Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Doplňková inhibice u pacientů na dialýze aHUS (ACCESS)

13. listopadu 2017 aktualizováno: Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Otevřená studie fáze 2 k posouzení účinku terapie antagonistou C5aR perorálním podáním CCX168 na ex vivo tvorbu trombu a aktivitu onemocnění u pacientů s ESRD s atypickým hemolytickým uremickým syndromem

Tato studie hodnotí účinek CCX168, antagonisty C5aR, perorálního podání na ex vivo tvorbu trombu a aktivitu onemocnění u deseti pacientů s diagnózou atypického hemolytického uremického syndromu s nebo bez genetických abnormalit v systému komplementu nebo trombomodulinu na stabilní chronické mimotělní nebo peritoneální dialyzační léčbu po dobu nejméně 6 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

U pacientů s atypickým hemolytickým uremickým syndromem (aHUS) byly dobře zdokumentovány dědičné defekty, které určují nekontrolovanou aktivaci alternativní dráhy komplementu. Výzkum v posledních letech identifikoval více než 120 různých mutací, které představují přibližně 40 % až 60 % případů, v genech kódujících faktor komplementu H (CFH), membránový kofaktorový protein (MCP), faktor komplementu I (CFI), C3, komplementový faktor B (CFB) a trombomodulin (THBD). Terapeutickým přístupem by mohlo být podávání molekul, které farmakologicky cílí aktivaci komplementu, což je primární společný patogenní mechanismus u všech genetických forem aHUS. Eculizumab byl úspěšně použit jako profylaxe recidivy aHUS u pacientů s onemocněním závislým na plazmě nebo rezistentním na plazmu nebo u příjemců ledvinového transplantátu s vysokým rizikem recidivy v důsledku mutací genu komplementu CFH, CFI nebo C3. Lék však musí být podáván chronicky a přerušení podávání léku nebo jeho vysazení bylo spojeno s recidivou onemocnění ve štěpu. Antagonista receptoru C5aR CCX168 by mohl představovat přitažlivou alternativu k eculizumabu pro potransplantační profylaxi recidiv aHUS, protože je orálně aplikovatelný s nižšími náklady na zboží. Kromě toho je CCX168 teoreticky spojen s nižším rizikem infekcí než eculizumab, protože eculizumab necílí na C5b a ponechává terminální dráhu komplementu nedotčenou.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
6

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Bergamo, Itálie
        • A.O. Papa Giovanni XXIII - U.O. Nefrologia e Dialisi/IRCCS IRFMN - Centro di Ricerche Cliniche per le Malattie Rare Aldo e Cele Daccò

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk >18 let;
  • Diagnóza aHUS s nebo bez identifikovaných genetických abnormalit v systému komplementu nebo trombomodulinu;
  • Stabilní chronická mimotělní nebo peritoneální dialýza po dobu nejméně 6 měsíců;
  • Písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Ženy ve fertilním věku nebo ženy, které kojí;
  • HUS související se Shiga toxinem nebo sekundární formy trombotické mikroangiopatie;
  • aktivita ADAMTS13 <10 % nebo cirkulující autoprotilátky anti ADAMTS13 v souladu s diagnózou trombotické trombocytopenické purpury;
  • Potřeba specifické intervence s plazmatickou terapií a/nebo inhibitory komplementu, pokud je to považováno za klinicky vhodné;
  • Plazmatická terapie nebo léčba inhibitory komplementu nebo protidestičkovými a antitrombotickými činidly během posledních dvou týdnů;
  • Porucha funkce jater (hladiny jaterních enzymů nebo bilirubinu v séru > 3 x horní hranice normy);
  • Počet neutrofilů < 2000/μL nebo počet lymfocytů < 1000/μL;
  • Infekce vyžadující léčbu antibiotiky během předchozích 4 týdnů před screeningem;
  • Účast na jakékoli klinické studii hodnoceného přípravku během 30 dnů před screeningem nebo během 5 poločasů po užití poslední dávky;
  • Anamnéza nebo přítomnost jakéhokoli zdravotního stavu nebo nemoci, které podle názoru zkoušejícího mohou vystavit subjekt nepřijatelnému riziku pro účast ve studii;
  • Neschopnost porozumět potenciálním rizikům a přínosům studie;
  • Právní nezpůsobilost.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: CCX168
Studované léčivo bude podáváno jako tvrdé želatinové tobolky obsahující 10 mg CCX168. Pacienti budou užívat 30 mg CCX168 ve formě 3 x 10 mg tobolky dvakrát denně po dobu 15 dnů.
Lék: CCX168

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Ex vivo trombogeneze.
Časové okno: Změny od výchozí hodnoty v den 2, 14 (během léčby CCX168), 16 a 21 (po vysazení léčby).
Změny od výchozí hodnoty v den 2, 14 (během léčby CCX168), 16 a 21 (po vysazení léčby).

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Doplňte sérové ​​hladiny složky 3.
Časové okno: Změny od výchozí hodnoty v den 2, 14 (během léčby CCX168), 16 a 21 (po vysazení léčby).
Změny od výchozí hodnoty v den 2, 14 (během léčby CCX168), 16 a 21 (po vysazení léčby).
Doplňte sérové ​​hladiny složky 4.
Časové okno: Změny od výchozí hodnoty v den 2, 14 (během léčby CCX168), 16 a 21 (po vysazení léčby).
Změny od výchozí hodnoty v den 2, 14 (během léčby CCX168), 16 a 21 (po vysazení léčby).
Doplňte sérové ​​hladiny složky 5.
Časové okno: Změny od výchozí hodnoty v den 2, 14 (během léčby CCX168), 16 a 21 (po vysazení léčby).
Změny od výchozí hodnoty v den 2, 14 (během léčby CCX168), 16 a 21 (po vysazení léčby).
Doplňkový faktor H.
Časové okno: Změny od výchozí hodnoty v den 2, 14 (během léčby CCX168), 16 a 21 (po vysazení léčby).
Změny od výchozí hodnoty v den 2, 14 (během léčby CCX168), 16 a 21 (po vysazení léčby).
Doplňte složku 5a.
Časové okno: Změny od výchozí hodnoty v den 2, 14 (během léčby CCX168), 16 a 21 (po vysazení léčby).
Změny od výchozí hodnoty v den 2, 14 (během léčby CCX168), 16 a 21 (po vysazení léčby).
Rozpustný trombomodulin.
Časové okno: Změny od výchozí hodnoty v den 2, 14 (během léčby CCX168), 16 a 21 (po vysazení léčby).
Změny od výchozí hodnoty v den 2, 14 (během léčby CCX168), 16 a 21 (po vysazení léčby).
Fibrinové split produkty..
Časové okno: Změny od výchozí hodnoty v den 2, 14 (během léčby CCX168), 16 a 21 (po vysazení léčby).
Změny od výchozí hodnoty v den 2, 14 (během léčby CCX168), 16 a 21 (po vysazení léčby).
Ex vivo depozice C5b-9 na mikrovaskulárních endoteliálních buňkách
Časové okno: Na základní linii.
Na základní linii.
Změny predialýzního a intradialytického krevního tlaku.
Časové okno: Účastníci budou sledováni po dobu trvání studie až 21 dní.
Účastníci budou sledováni po dobu trvání studie až 21 dní.
Změny srdeční frekvence.
Časové okno: Účastníci budou sledováni po dobu trvání studie až 21 dní.
Účastníci budou sledováni po dobu trvání studie až 21 dní.
Parametry bezpečnosti a snášenlivosti včetně závažných a nezávažných událostí
Časové okno: Účastníci budou sledováni po dobu trvání studie až 21 dní.
Účastníci budou sledováni po dobu trvání studie až 21 dní.
Kvalita života související se zdravím pacienta měřená podáním dotazníku EQ-5D-5L.
Časové okno: Změny od výchozí hodnoty ve 14. a 21. dni.
Změny od výchozí hodnoty ve 14. a 21. dni.
Charakterizace farmakokinetického profilu CCX168 po perorálním podání stanovením maximální plazmatické koncentrace, doby maximální plazmatické koncentrace a plochy pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od času 0 do hodiny 6
Časové okno: Změny oproti výchozímu stavu po 4, 9, 11 a 15 dnech.
Změny oproti výchozímu stavu po 4, 9, 11 a 15 dnech.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
ChemoCentryx

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Giuseppe Remuzzi, MD, IRCCS - Mario Negri Institute for Pharmacological Research/A.O. Papa Giovanni XXIII- BG

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
4. června 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
13. července 2017

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
13. července 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
26. května 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. června 2015

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
8. června 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. listopadu 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. listopadu 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CL006_168
  • 2014-004261-24 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na CCX168

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení