Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Komplementhämning hos aHUS-dialyspatienter (ACCESS)

13 november 2017 uppdaterad av: Mario Negri Institute for Pharmacological Research

En öppen fas 2-studie för att bedöma effekten av C5aR-antagonistterapi med CCX168 oral administrering på ex vivo trombbildning och sjukdomsaktivitet hos ESRD-patienter med atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom

Denna studie utvärderar effekten av CCX168, en C5aR-antagonist, oral administrering på ex vivo trombbildning och sjukdomsaktivitet hos tio patienter med diagnosen atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom med eller utan genetiska avvikelser i komplementsystemet eller trombomodulin, på stabil kronisk extrakorporeal eller peritoneal dialysbehandling sedan minst 6 månader.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Nedärvda defekter som bestämmer okontrollerad aktivering av den alternativa komplementvägen har dokumenterats väl hos patienter med atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom (aHUS). Forskning under de senaste åren har identifierat mer än 120 olika mutationer, som står för cirka 40%-60% av fallen, i gener som kodar för komplementfaktor H (CFH), membrankofaktorprotein (MCP), komplementfaktor I (CFI), C3, komplementfaktor B (CFB) och trombomodulin (THBD). Ett terapeutiskt tillvägagångssätt skulle kunna vara administrering av molekyler som farmakologiskt riktar in komplementaktivering, vilket är den primära gemensamma patogena mekanismen i alla genetiska former av aHUS. Eculizumab har framgångsrikt använts som profylax mot aHUS-recidiv hos patienter med plasmaberoende eller plasmaresistent sjukdom eller hos njurtransplanterade med hög risk för återfall på grund av CFH-, CFI- eller C3-komplementgenmutationer. Läkemedlet måste dock administreras kroniskt och läkemedelsavstånd eller avbrott var förknippat med återfall av sjukdomen i transplantatet. C5aR-receptorantagonisten CCX168 skulle kunna utgöra ett tilltalande alternativ till eculizumab för post-transplantationsprofylax av aHUS-recidiv eftersom den är oral administrerbar till lägre kostnad. Dessutom är CCX168 teoretiskt sett associerad med lägre risk för infektioner än eculizumab eftersom den förra inte riktar sig mot C5b och lämnar den terminala komplementvägen intakt.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
6

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
      • Bergamo, Italien
        • A.O. Papa Giovanni XXIII - U.O. Nefrologia e Dialisi/IRCCS IRFMN - Centro di Ricerche Cliniche per le Malattie Rare Aldo e Cele Daccò

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder >18 år;
  • Diagnos av aHUS med eller utan identifierade genetiska abnormiteter i komplementsystemet eller trombomodulin;
  • Stabil kronisk extrakorporeal eller peritoneal dialysbehandling sedan minst 6 månader;
  • Skriftligt informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  • Kvinnor i fertil ålder eller kvinnor som ammar;
  • Shigatoxin-associerad HUS eller sekundära former av trombotisk mikroangiopati;
  • ADAMTS13-aktivitet <10 % eller cirkulerande anti-ADAMTS13-autoantikroppar i överensstämmelse med diagnosen trombotisk trombocytopen purpura;
  • Behov av specifik intervention med plasmaterapi och/eller komplementhämmare som anses vara kliniskt lämpliga;
  • Plasmabehandling eller behandling med komplementhämmare eller trombocythämmare och antitrombotiska medel under de senaste två veckorna;
  • Nedsatt leverfunktion (serumleverenzymer eller bilirubinnivåer >3 x den övre normalgränsen);
  • Neutrofilantal < 2000/μL eller lymfocytantal < 1000/μL;
  • Infektion som kräver antibiotikabehandling inom de senaste 4 veckorna före screening;
  • Deltog i någon klinisk studie av en prövningsprodukt inom 30 dagar före screening eller inom 5 halveringstider efter att ha tagit den sista dosen;
  • Historik eller förekomst av något medicinskt tillstånd eller sjukdom som, enligt utredarens åsikt, kan utsätta försökspersonen för en oacceptabel risk för studiedeltagande;
  • Oförmåga att förstå de potentiella riskerna och fördelarna med studien;
  • Rättslig oförmåga.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: CCX168
Studiemedicin kommer att administreras som hårda gelatinkapslar innehållande 10 mg CCX168. Patienterna kommer att ta 30 mg CCX168, givet som 3 x 10 mg kapsel, två gånger dagligen i 15 dagar.
Läkemedel: CCX168

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Tidsram
Ex vivo trombogenes.
Tidsram: Förändringar från baslinjen vid dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 och 21 (efter avslutad behandling).
Förändringar från baslinjen vid dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 och 21 (efter avslutad behandling).

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Tidsram
Komplettera komponent 3 serumnivåer.
Tidsram: Förändringar från baslinjen vid dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 och 21 (efter avslutad behandling).
Förändringar från baslinjen vid dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 och 21 (efter avslutad behandling).
Komplettera komponent 4 serumnivåer.
Tidsram: Förändringar från baslinjen vid dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 och 21 (efter avslutad behandling).
Förändringar från baslinjen vid dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 och 21 (efter avslutad behandling).
Komplettera komponent 5 serumnivåer.
Tidsram: Förändringar från baslinjen vid dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 och 21 (efter avslutad behandling).
Förändringar från baslinjen vid dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 och 21 (efter avslutad behandling).
Komplementfaktor H.
Tidsram: Förändringar från baslinjen vid dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 och 21 (efter avslutad behandling).
Förändringar från baslinjen vid dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 och 21 (efter avslutad behandling).
Komplettera komponent 5a.
Tidsram: Förändringar från baslinjen vid dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 och 21 (efter avslutad behandling).
Förändringar från baslinjen vid dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 och 21 (efter avslutad behandling).
Lösligt trombomodulin.
Tidsram: Förändringar från baslinjen vid dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 och 21 (efter avslutad behandling).
Förändringar från baslinjen vid dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 och 21 (efter avslutad behandling).
Fibrinsplittrade produkter..
Tidsram: Förändringar från baslinjen vid dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 och 21 (efter avslutad behandling).
Förändringar från baslinjen vid dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 och 21 (efter avslutad behandling).
Ex vivo C5b-9-avsättning på mikrovaskulära endotelceller
Tidsram: Vid baslinjen.
Vid baslinjen.
Förändringar i predialys och intradialytiskt blodtryck.
Tidsram: Deltagarna kommer att följas under studiens varaktighet upp till 21 dagar.
Deltagarna kommer att följas under studiens varaktighet upp till 21 dagar.
Förändringar i hjärtfrekvens.
Tidsram: Deltagarna kommer att följas under studiens varaktighet upp till 21 dagar.
Deltagarna kommer att följas under studiens varaktighet upp till 21 dagar.
Säkerhets- och tolerabilitetsparametrar inklusive allvarliga och icke allvarliga händelser
Tidsram: Deltagarna kommer att följas under studiens varaktighet upp till 21 dagar.
Deltagarna kommer att följas under studiens varaktighet upp till 21 dagar.
Patienthälsorelaterad livskvalitet mätt genom administrering av EQ-5D-5L frågeformulär.
Tidsram: Förändringar från baslinjen vid 14 och 21 dagar.
Förändringar från baslinjen vid 14 och 21 dagar.
Karakterisering av CCX168 farmakokinetiska profil efter oral administrering genom att bestämma genom maximal plasmakoncentration, tid för maximal plasmakoncentration och area under plasmakoncentration-tidkurvan från tid 0 till timme 6
Tidsram: Ändringar från Baseline vid 4,9,11 och 15 dagar.
Ändringar från Baseline vid 4,9,11 och 15 dagar.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Samarbetspartners

Samarbetspartners

En annan organisation än sponsorn som ger stöd till en klinisk studie. Detta stöd kan innefatta aktiviteter relaterade till finansiering, design, implementering, dataanalys eller rapportering.
ChemoCentryx

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studiestol: Giuseppe Remuzzi, MD, IRCCS - Mario Negri Institute for Pharmacological Research/A.O. Papa Giovanni XXIII- BG

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
4 juni 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
13 juli 2017

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
13 juli 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
26 maj 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
3 juni 2015

Första postat (Uppskatta)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
8 juni 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
14 november 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
13 november 2017

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 november 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • CL006_168
  • 2014-004261-24 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar