Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и долговечность сиролимуса для лечения ЛАМ (MIDAS)

18 декабря 2024 г. обновлено: Francis McCormack, University of Cincinnati

Многоцентровое международное исследование долговечности и безопасности сиролимуса в исследовании LAM (MIDAS)

Исследование MIDAS направлено на наблюдение за пациентами с ЛАМ, которые в настоящее время принимают, ранее не имели успеха или имели непереносимость или могут (в будущем) принимать ингибиторы mTOR (сиролимус или эверолимус) в рамках своей клинической терапии. Взрослые пациенты женского пола с ТС также могут быть зарегистрированы с кистами легких или без них.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Рекрутинг

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Лимфангиолейомиоматоз (ЛАМ) — редкое заболевание, поражающее женщин. Это связано с кистозной деструкцией легких и прогрессирующей дыхательной недостаточностью. Многоцентровое международное исследование эффективности сиролимуса LAM (MILES), проведенное исследовательской группой исследователей, продемонстрировало, что ингибирование mTOR (мишень рапамицина у млекопитающих) сиролимусом было эффективной терапией, которая стабилизировала снижение ОФВ1 (объем форсированного выдоха). Тем не менее, снижение функции легких возобновилось, когда препарат был прекращен в течение одного года в MILES, что свидетельствует о том, что терапия является скорее супрессивной, чем вызывающей ремиссию, и, возможно, должна быть пожизненной. Поэтому исследователям необходимо знать, является ли длительная терапия сиролимусом безопасной и эффективной. Для достижения этой цели исследователи проведут многоцентровое международное исследование долговечности и безопасности сиролимуса в LAM (MIDAS). Это наблюдательное «регистрационное» исследование. Исследователи предлагают включить в лонгитюдное обсервационное исследование 600 пациентов с ЛАМ, которые ранее принимали сиролимус или эверолимус, не переносили их или рассматривают возможность приема сиролимуса или эверолимуса по клиническим причинам. Этот реестр будет следить за тестами функции легких и неблагоприятными событиями в течение периодов не менее 2 лет. Терапия ингибитором mTOR будет инициирована и управляться лечащим врачом участника. В исследовании планируется использовать собранные данные стандарта медицинской помощи. Это исследование поможет нам усовершенствовать лечение пациентов с ЛАМ и определить, может ли длительная супрессивная терапия сиролимусом предотвратить прогрессирование заболевания до более поздних стадий. Это исследование будет проведено в рамках Консорциума клинической сети по редким заболеваниям легких, при этом данные будут храниться и анализироваться Координационным центром управления базами данных (DMCC) в рамках Консорциума по редким заболеваниям, поддерживаемого NIH.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
600

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.
  • Имя: Susan McMahan Sellers, BSN, RN
  • Номер телефона: (513) 558-4376
  • Электронная почта: susan.mcmahan@uc.edu

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Francis X McCormack, MD
  • Номер телефона: (513) 558-0588
  • Электронная почта: frank.mccormack@uc.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Рекрутинг
        • Stanford University Medical Center
        • Контакт:
          • Stephen Ruoss, MD
          • Номер телефона: 650-723-6381
          • Электронная почта: ruoss@stanford.edu
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
        • Рекрутинг
        • National Jewish Health
        • Контакт:
          • Gregory Downey, MD
          • Номер телефона: 1881 303-398-1436
          • Электронная почта: gregory.downey@gmail.com
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Контакт:
          • Charles Burger, MD
          • Номер телефона: 904-953-2381
          • Электронная почта: charles.burger@mayo.edu
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 33136
        • Рекрутинг
        • Emory University School of Medicine
        • Контакт:
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Соединенные Штаты, 60153
        • Активный, не рекрутирующий
        • Loyola University Medical Center, Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Рекрутинг
        • Brigham and Women's Hospital
        • Контакт:
          • Elizabeth Henske, MD
          • Номер телефона: 857-307-0784
          • Электронная почта: ehenske@partners.org
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Рекрутинг
        • University of Michigan
        • Контакт:
          • Mei Lan Han, MD
          • Номер телефона: 734-936-5047
          • Электронная почта: mrking@umich.edu
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Активный, не рекрутирующий
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Рекрутинг
        • Washington University School of Medicine
        • Контакт:
          • Adrian Shifren, MD
          • Номер телефона: 314-362-6904
          • Электронная почта: ashifren@wustl.edu
    • New York
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642-8692
        • Рекрутинг
        • University of Rochester Medical Center
        • Контакт:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45267
        • Активный, не рекрутирующий
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Активный, не рекрутирующий
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Активный, не рекрутирующий
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Активный, не рекрутирующий
        • University of Pennsylvania Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Активный, не рекрутирующий
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232-2650
        • Активный, не рекрутирующий
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Активный, не рекрутирующий
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Активный, не рекрутирующий
        • University of Texas Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • Активный, не рекрутирующий
        • University of Utah School of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98104
        • Активный, не рекрутирующий
        • Swedish Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Консорциум клиник сети клиник по редким заболеваниям легких

Описание

Критерии включения:

  • Женщина, 18 лет и старше
  • Диагностика ЛАМ
  • Подписанное и датированное информированное согласие
  • При хронической терапии, недавно лечившихся или может быть рассмотрена терапия ингибиторами mTOR или ранее не переносимая или неэффективная терапия ингибиторами mTOR

Критерий исключения:

  • Невозможность посетить клинику RLD хотя бы один раз в год
  • Невозможность дать информированное согласие
  • Неспособность или нежелание выполнять исследование функции легких.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта

Группа / когорта

Группа или подгруппа участников обсервационного исследования, которое оценивается на предмет биомедицинских результатов или исходов для здоровья.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Эверолимус
женщины старше 18 лет, которые имеют ЛАМ и принимают в настоящее время, ранее не имели успеха или имели непереносимость, или которые рассматривают возможность приема эверолимуса в рамках своей клинической помощи
Лекарство: Эверолимус
Лечение эверолимусом будет частью клинической помощи участникам и будет осуществляться под руководством их лечащего врача.
Другие имена:
  • Афинитор
Сиролимус
женщины старше 18 лет, у которых есть ЛАМ и которые в настоящее время принимают сиролимус, которые ранее не имели успеха или не переносили его, или которые рассматривают возможность приема сиролимуса в рамках своей клинической помощи
Лекарство: Сиролимус
Лечение сиролимусом будет частью клинического ухода за участником и будет проводиться под руководством его лечащего врача.
Другие имена:
  • Рапамун, рапамицин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Долгосрочная безопасность лечения ингибиторами mTOR при ЛАМ
Временное ограничение: 2-5 лет
Симптомы и нежелательные явления будут зафиксированы.
2-5 лет
Эффективность – наклон ОФВ1
Временное ограничение: 2-5 лет
Скорость изменения ОФВ1 в мл/мес.
2-5 лет
Эффективность -10% снижение ОФВ1.
Временное ограничение: 2-5 лет
время от включения в исследование до снижения ОФВ1 (объема форсированного выдоха) на 10% или более в месяцах
2-5 лет

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Влияние длительного приема сиролимуса на качество жизни
Временное ограничение: 2-5 лет
Оцените ответы ATAQ-LAM QOL с течением времени
2-5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
University of Cincinnati

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
The LAM Foundation
Rare Diseases Clinical Research Network

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Francis X McCormack, MD, University of Cincinnati

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 марта 2015 г.

Первичное завершение (Оцененный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
31 июля 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
31 июля 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
4 марта 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
1 мая 2015 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
4 мая 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
18 декабря 2024 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 декабря 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • MIDAS
  • 1U54HL127672 (Грант/контракт NIH США)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками