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Komplementinhibition bei aHUS-Dialysepatienten (ACCESS)

13. November 2017 aktualisiert von: Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Eine offene Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirkung einer C5aR-Antagonistentherapie durch orale Verabreichung von CCX168 auf die ex vivo-Thrombusbildung und Krankheitsaktivität bei ESRD-Patienten mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom

Diese Studie bewertet die Wirkung von CCX168, einem C5aR-Antagonisten, bei oraler Verabreichung auf die Ex-vivo-Thrombusbildung und Krankheitsaktivität bei zehn Patienten mit der Diagnose eines atypischen hämolytisch-urämischen Syndroms mit oder ohne genetische Anomalien im Komplementsystem oder Thrombomodulin, auf stabile chronische extrakorporale oder peritoneale Dialysetherapie seit mindestens 6 Monaten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Vererbte Defekte, die eine unkontrollierte Aktivierung des alternativen Komplementwegs bedingen, sind bei Patienten mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS) gut dokumentiert. Die Forschung der letzten Jahre hat mehr als 120 verschiedene Mutationen identifiziert, die etwa 40 % bis 60 % der Fälle ausmachen, in den Genen, die für Komplementfaktor H (CFH), Membran-Cofaktor-Protein (MCP), Komplementfaktor I (CFI), C3, Komplementfaktor B (CFB) und Thrombomodulin (THBD). Ein therapeutischer Ansatz könnte die Verabreichung von Molekülen sein, die pharmakologisch auf die Komplementaktivierung abzielen, die der primäre gemeinsame pathogene Mechanismus in allen genetischen Formen von aHUS ist. Eculizumab wurde erfolgreich zur Prophylaxe von aHUS-Rezidiven bei Patienten mit plasmaabhängiger oder plasmaresistenter Erkrankung oder bei Nierentransplantatempfängern mit hohem Rezidivrisiko aufgrund von CFH-, CFI- oder C3-Komplement-Genmutationen eingesetzt. Das Medikament muss jedoch chronisch verabreicht werden, und das Absetzen oder Absetzen des Medikaments war mit einem Wiederauftreten der Krankheit im Transplantat verbunden. Der C5aR-Rezeptorantagonist CCX168 könnte eine attraktive Alternative zu Eculizumab für die Posttransplantationsprophylaxe von aHUS-Rezidiven darstellen, da er mit geringeren Warenkosten oral verabreicht werden kann. Darüber hinaus ist CCX168 theoretisch mit einem geringeren Infektionsrisiko verbunden als Eculizumab, da ersteres nicht auf C5b abzielt und den terminalen Komplementweg intakt lässt.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
6

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Bergamo, Italien
        • A.O. Papa Giovanni XXIII - U.O. Nefrologia e Dialisi/IRCCS IRFMN - Centro di Ricerche Cliniche per le Malattie Rare Aldo e Cele Daccò

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter >18 Jahre;
  • Diagnose von aHUS mit oder ohne identifizierte genetische Anomalien im Komplementsystem oder Thrombomodulin;
  • Stabile chronische extrakorporale oder Peritonealdialysetherapie seit mindestens 6 Monaten;
  • Schriftliche Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

  • Frauen im gebärfähigen Alter oder Frauen, die stillen;
  • Shiga-Toxin-assoziiertes HUS oder sekundäre Formen der thrombotischen Mikroangiopathie;
  • ADAMTS13-Aktivität < 10 % oder zirkulierende Anti-ADAMTS13-Autoantikörper im Einklang mit der Diagnose einer thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura;
  • Notwendigkeit einer spezifischen Intervention mit Plasmatherapie und/oder Komplementinhibitoren, wie klinisch angemessen erachtet;
  • Plasmatherapie oder Behandlung mit Komplementinhibitoren oder Thrombozytenaggregationshemmern und Antithrombosemitteln in den letzten zwei Wochen;
  • Beeinträchtigung der Leberfunktion (Leberenzym- oder Bilirubinspiegel im Serum > 3 x Obergrenze des Normalwerts);
  • Neutrophilenzahl < 2000/μl oder Lymphozytenzahl < 1000/μl;
  • Infektion, die innerhalb der letzten 4 Wochen vor dem Screening eine antibiotische Behandlung erforderte;
  • Teilnahme an einer klinischen Studie eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten nach Einnahme der letzten Dosis;
  • Anamnese oder Vorhandensein eines medizinischen Zustands oder einer Krankheit, die nach Ansicht des Prüfarztes das Subjekt einem unannehmbaren Risiko für die Studienteilnahme aussetzen können;
  • Unfähigkeit, die potenziellen Risiken und Vorteile der Studie zu verstehen;
  • Rechtsunfähigkeit.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: CCX168
Die Studienmedikation wird als Hartgelatinekapseln mit 10 mg CCX168 verabreicht. Die Patienten nehmen 30 mg CCX168 in Form von 3 x 10-mg-Kapseln zweimal täglich für 15 Tage ein.
Arzneimittel: CCX168

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Ex-vivo-Thrombogenese.
Zeitfenster: Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert an Tag 2, 14 (während der Behandlung mit CCX168), 16 und 21 (nach Absetzen der Behandlung).
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert an Tag 2, 14 (während der Behandlung mit CCX168), 16 und 21 (nach Absetzen der Behandlung).

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Serumspiegel der Komplementkomponente 3.
Zeitfenster: Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert an Tag 2, 14 (während der Behandlung mit CCX168), 16 und 21 (nach Absetzen der Behandlung).
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert an Tag 2, 14 (während der Behandlung mit CCX168), 16 und 21 (nach Absetzen der Behandlung).
Serumspiegel der Komplementkomponente 4.
Zeitfenster: Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert an Tag 2, 14 (während der Behandlung mit CCX168), 16 und 21 (nach Absetzen der Behandlung).
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert an Tag 2, 14 (während der Behandlung mit CCX168), 16 und 21 (nach Absetzen der Behandlung).
Serumspiegel der Komplementkomponente 5.
Zeitfenster: Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert an Tag 2, 14 (während der Behandlung mit CCX168), 16 und 21 (nach Absetzen der Behandlung).
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert an Tag 2, 14 (während der Behandlung mit CCX168), 16 und 21 (nach Absetzen der Behandlung).
Komplementfaktor H.
Zeitfenster: Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert an Tag 2, 14 (während der Behandlung mit CCX168), 16 und 21 (nach Absetzen der Behandlung).
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert an Tag 2, 14 (während der Behandlung mit CCX168), 16 und 21 (nach Absetzen der Behandlung).
Komplementärkomponente 5a.
Zeitfenster: Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert an Tag 2, 14 (während der Behandlung mit CCX168), 16 und 21 (nach Absetzen der Behandlung).
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert an Tag 2, 14 (während der Behandlung mit CCX168), 16 und 21 (nach Absetzen der Behandlung).
Lösliches Thrombomodulin.
Zeitfenster: Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert an Tag 2, 14 (während der Behandlung mit CCX168), 16 und 21 (nach Absetzen der Behandlung).
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert an Tag 2, 14 (während der Behandlung mit CCX168), 16 und 21 (nach Absetzen der Behandlung).
Fibrinspaltprodukte..
Zeitfenster: Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert an Tag 2, 14 (während der Behandlung mit CCX168), 16 und 21 (nach Absetzen der Behandlung).
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert an Tag 2, 14 (während der Behandlung mit CCX168), 16 und 21 (nach Absetzen der Behandlung).
Ex-vivo-C5b-9-Ablagerung auf mikrovaskulären Endothelzellen
Zeitfenster: An der Grundlinie.
An der Grundlinie.
Veränderungen des prädialytischen und intradialytischen Blutdrucks.
Zeitfenster: Die Teilnehmer werden für die Dauer der Studie bis zu 21 Tage nachbeobachtet.
Die Teilnehmer werden für die Dauer der Studie bis zu 21 Tage nachbeobachtet.
Änderungen der Herzfrequenz.
Zeitfenster: Die Teilnehmer werden für die Dauer der Studie bis zu 21 Tage nachbeobachtet.
Die Teilnehmer werden für die Dauer der Studie bis zu 21 Tage nachbeobachtet.
Sicherheits- und Verträglichkeitsparameter einschließlich schwerwiegender und nicht schwerwiegender Ereignisse
Zeitfenster: Die Teilnehmer werden für die Dauer der Studie bis zu 21 Tage nachbeobachtet.
Die Teilnehmer werden für die Dauer der Studie bis zu 21 Tage nachbeobachtet.
Gesundheitsbezogene Lebensqualität des Patienten, gemessen anhand des EQ-5D-5L-Fragebogens.
Zeitfenster: Änderungen gegenüber dem Ausgangswert am 14. und 21. Tag.
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert am 14. und 21. Tag.
Charakterisierung des pharmakokinetischen Profils von CCX168 nach oraler Verabreichung durch Bestimmung durch maximale Plasmakonzentration, Zeitpunkt der maximalen Plasmakonzentration und Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve von Zeitpunkt 0 bis Stunde 6
Zeitfenster: Änderungen gegenüber dem Ausgangswert am 4., 9., 11. und 15. Tag.
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert am 4., 9., 11. und 15. Tag.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
ChemoCentryx

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienstuhl: Giuseppe Remuzzi, MD, IRCCS - Mario Negri Institute for Pharmacological Research/A.O. Papa Giovanni XXIII- BG

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
4. Juni 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
13. Juli 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
13. Juli 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
26. Mai 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
3. Juni 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. Juni 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
14. November 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. November 2017

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. November 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CL006_168
  • 2014-004261-24 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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