Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Hamowanie dopełniacza u pacjentów dializowanych z aHUS (ACCESS)

13 listopada 2017 zaktualizowane przez: Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Otwarte badanie fazy 2 mające na celu ocenę wpływu terapii antagonistą C5aR przez doustne podanie CCX168 na powstawanie skrzepliny ex vivo i aktywność choroby u pacjentów ze schyłkową niewydolnością nerek i atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym

Niniejsze badanie ocenia wpływ doustnego podawania CCX168, antagonisty C5aR, na powstawanie zakrzepów i aktywność choroby ex vivo u dziesięciu pacjentów z rozpoznaniem atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego z lub bez nieprawidłowości genetycznych w układzie dopełniacza lub trombomodulinie, na stabilne przewlekłe pozaustrojowe lub otrzewnowe dializa od co najmniej 6 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Wrodzone defekty warunkujące niekontrolowaną aktywację alternatywnego szlaku dopełniacza zostały dobrze udokumentowane u pacjentów z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS). W badaniach przeprowadzonych w ostatnich latach zidentyfikowano ponad 120 różnych mutacji, stanowiących około 40–60% przypadków, w genach kodujących czynnik H dopełniacza (CFH), białko kofaktora błony (MCP), czynnik I dopełniacza (CFI), C3, czynnik B dopełniacza (CFB) i trombomodulina (THBD). Podejście terapeutyczne mogłoby polegać na podawaniu cząsteczek ukierunkowanych farmakologicznie na aktywację dopełniacza, która jest głównym powszechnym mechanizmem patogennym we wszystkich genetycznych formach aHUS. Ekulizumab był z powodzeniem stosowany w profilaktyce nawrotów aHUS u pacjentów z chorobą osoczowo-zależną lub oporną na osocze lub u biorców przeszczepu nerki z wysokim ryzykiem nawrotu z powodu mutacji CFH, CFI lub genu dopełniacza C3. Jednak lek musi być podawany przewlekle, a odstępy między lekami lub odstawienie były związane z nawrotem choroby w przeszczepie. Antagonista receptora C5aR CCX168 może stanowić atrakcyjną alternatywę dla ekulizumabu w profilaktyce nawrotów aHUS po przeszczepie, ponieważ można go podawać doustnie przy niższych kosztach towarów. Ponadto CCX168 jest teoretycznie związany z niższym ryzykiem infekcji niż ekulizumab, ponieważ ten pierwszy nie jest ukierunkowany na C5b i pozostawia nienaruszony końcowy szlak dopełniacza.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
6

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
      • Bergamo, Włochy
        • A.O. Papa Giovanni XXIII - U.O. Nefrologia e Dialisi/IRCCS IRFMN - Centro di Ricerche Cliniche per le Malattie Rare Aldo e Cele Daccò

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek >18 lat;
  • Rozpoznanie aHUS z lub bez stwierdzonych nieprawidłowości genetycznych w układzie dopełniacza lub trombomodulinie;
  • Stabilna przewlekła dializa pozaustrojowa lub otrzewnowa od co najmniej 6 miesięcy;
  • Pisemna świadoma zgoda.

Kryteria wyłączenia:

  • Kobiety w wieku rozrodczym lub karmiące piersią;
  • HUS związany z toksyną Shiga lub wtórne formy mikroangiopatii zakrzepowej;
  • aktywność ADAMTS13 <10% lub krążące autoprzeciwciała przeciw ADAMTS13 zgodne z rozpoznaniem zakrzepowej plamicy małopłytkowej;
  • Konieczność specyficznej interwencji z zastosowaniem osocza i/lub inhibitorów dopełniacza, jeśli uzna się to za stosowne klinicznie;
  • Terapia osoczem lub leczenie inhibitorami dopełniacza lub lekami przeciwpłytkowymi i przeciwzakrzepowymi w ciągu ostatnich dwóch tygodni;
  • zaburzenia czynności wątroby (stężenie enzymów wątrobowych w surowicy lub stężenie bilirubiny >3 x górna granica normy);
  • Liczba neutrofilów < 2000/μL lub liczba limfocytów < 1000/μL;
  • Zakażenie wymagające leczenia antybiotykami w ciągu ostatnich 4 tygodni przed badaniem przesiewowym;
  • Uczestniczył w jakimkolwiek badaniu klinicznym badanego produktu w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub w ciągu 5 okresów półtrwania po przyjęciu ostatniej dawki;
  • Historia lub obecność jakiegokolwiek schorzenia lub choroby, która w opinii Badacza może narazić uczestnika na niedopuszczalne ryzyko udziału w badaniu;
  • Niemożność zrozumienia potencjalnych zagrożeń i korzyści wynikających z badania;
  • Niezdolność prawna.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: CCX168
Badany lek będzie podawany w postaci twardych kapsułek żelatynowych zawierających 10 mg CCX168. Pacjenci będą przyjmować 30 mg CCX168 w postaci 3 x 10 mg kapsułek dwa razy dziennie przez 15 dni.
Lek: CCX168

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Trombogeneza ex vivo.
Ramy czasowe: Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 2, 14 (podczas leczenia CCX168), 16 i 21 (po odstawieniu leczenia).
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 2, 14 (podczas leczenia CCX168), 16 i 21 (po odstawieniu leczenia).

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Składnik dopełniacza 3 poziomy w surowicy.
Ramy czasowe: Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 2, 14 (podczas leczenia CCX168), 16 i 21 (po odstawieniu leczenia).
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 2, 14 (podczas leczenia CCX168), 16 i 21 (po odstawieniu leczenia).
Składnik dopełniacza 4 poziomy w surowicy.
Ramy czasowe: Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 2, 14 (podczas leczenia CCX168), 16 i 21 (po odstawieniu leczenia).
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 2, 14 (podczas leczenia CCX168), 16 i 21 (po odstawieniu leczenia).
Składnik dopełniacza 5 poziomów w surowicy.
Ramy czasowe: Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 2, 14 (podczas leczenia CCX168), 16 i 21 (po odstawieniu leczenia).
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 2, 14 (podczas leczenia CCX168), 16 i 21 (po odstawieniu leczenia).
Czynnik dopełniacza H.
Ramy czasowe: Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 2, 14 (podczas leczenia CCX168), 16 i 21 (po odstawieniu leczenia).
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 2, 14 (podczas leczenia CCX168), 16 i 21 (po odstawieniu leczenia).
Składnik uzupełniający 5a.
Ramy czasowe: Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 2, 14 (podczas leczenia CCX168), 16 i 21 (po odstawieniu leczenia).
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 2, 14 (podczas leczenia CCX168), 16 i 21 (po odstawieniu leczenia).
Rozpuszczalna trombomodulina.
Ramy czasowe: Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 2, 14 (podczas leczenia CCX168), 16 i 21 (po odstawieniu leczenia).
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 2, 14 (podczas leczenia CCX168), 16 i 21 (po odstawieniu leczenia).
Produkty rozszczepiania fibryny..
Ramy czasowe: Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 2, 14 (podczas leczenia CCX168), 16 i 21 (po odstawieniu leczenia).
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 2, 14 (podczas leczenia CCX168), 16 i 21 (po odstawieniu leczenia).
Osadzanie C5b-9 ex vivo na komórkach śródbłonka mikronaczyniowego
Ramy czasowe: Na linii bazowej.
Na linii bazowej.
Zmiany ciśnienia krwi przed dializą i śróddializy.
Ramy czasowe: Uczestnicy będą obserwowani przez okres trwania badania do 21 dni.
Uczestnicy będą obserwowani przez okres trwania badania do 21 dni.
Zmiany tętna.
Ramy czasowe: Uczestnicy będą obserwowani przez okres trwania badania do 21 dni.
Uczestnicy będą obserwowani przez okres trwania badania do 21 dni.
Parametry bezpieczeństwa i tolerancji, w tym zdarzenia poważne i inne niż poważne
Ramy czasowe: Uczestnicy będą obserwowani przez okres trwania badania do 21 dni.
Uczestnicy będą obserwowani przez okres trwania badania do 21 dni.
Jakość życia związana ze zdrowiem pacjentów mierzona za pomocą kwestionariusza EQ-5D-5L.
Ramy czasowe: Zmiany od linii podstawowej w 14 i 21 dniu.
Zmiany od linii podstawowej w 14 i 21 dniu.
Charakterystyka profilu farmakokinetycznego CCX168 po podaniu doustnym poprzez określenie maksymalnego stężenia w osoczu, czasu maksymalnego stężenia w osoczu i pola powierzchni pod krzywą stężenie w osoczu w czasie od czasu 0 do godziny 6
Ramy czasowe: Zmiany od linii bazowej w 4,9,11 i 15 dniu.
Zmiany od linii bazowej w 4,9,11 i 15 dniu.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
ChemoCentryx

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Krzesło do nauki: Giuseppe Remuzzi, MD, IRCCS - Mario Negri Institute for Pharmacological Research/A.O. Papa Giovanni XXIII- BG

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
4 czerwca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
13 lipca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
13 lipca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
26 maja 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 czerwca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
8 czerwca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
14 listopada 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 listopada 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CL006_168
  • 2014-004261-24 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami