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Inhibition du complément chez les patients dialysés SHUa (ACCESS)

13 novembre 2017 mis à jour par: Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Une étude ouverte de phase 2 pour évaluer l'effet du traitement par antagoniste C5aR par administration orale de CCX168 sur la formation de thrombus ex vivo et l'activité de la maladie chez les patients atteints d'IRT atteints d'un syndrome hémolytique et urémique atypique

Cette étude évalue l'effet de CCX168, un antagoniste du C5aR, administré par voie orale sur la formation de thrombus ex vivo et l'activité de la maladie chez dix patients ayant reçu un diagnostic de syndrome hémolytique et urémique atypique avec ou sans anomalies génétiques du système du complément ou de la thrombomoduline, sur des maladies extracorporelles ou péritonéales chroniques stables. dialyse depuis au moins 6 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Résilié

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Les défauts héréditaires qui déterminent l'activation incontrôlée de la voie alternative du complément ont été bien documentés chez les patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa). La recherche de ces dernières années a identifié plus de 120 mutations différentes, représentant environ 40 à 60 % des cas, dans les gènes codant pour le facteur H du complément (CFH), la protéine cofacteur membranaire (MCP), le facteur I du complément (CFI), C3, le facteur B du complément (CFB) et la thrombomoduline (THBD). Une approche thérapeutique pourrait être l'administration de molécules qui ciblent pharmacologiquement l'activation du complément, qui est le principal mécanisme pathogène commun à toutes les formes génétiques de SHUa. L'éculizumab a été utilisé avec succès comme prophylaxie des récidives du SHUa chez les sujets atteints d'une maladie dépendante du plasma ou résistante au plasma ou chez les receveurs de greffe rénale à haut risque de récidive en raison de mutations du gène CFH, CFI ou C3. Cependant, le médicament doit être administré de manière chronique et l'espacement ou l'arrêt du médicament était associé à une récidive de la maladie dans le greffon. L'antagoniste des récepteurs C5aR CCX168 pourrait présenter une alternative attrayante à l'eculizumab pour la prophylaxie post-transplantation des récidives du SHUa puisqu'il est administrable par voie orale avec un coût des marchandises inférieur. De plus, CCX168 est théoriquement associé à un risque d'infection plus faible que l'éculizumab puisque le premier ne cible pas C5b et laisse intacte la voie terminale du complément.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
6

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Italie
      • Bergamo, Italie
        • A.O. Papa Giovanni XXIII - U.O. Nefrologia e Dialisi/IRCCS IRFMN - Centro di Ricerche Cliniche per le Malattie Rare Aldo e Cele Daccò

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Âge >18 ans ;
  • Diagnostic du SHUa avec ou sans anomalies génétiques identifiées du système du complément ou de la thrombomoduline ;
  • Traitement de dialyse extracorporelle ou péritonéale chronique stable depuis au moins 6 mois ;
  • Consentement éclairé écrit.

Critère d'exclusion:

  • Femmes en âge de procréer ou femmes qui allaitent ;
  • SHU associé à la toxine Shiga ou formes secondaires de microangiopathie thrombotique ;
  • Activité ADAMTS13 < 10 % ou auto-anticorps anti-ADAMTS13 circulants compatibles avec le diagnostic de purpura thrombocytopénique thrombotique ;
  • Nécessité d'une intervention spécifique avec une thérapie plasmatique et/ou des inhibiteurs du complément, si cela est jugé cliniquement approprié ;
  • Plasmathérapie ou traitement par inhibiteurs du complément ou agents antiplaquettaires et antithrombotiques au cours des deux dernières semaines ;
  • Insuffisance de la fonction hépatique (enzymes hépatiques sériques ou taux de bilirubine > 3 x la limite supérieure de la normale) ;
  • Nombre de neutrophiles < 2 000/μL ou nombre de lymphocytes < 1 000/μL ;
  • Infection nécessitant un traitement antibiotique dans les 4 semaines précédant le dépistage ;
  • Participé à toute étude clinique d'un produit expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage ou dans les 5 demi-vies après la prise de la dernière dose ;
  • Antécédents ou présence de toute condition médicale ou maladie qui, de l'avis de l'investigateur, peut exposer le sujet à un risque inacceptable pour la participation à l'étude ;
  • Incapacité à comprendre les risques et avantages potentiels de l'étude ;
  • Incapacité juridique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: CCX168
Le médicament à l'étude sera administré sous forme de capsules de gélatine dure contenant 10 mg de CCX168. Les patients prendront 30 mg de CCX168, sous forme de 3 gélules de 10 mg, deux fois par jour pendant 15 jours.
Médicament: CCX168

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Délai
Thrombogenèse ex vivo.
Délai: Changements par rapport à la ligne de base aux jours 2, 14 (pendant le traitement CCX168), 16 et 21 (après l'arrêt du traitement).
Changements par rapport à la ligne de base aux jours 2, 14 (pendant le traitement CCX168), 16 et 21 (après l'arrêt du traitement).

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Délai
Compléter les niveaux sériques du composant 3.
Délai: Changements par rapport à la ligne de base aux jours 2, 14 (pendant le traitement CCX168), 16 et 21 (après l'arrêt du traitement).
Changements par rapport à la ligne de base aux jours 2, 14 (pendant le traitement CCX168), 16 et 21 (après l'arrêt du traitement).
Compléter les niveaux sériques du composant 4.
Délai: Changements par rapport à la ligne de base aux jours 2, 14 (pendant le traitement CCX168), 16 et 21 (après l'arrêt du traitement).
Changements par rapport à la ligne de base aux jours 2, 14 (pendant le traitement CCX168), 16 et 21 (après l'arrêt du traitement).
Compléter les niveaux sériques du composant 5.
Délai: Changements par rapport à la ligne de base aux jours 2, 14 (pendant le traitement CCX168), 16 et 21 (après l'arrêt du traitement).
Changements par rapport à la ligne de base aux jours 2, 14 (pendant le traitement CCX168), 16 et 21 (après l'arrêt du traitement).
Facteur de complément H.
Délai: Changements par rapport à la ligne de base aux jours 2, 14 (pendant le traitement CCX168), 16 et 21 (après l'arrêt du traitement).
Changements par rapport à la ligne de base aux jours 2, 14 (pendant le traitement CCX168), 16 et 21 (après l'arrêt du traitement).
Composant complémentaire 5a.
Délai: Changements par rapport à la ligne de base aux jours 2, 14 (pendant le traitement CCX168), 16 et 21 (après l'arrêt du traitement).
Changements par rapport à la ligne de base aux jours 2, 14 (pendant le traitement CCX168), 16 et 21 (après l'arrêt du traitement).
Thrombomoduline soluble.
Délai: Changements par rapport à la ligne de base aux jours 2, 14 (pendant le traitement CCX168), 16 et 21 (après l'arrêt du traitement).
Changements par rapport à la ligne de base aux jours 2, 14 (pendant le traitement CCX168), 16 et 21 (après l'arrêt du traitement).
Produits de fractionnement de fibrine..
Délai: Changements par rapport à la ligne de base aux jours 2, 14 (pendant le traitement CCX168), 16 et 21 (après l'arrêt du traitement).
Changements par rapport à la ligne de base aux jours 2, 14 (pendant le traitement CCX168), 16 et 21 (après l'arrêt du traitement).
Dépôt ex vivo de C5b-9 sur des cellules endothéliales microvasculaires
Délai: Au départ.
Au départ.
Modifications de la pression artérielle pré-dialyse et intradialytique.
Délai: Les participants seront suivis pendant toute la durée de l'étude jusqu'à 21 jours.
Les participants seront suivis pendant toute la durée de l'étude jusqu'à 21 jours.
Modifications du rythme cardiaque.
Délai: Les participants seront suivis pendant toute la durée de l'étude jusqu'à 21 jours.
Les participants seront suivis pendant toute la durée de l'étude jusqu'à 21 jours.
Paramètres de sécurité et de tolérabilité, y compris les événements graves et non graves
Délai: Les participants seront suivis pendant toute la durée de l'étude jusqu'à 21 jours.
Les participants seront suivis pendant toute la durée de l'étude jusqu'à 21 jours.
Qualité de vie liée à la santé du patient telle que mesurée par l'administration du questionnaire EQ-5D-5L.
Délai: Changements par rapport à la ligne de base à 14 et 21 jours.
Changements par rapport à la ligne de base à 14 et 21 jours.
Caractérisation du profil pharmacocinétique du CCX168 après administration orale en déterminant par la concentration plasmatique maximale, le temps de concentration plasmatique maximale et l'aire sous la courbe concentration plasmatique-temps du temps 0 à l'heure 6
Délai: Changements par rapport à la ligne de base à 4, 9, 11 et 15 jours.
Changements par rapport à la ligne de base à 4, 9, 11 et 15 jours.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
ChemoCentryx

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chaise d'étude: Giuseppe Remuzzi, MD, IRCCS - Mario Negri Institute for Pharmacological Research/A.O. Papa Giovanni XXIII- BG

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
4 juin 2015

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
13 juillet 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
13 juillet 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
26 mai 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
3 juin 2015

Première publication (Estimation)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
8 juin 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
14 novembre 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
13 novembre 2017

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 novembre 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • CL006_168
  • 2014-004261-24 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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