oder die eine Einnahme von Everolimus als Teil ihrer klinischen Behandlung in Betracht ziehen
Arzneimittel: Everolimus
Die Behandlung mit Everolimus ist Teil der klinischen Versorgung eines Teilnehmers und wird von seinem Arzt geleitet.
Andere Namen:
  • Afinitor
Sirolimus
Frauen über 18 Jahren, die an LAM leiden und derzeit Sirolimus einnehmen, zuvor versagt haben oder eine Unverträglichkeit hatten oder die eine Einnahme von Sirolimus als Teil ihrer klinischen Behandlung in Betracht ziehen
Arzneimittel: Sirolimus
Die Sirolimus-Behandlung ist Teil der klinischen Versorgung eines Teilnehmers und wird von seinem Arzt verwaltet.
Andere Namen:
  • Rapamune, Rapamycin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Langzeitsicherheit der mTOR-Inhibitor-Behandlung bei LAM
Zeitfenster: 2-5 Jahre
Symptome und unerwünschte Ereignisse werden aufgezeichnet
2-5 Jahre
Wirksamkeit – FEV1-Steigung
Zeitfenster: 2-5 Jahre
Änderungsrate des FEV1 in ml/Monat
2-5 Jahre
Wirksamkeit - 10 % Reduzierung des FEV1
Zeitfenster: 2-5 Jahre
Zeit von der Registrierung bis zur Reduzierung des FEV1 (forciertes Exspirationsvolumen) um 10 % oder mehr in Monaten
2-5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Einfluss von Langzeitsirolimus auf die Lebensqualität
Zeitfenster: 2-5 Jahre
Bewerten Sie die ATAQ-LAM-QOL-Antworten im Laufe der Zeit
2-5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
University of Cincinnati

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
The LAM Foundation
Rare Diseases Clinical Research Network

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Francis X McCormack, MD, University of Cincinnati

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. März 2015

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. Juli 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Juli 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
4. März 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
1. Mai 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
4. Mai 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. Dezember 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • MIDAS
  • 1U54HL127672 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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