Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Ингибирование комплемента у диализных пациентов с аГУС (ACCESS)

13 ноября 2017 г. обновлено: Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Открытое исследование фазы 2 для оценки влияния терапии антагонистом C5aR путем перорального введения CCX168 на образование тромбов ex vivo и активность заболевания у пациентов с тХПН с атипичным гемолитико-уремическим синдромом

В этом исследовании оценивается влияние CCX168, антагониста C5aR, при пероральном введении на образование тромбов ex vivo и активность заболевания у десяти пациентов с диагнозом атипичный гемолитико-уремический синдром с генетическими аномалиями или без них в системе комплемента или тромбомодулина, при стабильной хронической экстракорпоральной или перитонеальной диализная терапия не менее 6 мес.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Прекращено

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Наследственные дефекты, определяющие неконтролируемую активацию альтернативного пути комплемента, хорошо документированы у пациентов с атипичным гемолитико-уремическим синдромом (аГУС). Исследования последних лет выявили более 120 различных мутаций, на долю которых приходится около 40-60% случаев, в генах, кодирующих фактор комплемента H (CFH), белок мембранного кофактора (MCP), фактор комплемента I (CFI), C3, фактор комплемента B (CFB) и тромбомодулин (THBD). Терапевтический подход может заключаться во введении молекул, фармакологически нацеленных на активацию комплемента, которая является основным общим патогенным механизмом при всех генетических формах аГУС. Экулизумаб успешно применялся для профилактики рецидивов аГУС у субъектов с плазмозависимым или плазморезистентным заболеванием или у реципиентов почечного трансплантата с высоким риском рецидива из-за мутаций генов комплемента CFH, CFI или C3. Однако препарат необходимо вводить постоянно, а интервал между введением препарата или его отмена были связаны с рецидивом заболевания в трансплантате. Антагонист рецептора C5aR CCX168 может представлять собой привлекательную альтернативу экулизумабу для посттрансплантационной профилактики рецидивов аГУС, поскольку его можно вводить перорально с более низкой стоимостью товаров. Кроме того, CCX168 теоретически связан с более низким риском инфекций, чем экулизумаб, поскольку первый не нацелен на C5b и не затрагивает терминальный путь комплемента.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
6

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Италия
      • Bergamo, Италия
        • A.O. Papa Giovanni XXIII - U.O. Nefrologia e Dialisi/IRCCS IRFMN - Centro di Ricerche Cliniche per le Malattie Rare Aldo e Cele Daccò

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Возраст >18 лет;
  • Диагностика аГУС с выявленными или без выявленных генетических аномалий в системе комплемента или тромбомодулина;
  • Стабильная хроническая терапия экстракорпоральным или перитонеальным диализом не менее 6 месяцев;
  • Письменное информированное согласие.

Критерий исключения:

  • Женщины детородного возраста или женщины, кормящие грудью;
  • Шига-токсин-ассоциированный ГУС или вторичные формы тромботической микроангиопатии;
  • Активность ADAMTS13 <10 % или циркулирующие аутоантитела против ADAMTS13, соответствующие диагнозу тромботической тромбоцитопенической пурпуры;
  • Необходимость специального вмешательства с помощью плазмотерапии и/или ингибиторов комплемента, если это считается клинически целесообразным;
  • Плазмотерапия или лечение ингибиторами комплемента или антитромбоцитарными и антитромботическими средствами в течение последних двух недель;
  • Нарушение функции печени (уровень печеночных ферментов или билирубина в сыворотке более чем в 3 раза превышает верхнюю границу нормы);
  • Количество нейтрофилов < 2000/мкл или количество лимфоцитов < 1000/мкл;
  • Инфекция, требующая лечения антибиотиками в течение предыдущих 4 недель до скрининга;
  • Участвовал в любом клиническом исследовании исследуемого продукта в течение 30 дней до скрининга или в течение 5 периодов полувыведения после приема последней дозы;
  • История или наличие любого медицинского состояния или заболевания, которое, по мнению Исследователя, может подвергнуть субъекта неприемлемому риску для участия в исследовании;
  • Неспособность понять потенциальные риски и преимущества исследования;
  • Юридическая недееспособность.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: CCX168
Исследуемый препарат будет вводиться в виде твердых желатиновых капсул, содержащих 10 мг CCX168. Пациенты будут принимать 30 мг CCX168 в виде 3 капсул по 10 мг два раза в день в течение 15 дней.
Лекарство: CCX168

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Временное ограничение
Тромбогенез ex vivo.
Временное ограничение: Изменения по сравнению с исходным уровнем на 2, 14 день (во время лечения CCX168), 16 и 21 день (после отмены лечения).
Изменения по сравнению с исходным уровнем на 2, 14 день (во время лечения CCX168), 16 и 21 день (после отмены лечения).

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Временное ограничение
Уровень компонента 3 комплемента в сыворотке крови.
Временное ограничение: Изменения по сравнению с исходным уровнем на 2, 14 день (во время лечения CCX168), 16 и 21 день (после отмены лечения).
Изменения по сравнению с исходным уровнем на 2, 14 день (во время лечения CCX168), 16 и 21 день (после отмены лечения).
Уровень компонента 4 комплемента в сыворотке крови.
Временное ограничение: Изменения по сравнению с исходным уровнем на 2, 14 день (во время лечения CCX168), 16 и 21 день (после отмены лечения).
Изменения по сравнению с исходным уровнем на 2, 14 день (во время лечения CCX168), 16 и 21 день (после отмены лечения).
Уровень компонента 5 комплемента в сыворотке крови.
Временное ограничение: Изменения по сравнению с исходным уровнем на 2, 14 день (во время лечения CCX168), 16 и 21 день (после отмены лечения).
Изменения по сравнению с исходным уровнем на 2, 14 день (во время лечения CCX168), 16 и 21 день (после отмены лечения).
Дополнительный фактор Н.
Временное ограничение: Изменения по сравнению с исходным уровнем на 2, 14 день (во время лечения CCX168), 16 и 21 день (после отмены лечения).
Изменения по сравнению с исходным уровнем на 2, 14 день (во время лечения CCX168), 16 и 21 день (после отмены лечения).
Дополнительный компонент 5а.
Временное ограничение: Изменения по сравнению с исходным уровнем на 2, 14 день (во время лечения CCX168), 16 и 21 день (после отмены лечения).
Изменения по сравнению с исходным уровнем на 2, 14 день (во время лечения CCX168), 16 и 21 день (после отмены лечения).
Растворимый тромбомодулин.
Временное ограничение: Изменения по сравнению с исходным уровнем на 2, 14 день (во время лечения CCX168), 16 и 21 день (после отмены лечения).
Изменения по сравнению с исходным уровнем на 2, 14 день (во время лечения CCX168), 16 и 21 день (после отмены лечения).
Изделия из фибринового сплита..
Временное ограничение: Изменения по сравнению с исходным уровнем на 2, 14 день (во время лечения CCX168), 16 и 21 день (после отмены лечения).
Изменения по сравнению с исходным уровнем на 2, 14 день (во время лечения CCX168), 16 и 21 день (после отмены лечения).
Отложение ex vivo C5b-9 на эндотелиальных клетках микрососудов
Временное ограничение: На исходном уровне.
На исходном уровне.
Изменения преддиализного и интрадиализного артериального давления.
Временное ограничение: За участниками будут следить на протяжении всего исследования до 21 дня.
За участниками будут следить на протяжении всего исследования до 21 дня.
Изменения частоты сердечных сокращений.
Временное ограничение: За участниками будут следить на протяжении всего исследования до 21 дня.
За участниками будут следить на протяжении всего исследования до 21 дня.
Параметры безопасности и переносимости, включая серьезные и несерьезные явления
Временное ограничение: За участниками будут следить на протяжении всего исследования до 21 дня.
За участниками будут следить на протяжении всего исследования до 21 дня.
Качество жизни пациента, связанное со здоровьем, измеренное с помощью анкеты EQ-5D-5L.
Временное ограничение: Изменения по сравнению с исходным уровнем на 14 и 21 день.
Изменения по сравнению с исходным уровнем на 14 и 21 день.
Характеристика фармакокинетического профиля CCX168 после перорального введения путем определения максимальной концентрации в плазме, времени достижения максимальной концентрации в плазме и площади под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от момента времени 0 до часа 6.
Временное ограничение: Изменения по сравнению с исходным уровнем на 4, 9, 11 и 15 день.
Изменения по сравнению с исходным уровнем на 4, 9, 11 и 15 день.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
ChemoCentryx

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Учебный стул: Giuseppe Remuzzi, MD, IRCCS - Mario Negri Institute for Pharmacological Research/A.O. Papa Giovanni XXIII- BG

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
4 июня 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
13 июля 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
13 июля 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
26 мая 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
3 июня 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
8 июня 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
14 ноября 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
13 ноября 2017 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 ноября 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • CL006_168
  • 2014-004261-24 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками