Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Komplementhæmning hos aHUS-dialysepatienter (ACCESS)

13. november 2017 opdateret af: Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Et åbent fase 2-studie for at vurdere effekten af ​​C5aR-antagonistterapi ved CCX168 oral administration på ex vivo-trombedannelse og sygdomsaktivitet hos ESRD-patienter med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom

Denne undersøgelse evaluerer effekten af ​​CCX168, en C5aR-antagonist, oral administration på ex vivo trombedannelse og sygdomsaktivitet hos ti patienter med diagnosen atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom med eller uden genetiske abnormiteter i komplementsystemet eller trombomodulin, på stabil kronisk ekstrakorporal eller peritoneal dialysebehandling siden mindst 6 måneder.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Arvede defekter, der bestemmer ukontrolleret aktivering af den alternative komplementvej, er blevet veldokumenteret hos patienter med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom (aHUS). Forskning i de seneste år har identificeret mere end 120 forskellige mutationer, der tegner sig for omkring 40%-60% af tilfældene, i generne, der koder for komplementfaktor H (CFH), membrancofaktorprotein (MCP), komplementfaktor I (CFI), C3, komplementfaktor B (CFB) og trombomodulin (THBD). En terapeutisk tilgang kunne være administration af molekyler, der farmakologisk retter sig mod komplementaktivering, som er den primære fælles patogene mekanisme i alle genetiske former for aHUS. Eculizumab er med succes blevet brugt som profylakse af aHUS-tilbagefald hos personer med plasmaafhængig eller plasmaresistent sygdom eller hos nyretransplanterede modtagere med høj risiko for tilbagefald på grund af CFH-, CFI- eller C3-komplementgenmutationer. Lægemidlet skal dog administreres kronisk, og lægemiddelafstand eller seponering var forbundet med sygdomstilbagefald i transplantatet. C5aR-receptorantagonisten CCX168 kunne præsentere et tiltalende alternativ til eculizumab til post-transplantationsprofylakse af aHUS-gentagelser, da den kan administreres oralt med lavere vareomkostninger. Derudover er CCX168 teoretisk forbundet med lavere risiko for infektioner end eculizumab, da førstnævnte ikke er målrettet mod C5b og efterlader den terminale komplementvej intakt.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
6

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Bergamo, Italien
        • A.O. Papa Giovanni XXIII - U.O. Nefrologia e Dialisi/IRCCS IRFMN - Centro di Ricerche Cliniche per le Malattie Rare Aldo e Cele Daccò

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder >18 år;
  • Diagnose af aHUS med eller uden identificerede genetiske abnormiteter i komplementsystemet eller trombomodulin;
  • Stabil kronisk ekstrakorporal eller peritoneal dialysebehandling siden mindst 6 måneder;
  • Skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinder i den fødedygtige alder eller kvinder, der ammer;
  • Shigatoksin-associeret HUS eller sekundære former for trombotisk mikroangiopati;
  • ADAMTS13-aktivitet <10 % eller cirkulerende anti-ADAMTS13-autoantistoffer i overensstemmelse med diagnosen trombotisk trombocytopenisk purpura;
  • Behov for specifik intervention med plasmaterapi og/eller komplementhæmmere, som anses for klinisk passende;
  • Plasmabehandling eller behandling med komplementhæmmere eller blodpladehæmmende og antitrombotiske midler i løbet af de sidste to uger;
  • Nedsat leverfunktion (serumleverenzymer eller bilirubinniveauer >3 x øvre normalgrænse);
  • Neutrofiltal < 2000/μL eller lymfocyttal < 1000/μL;
  • Infektion, der kræver antibiotikabehandling inden for de foregående 4 uger før screening;
  • Deltog i enhver klinisk undersøgelse af et forsøgsprodukt inden for 30 dage før screening eller inden for 5 halveringstider efter indtagelse af den sidste dosis;
  • Anamnese eller tilstedeværelse af enhver medicinsk tilstand eller sygdom, som efter investigatorens mening kan udsætte forsøgspersonen for en uacceptabel risiko for undersøgelsesdeltagelse;
  • Manglende evne til at forstå de potentielle risici og fordele ved undersøgelsen;
  • Juridisk inhabilitet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: CCX168
Studiemedicin vil blive administreret som hårde gelatinekapsler indeholdende 10 mg CCX168. Patienterne vil tage 30 mg CCX168, givet som 3 x 10 mg kapsler, to gange dagligt i 15 dage.
Medicin: CCX168

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Ex vivo trombogenese.
Tidsramme: Ændringer fra baseline på dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (efter seponering af behandlingen).
Ændringer fra baseline på dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (efter seponering af behandlingen).

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Suppler komponent 3 serumniveauer.
Tidsramme: Ændringer fra baseline på dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (efter seponering af behandlingen).
Ændringer fra baseline på dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (efter seponering af behandlingen).
Suppler komponent 4 serumniveauer.
Tidsramme: Ændringer fra baseline på dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (efter seponering af behandlingen).
Ændringer fra baseline på dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (efter seponering af behandlingen).
Suppler komponent 5 serumniveauer.
Tidsramme: Ændringer fra baseline på dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (efter seponering af behandlingen).
Ændringer fra baseline på dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (efter seponering af behandlingen).
Komplement faktor H.
Tidsramme: Ændringer fra baseline på dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (efter seponering af behandlingen).
Ændringer fra baseline på dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (efter seponering af behandlingen).
Komplement komponent 5a.
Tidsramme: Ændringer fra baseline på dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (efter seponering af behandlingen).
Ændringer fra baseline på dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (efter seponering af behandlingen).
Opløseligt trombomodulin.
Tidsramme: Ændringer fra baseline på dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (efter seponering af behandlingen).
Ændringer fra baseline på dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (efter seponering af behandlingen).
Fibrin split produkter..
Tidsramme: Ændringer fra baseline på dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (efter seponering af behandlingen).
Ændringer fra baseline på dag 2, 14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (efter seponering af behandlingen).
Ex vivo C5b-9 aflejring på mikrovaskulære endotelceller
Tidsramme: Ved baseline.
Ved baseline.
Ændringer i prædialyse og intradialytisk blodtryk.
Tidsramme: Deltagerne vil blive fulgt i undersøgelsens varighed op til 21 dage.
Deltagerne vil blive fulgt i undersøgelsens varighed op til 21 dage.
Ændringer i puls.
Tidsramme: Deltagerne vil blive fulgt i undersøgelsens varighed op til 21 dage.
Deltagerne vil blive fulgt i undersøgelsens varighed op til 21 dage.
Sikkerheds- og tolerabilitetsparametre, herunder alvorlige og ikke-alvorlige hændelser
Tidsramme: Deltagerne vil blive fulgt i undersøgelsens varighed op til 21 dage.
Deltagerne vil blive fulgt i undersøgelsens varighed op til 21 dage.
Patientsundhedsrelateret livskvalitet målt ved administration af EQ-5D-5L spørgeskema.
Tidsramme: Ændringer fra baseline ved 14 og 21 dag.
Ændringer fra baseline ved 14 og 21 dag.
Karakterisering af CCX168 farmakokinetiske profil efter oral administration ved at bestemme ved maksimal plasmakoncentration, tidspunkt for maksimal plasmakoncentration og areal under plasmakoncentration-tid-kurven fra tid 0 til time 6
Tidsramme: Ændringer fra baseline ved 4,9,11 og 15 dage.
Ændringer fra baseline ved 4,9,11 og 15 dage.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
ChemoCentryx

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Giuseppe Remuzzi, MD, IRCCS - Mario Negri Institute for Pharmacological Research/A.O. Papa Giovanni XXIII- BG

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
4. juni 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
13. juli 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
13. juli 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
26. maj 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. juni 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. juni 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. november 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. november 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CL006_168
  • 2014-004261-24 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med CCX168

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger