Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Complementaire remming bij aHUS-dialysepatiënten (ACCESS)

13 november 2017 bijgewerkt door: Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Een open-label fase 2-onderzoek om het effect te beoordelen van C5aR-antagonisttherapie door orale toediening van CCX168 op ex vivo trombusvorming en ziekteactiviteit bij ESRD-patiënten met atypisch hemolytisch-uremisch syndroom

Deze studie evalueert het effect van CCX168, een C5aR-antagonist, orale toediening op ex vivo trombusvorming en ziekteactiviteit bij tien patiënten met de diagnose atypisch hemolytisch-uremisch syndroom met of zonder genetische afwijkingen in het complementsysteem of trombomoduline, op stabiele chronische extracorporale of peritoneale dialysetherapie sinds ten minste 6 maanden.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Beëindigd

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Erfelijke defecten die ongecontroleerde activering van de alternatieve complementroute bepalen, zijn goed gedocumenteerd bij patiënten met atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS). Onderzoek in de afgelopen jaren heeft meer dan 120 verschillende mutaties geïdentificeerd, goed voor ongeveer 40% -60% van de gevallen, in de genen die coderen voor complementfactor H (CFH), membraancofactoreiwit (MCP), complementfactor I (CFI), C3, complementfactor B (CFB) en trombomoduline (THBD). Een therapeutische benadering zou de toediening kunnen zijn van moleculen die farmacologisch gericht zijn op complementactivering, wat het primaire gemeenschappelijke pathogene mechanisme is in alle genetische vormen van aHUS. Eculizumab is met succes gebruikt als profylaxe van aHUS-recidieven bij proefpersonen met plasma-afhankelijke of plasma-resistente ziekte of bij ontvangers van een niertransplantatie met een hoog risico op recidief als gevolg van CFH-, CFI- of C3-complementgenmutaties. Het medicijn moet echter chronisch worden toegediend en het uitstellen of stopzetten van het medicijn was geassocieerd met terugkeer van de ziekte in het transplantaat. De C5aR-receptorantagonist CCX168 zou een aantrekkelijk alternatief kunnen zijn voor eculizumab voor profylaxe na transplantatie van aHUS-recidieven, aangezien het oraal kan worden toegediend met lagere goederenkosten. Bovendien wordt CCX168 in theorie geassocieerd met een lager risico op infecties dan eculizumab, aangezien de eerste CCX168 niet op C5b is gericht en de terminale complementroute intact laat.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
6

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Bergamo, Italië
        • A.O. Papa Giovanni XXIII - U.O. Nefrologia e Dialisi/IRCCS IRFMN - Centro di Ricerche Cliniche per le Malattie Rare Aldo e Cele Daccò

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd >18 jaar;
  • Diagnose van aHUS met of zonder geïdentificeerde genetische afwijkingen in het complementsysteem of trombomoduline;
  • Stabiele chronische extracorporale of peritoneale dialysetherapie sinds ten minste 6 maanden;
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming.

Uitsluitingscriteria:

  • Vrouwen die zwanger kunnen worden of vrouwen die borstvoeding geven;
  • Shigatoxine-geassocieerde HUS of secundaire vormen van trombotische microangiopathie;
  • ADAMTS13-activiteit <10 % of circulerende anti-ADAMTS13-auto-antilichamen die overeenkomen met de diagnose van trombotische trombocytopenische purpura;
  • Noodzaak van specifieke interventie met plasmatherapie en/of complementremmers zoals klinisch passend geacht;
  • Plasmatherapie of behandeling met complementremmers of plaatjesaggregatieremmers en antitrombotica gedurende de laatste twee weken;
  • Leverfunctiestoornis (serumleverenzymen of bilirubinespiegels >3 x bovengrens van normaal);
  • Aantal neutrofielen < 2000/μL of aantal lymfocyten < 1000/μL;
  • Infectie waarvoor antibioticabehandeling nodig was in de afgelopen 4 weken voorafgaand aan de screening;
  • Deelgenomen aan een klinische studie van een onderzoeksproduct binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening of binnen 5 halfwaardetijden na inname van de laatste dosis;
  • Geschiedenis of aanwezigheid van een medische aandoening of ziekte die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon een onaanvaardbaar risico kan geven voor deelname aan het onderzoek;
  • Onvermogen om de potentiële risico's en voordelen van de studie te begrijpen;
  • Juridische onbekwaamheid.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: CCX168
Studiemedicatie zal worden toegediend als harde gelatinecapsules met 10 mg CCX168. Patiënten nemen 30 mg CCX168, gegeven als 3 x 10 mg capsule, tweemaal daags gedurende 15 dagen.
Geneesmiddel: CCX168

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Ex vivo trombogenese.
Tijdsspanne: Veranderingen ten opzichte van baseline op dag 2, 14 (tijdens behandeling met CCX168), 16 en 21 (na stopzetting van de behandeling).
Veranderingen ten opzichte van baseline op dag 2, 14 (tijdens behandeling met CCX168), 16 en 21 (na stopzetting van de behandeling).

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Complementeer de serumspiegels van component 3.
Tijdsspanne: Veranderingen ten opzichte van baseline op dag 2, 14 (tijdens behandeling met CCX168), 16 en 21 (na stopzetting van de behandeling).
Veranderingen ten opzichte van baseline op dag 2, 14 (tijdens behandeling met CCX168), 16 en 21 (na stopzetting van de behandeling).
Complementeer de serumspiegels van component 4.
Tijdsspanne: Veranderingen ten opzichte van baseline op dag 2, 14 (tijdens behandeling met CCX168), 16 en 21 (na stopzetting van de behandeling).
Veranderingen ten opzichte van baseline op dag 2, 14 (tijdens behandeling met CCX168), 16 en 21 (na stopzetting van de behandeling).
Complementeer de serumspiegels van component 5.
Tijdsspanne: Veranderingen ten opzichte van baseline op dag 2, 14 (tijdens behandeling met CCX168), 16 en 21 (na stopzetting van de behandeling).
Veranderingen ten opzichte van baseline op dag 2, 14 (tijdens behandeling met CCX168), 16 en 21 (na stopzetting van de behandeling).
Complementatiefactor H.
Tijdsspanne: Veranderingen ten opzichte van baseline op dag 2, 14 (tijdens behandeling met CCX168), 16 en 21 (na stopzetting van de behandeling).
Veranderingen ten opzichte van baseline op dag 2, 14 (tijdens behandeling met CCX168), 16 en 21 (na stopzetting van de behandeling).
Vul onderdeel 5a aan.
Tijdsspanne: Veranderingen ten opzichte van baseline op dag 2, 14 (tijdens behandeling met CCX168), 16 en 21 (na stopzetting van de behandeling).
Veranderingen ten opzichte van baseline op dag 2, 14 (tijdens behandeling met CCX168), 16 en 21 (na stopzetting van de behandeling).
Oplosbare trombomoduline.
Tijdsspanne: Veranderingen ten opzichte van baseline op dag 2, 14 (tijdens behandeling met CCX168), 16 en 21 (na stopzetting van de behandeling).
Veranderingen ten opzichte van baseline op dag 2, 14 (tijdens behandeling met CCX168), 16 en 21 (na stopzetting van de behandeling).
Fibrine splitproducten..
Tijdsspanne: Veranderingen ten opzichte van baseline op dag 2, 14 (tijdens behandeling met CCX168), 16 en 21 (na stopzetting van de behandeling).
Veranderingen ten opzichte van baseline op dag 2, 14 (tijdens behandeling met CCX168), 16 en 21 (na stopzetting van de behandeling).
Ex vivo C5b-9-afzetting op microvasculaire endotheelcellen
Tijdsspanne: Bij basislijn.
Bij basislijn.
Veranderingen in pre-dialyse en intradialytische bloeddruk.
Tijdsspanne: De deelnemers zullen worden gevolgd voor de duur van het onderzoek tot 21 dagen.
De deelnemers zullen worden gevolgd voor de duur van het onderzoek tot 21 dagen.
Veranderingen in hartslag.
Tijdsspanne: De deelnemers zullen worden gevolgd voor de duur van het onderzoek tot 21 dagen.
De deelnemers zullen worden gevolgd voor de duur van het onderzoek tot 21 dagen.
Veiligheids- en verdraagbaarheidsparameters inclusief ernstige en niet-ernstige gebeurtenissen
Tijdsspanne: De deelnemers zullen worden gevolgd voor de duur van het onderzoek tot 21 dagen.
De deelnemers zullen worden gevolgd voor de duur van het onderzoek tot 21 dagen.
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van de patiënt zoals gemeten door toediening van de EQ-5D-5L-vragenlijst.
Tijdsspanne: Veranderingen ten opzichte van baseline op 14 en 21 dagen.
Veranderingen ten opzichte van baseline op 14 en 21 dagen.
Karakterisering van het farmacokinetisch profiel van CCX168 na orale toediening door bepaling van maximale plasmaconcentratie, tijd van maximale plasmaconcentratie en gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van tijd 0 tot uur 6
Tijdsspanne: Veranderingen ten opzichte van de basislijn op 4, 9, 11 en 15 dagen.
Veranderingen ten opzichte van de basislijn op 4, 9, 11 en 15 dagen.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Medewerkers

Medewerkers

Een andere organisatie dan de sponsor die een klinische studie ondersteunt. Deze ondersteuning kan bestaan ​​uit activiteiten op het gebied van financiering, ontwerp, implementatie, data-analyse of rapportage.
ChemoCentryx

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie stoel: Giuseppe Remuzzi, MD, IRCCS - Mario Negri Institute for Pharmacological Research/A.O. Papa Giovanni XXIII- BG

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
4 juni 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
13 juli 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
13 juli 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
26 mei 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
3 juni 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
8 juni 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
14 november 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
13 november 2017

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 november 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • CL006_168
  • 2014-004261-24 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen