Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sirolimuusin turvallisuus ja kestävyys LAM:n hoidossa (MIDAS)

keskiviikko 18. joulukuuta 2024 päivittänyt: Francis McCormack, University of Cincinnati

Sirolimuusin monikeskuskestävyys ja turvallisuus LAM-tutkimuksessa (MIDAS)

MIDAS-tutkimuksen tarkoituksena on seurata LAM-potilaita, jotka parhaillaan käyttävät mTOR-estäjiä (sirolimuusia tai everolimuusia) kliinisessä hoidossaan, ovat aiemmin epäonnistuneet tai sietäneet niitä tai voivat (joskuskin aikana) ottaa mTOR-estäjiä (sirolimuusia tai everolimuusia). Myös aikuiset naispuoliset TSC-potilaat voivat ilmoittautua keuhkokystien kanssa tai ilman.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Lymphangioleiomyomatosis (LAM) on harvinainen naisten sairaus. Se liittyy kystiseen keuhkojen tuhoutumiseen ja progressiiviseen hengitysvajeeseen. Tutkijoiden tutkimusryhmän johtama Multicenter International LAM Efficacy of Sirolimus (MILES) -tutkimus osoitti, että mTOR:n (nisäkäsrapamysiinin kohde) esto sirolimuusilla oli tehokas hoito, joka stabiloi FEV1:n (pakotetun uloshengityksen tilavuuden) laskua. Keuhkojen toiminnan heikkeneminen kuitenkin jatkui, kun lääke lopetettiin MILES:n yhden vuoden kohdalla, mikä viittaa siihen, että hoito on pikemminkin suppressoivaa kuin remissiota indusoivaa ja saattaa olla elinikäistä. Siksi tutkijoiden on tiedettävä, onko pitkäaikainen sirolimuusihoito turvallista ja tehokasta. Tämän tavoitteen saavuttamiseksi tutkijat suorittavat Sirolimuusin kansainvälisen kestävyyden ja turvallisuuden monikeskustutkimuksen LAM-tutkimuksessa (MIDAS). Tämä on havainnollinen "rekisteri"-koe. Tutkijat ehdottavat, että pitkittäiseen havainnointitutkimukseen otetaan mukaan 600 LAM-potilasta, jotka ovat saaneet sirolimuusia tai everolimuusia, ovat aiemmin epäonnistuneet tai sietäneet niitä tai jotka harkitsevat sirolimuusin tai everolimuusin käyttöä kliinisistä syistä. Tämä rekisteri seuraa keuhkojen toimintakokeita ja haittatapahtumia vähintään kahden vuoden ajan. MTOR-inhibiittorihoidon aloittaa ja hallinnoidaan osallistujan kliinikon toimesta. Tutkimuksessa on tarkoitus käyttää tavanomaisesta hoidosta kerättyä tietoa. Tämä tutkimus auttaa meitä parantamaan LAM-potilaiden hoitoa ja määrittämään, voiko pitkäaikainen suppressiohoito sirolimuusilla estää taudin etenemisen myöhempään vaiheeseen. Tämä tutkimus suoritetaan osana harvinaisten keuhkosairauksien kliinistä verkostokonsortiota. Tietokannan hallinnan koordinointikeskus (DMCC) tallentaa ja analysoi tiedot osana NIH:n tukemaa harvinaisten sairauksien konsortiota.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
600

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.
  • Nimi: Susan McMahan Sellers, BSN, RN
  • Puhelinnumero: (513) 558-4376
  • Sähköposti: susan.mcmahan@uc.edu

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Rekrytointi
        • Stanford University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
        • Rekrytointi
        • National Jewish Health
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Ottaa yhteyttä:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 33136
        • Rekrytointi
        • Emory University School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Yhdysvallat, 60153
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Loyola University Medical Center, Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Brigham and Women's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Rekrytointi
        • University of Michigan
        • Ottaa yhteyttä:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington University School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642-8692
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • University of Pennsylvania Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232-2650
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • University of Texas Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • University of Utah School of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Swedish Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Harvinaisten keuhkosairauden kliinisen verkoston konsortioklinikat

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Nainen, vähintään 18-vuotias
  • LAM:n diagnoosi
  • Allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus
  • Kroonisessa hoidossa äskettäin hoidettu tai sitä voidaan harkita mTOR-inhibiittorihoitoa tai aiemmin sietämätöntä tai epäonnistunutta mTOR-inhibiittorihoitoa

Poissulkemiskriteerit:

  • Kyvyttömyys osallistua vähintään yhteen RLD-klinikkakäyntiin vuodessa
  • Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus
  • Kyvyttömyys tai haluttomuus suorittaa keuhkojen toimintatestejä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä tai alaryhmä havainnointitutkimuksen osallistujia, jonka biolääketieteelliset tai terveydelliset tulokset arvioidaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Everolimus
yli 18-vuotiaat naiset, joilla on LAM ja jotka käyttävät parhaillaan, ovat aiemmin epäonnistuneet tai eivät siedä sitä tai jotka harkitsevat everolimuusin ottamista osana kliinistä hoitoaan
Lääke: Everolimus
Everolimuusihoito on osa osallistujan kliinistä hoitoa, ja sitä hoitaa hänen lääkärinsä.
Muut nimet:
  • Afinitor
Sirolimus
yli 18-vuotiaat naiset, joilla on LAM ja jotka käyttävät parhaillaan, ovat aiemmin epäonnistuneet tai eivät siedä sitä tai jotka harkitsevat sirolimuusin ottamista osana kliinistä hoitoaan
Lääke: Sirolimus
Sirolimuusihoito on osa osallistujan kliinistä hoitoa, ja sitä johtaa hänen lääkärinsä.
Muut nimet:
  • Rapamune, rapamysiini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
MTOR-estäjähoidon pitkän aikavälin turvallisuus LAM:ssa
Aikaikkuna: 2-5 vuotta
Oireet ja haittatapahtumat kirjataan
2-5 vuotta
Tehokkuus - FEV1-kaltevuus
Aikaikkuna: 2-5 vuotta
FEV1:n muutosnopeus ml/kk
2-5 vuotta
Tehokkuus -10 %:n lasku FEV1:ssä
Aikaikkuna: 2-5 vuotta
aika ilmoittautumisesta FEV1:n (pakotetun uloshengityksen tilavuuden) vähenemiseen 10 % tai enemmän kuukausissa
2-5 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pitkäaikaisen sirolimuusin vaikutus elämänlaatuun
Aikaikkuna: 2-5 vuotta
Arvioi ATAQ-LAM QOL -vastauksia ajan myötä
2-5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
University of Cincinnati

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
The LAM Foundation
Rare Diseases Clinical Research Network

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Francis X McCormack, MD, University of Cincinnati

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Torstai 31. heinäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Torstai 31. heinäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 4. maaliskuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 1. toukokuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 4. toukokuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 18. joulukuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • MIDAS
  • 1U54HL127672 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia