Komplementin esto aHUS-dialyysipotilailla (ACCESS)
Avoin vaiheen 2 tutkimus CCX168:n suun kautta annetun C5aR-antagonistihoidon vaikutuksen arvioimiseksi ex vivo -veritulpan muodostumiseen ja sairauden aktiivisuuteen ESRD-potilailla, joilla on epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Bergamo, Italia
- A.O. Papa Giovanni XXIII - U.O. Nefrologia e Dialisi/IRCCS IRFMN - Centro di Ricerche Cliniche per le Malattie Rare Aldo e Cele Daccò
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä > 18 vuotta;
- aHUS:n diagnosointi komplementtijärjestelmän tai trombomoduliinin tunnistettujen geneettisten poikkeavuuksien kanssa tai ilman;
- Stabiili krooninen ekstrakorporaalinen tai peritoneaalinen dialyysihoito vähintään 6 kuukauden ajan;
- Kirjallinen tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset tai imettävät naiset;
- Shiga-toksiiniin liittyvä HUS tai tromboottisen mikroangiopatian sekundaariset muodot;
- ADAMTS13-aktiivisuus <10 % tai verenkierrossa olevat anti-ADAMTS13-autovasta-aineet, jotka vastaavat tromboottisen trombosytopeenisen purppuran diagnoosia;
- Kliinisesti sopivaksi katsotun plasmahoidon ja/tai komplementin estäjien spesifisen hoidon tarve;
- Plasmahoito tai hoito komplementin estäjillä tai antitromboottisilla aineilla ja antitromboottisilla aineilla viimeisen kahden viikon aikana;
- Maksan vajaatoiminta (seerumin maksaentsyymit tai bilirubiiniarvot > 3 x normaalin yläraja);
- Neutrofiilien määrä < 2000/μl tai lymfosyyttien määrä < 1000/μl;
- Infektio, joka vaatii antibioottihoitoa edellisten 4 viikon aikana ennen seulontaa;
- Osallistunut mihin tahansa tutkimustuotteen kliiniseen tutkimukseen 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai 5 puoliintumisajan kuluessa viimeisen annoksen ottamisesta;
- Aiempi tai olemassa oleva lääketieteellinen tila tai sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan saattaa asettaa koehenkilölle kohtuuttoman riskin tutkimukseen osallistumiselle;
- Kyvyttömyys ymmärtää tutkimuksen mahdollisia riskejä ja hyötyjä;
- Oikeuskyvyttömyys.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: CCX168
Tutkimuslääkitys annetaan kovina gelatiinikapseleina, jotka sisältävät 10 mg CCX168:aa.
Potilaat ottavat 30 mg CCX168:aa 3 x 10 mg:n kapselina kahdesti päivässä 15 päivän ajan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Ex vivo -trombogeneesi.
Aikaikkuna: Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).
|
Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Täydennä komponentin 3 seerumitasoja.
Aikaikkuna: Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).
|
Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).
|
|
Täydennä komponentin 4 seerumitasoja.
Aikaikkuna: Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).
|
Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).
|
|
Täydennä komponentin 5 seerumitasoja.
Aikaikkuna: Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).
|
Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).
|
|
Täydennystekijä H.
Aikaikkuna: Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).
|
Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).
|
|
Täydennä komponenttia 5a.
Aikaikkuna: Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).
|
Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).
|
|
Liukoinen trombomoduliini.
Aikaikkuna: Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).
|
Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).
|
|
Fibrin split tuotteet..
Aikaikkuna: Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).
|
Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).
|
|
Ex vivo C5b-9:n kerrostuminen mikrovaskulaarisille endoteelisoluille
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa.
|
Lähtötilanteessa.
|
|
Muutokset esidialyysissä ja intradialyyttisessä verenpaineessa.
Aikaikkuna: Osallistujia seurataan tutkimuksen ajan enintään 21 päivää.
|
Osallistujia seurataan tutkimuksen ajan enintään 21 päivää.
|
|
Muutokset sykkeessä.
Aikaikkuna: Osallistujia seurataan tutkimuksen ajan enintään 21 päivää.
|
Osallistujia seurataan tutkimuksen ajan enintään 21 päivää.
|
|
Turvallisuus- ja siedettävyysparametrit, mukaan lukien vakavat ja ei-vakavat tapahtumat
Aikaikkuna: Osallistujia seurataan tutkimuksen ajan enintään 21 päivää.
|
Osallistujia seurataan tutkimuksen ajan enintään 21 päivää.
|
|
Potilaan terveyteen liittyvä elämänlaatu mitattuna EQ-5D-5L-kyselylomakkeella.
Aikaikkuna: Muutokset lähtötilanteesta 14 ja 21 päivänä.
|
Muutokset lähtötilanteesta 14 ja 21 päivänä.
|
|
CCX168:n farmakokineettisen profiilin karakterisointi oraalisen annon jälkeen määrittämällä plasman maksimipitoisuus, plasman maksimipitoisuuden aika ja plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta 0 tuntiin 6
Aikaikkuna: Muutokset lähtötasosta 4, 9, 11 ja 15 päivänä.
|
Muutokset lähtötasosta 4, 9, 11 ja 15 päivänä.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Giuseppe Remuzzi, MD, IRCCS - Mario Negri Institute for Pharmacological Research/A.O. Papa Giovanni XXIII- BG
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Munuaissairaudet
- Urologiset sairaudet
- Sairaus
- Hematologiset sairaudet
- Anemia
- Trombosytopenia
- Verihiutaleiden häiriöt
- Anemia, hemolyyttinen
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Uremia
- Oireyhtymä
- Azotemia
- Hemolyysi
- Hemolyyttis-ureeminen oireyhtymä
- Epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- CL006_168
- 2014-004261-24 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .