Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Komplementhemming hos aHUS-dialysepasienter (ACCESS)

13. november 2017 oppdatert av: Mario Negri Institute for Pharmacological Research

En åpen fase 2-studie for å vurdere effekten av C5aR-antagonistterapi ved CCX168 oral administrering på ex vivo trombedannelse og sykdomsaktivitet hos ESRD-pasienter med atypisk hemolytisk uremisk syndrom

Denne studien evaluerer effekten av CCX168, en C5aR-antagonist, oral administrering på ex vivo trombedannelse og sykdomsaktivitet hos ti pasienter med diagnosen atypisk hemolytisk uremisk syndrom med eller uten genetiske abnormiteter i komplementsystemet eller trombomodulin, på stabil kronisk ekstrakorporal eller peritoneal. dialysebehandling siden minst 6 måneder.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Arvede defekter som bestemmer ukontrollert aktivering av den alternative komplementveien er godt dokumentert hos pasienter med atypisk hemolytisk uremisk syndrom (aHUS). Forskning de siste årene har identifisert mer enn 120 forskjellige mutasjoner, som står for rundt 40%-60% av tilfellene, i genene som koder for komplementfaktor H (CFH), membrankofaktorprotein (MCP), komplementfaktor I (CFI), C3, komplementfaktor B (CFB) og trombomodulin (THBD). En terapeutisk tilnærming kan være administrering av molekyler som farmakologisk retter seg mot komplementaktivering, som er den primære vanlige patogene mekanismen i alle genetiske former for aHUS. Eculizumab har vært vellykket brukt som profylakse av aHUS-residiv hos personer med plasmaavhengig eller plasmaresistent sykdom eller hos nyretransplanterte med høy risiko for residiv på grunn av CFH-, CFI- eller C3-komplementgenmutasjoner. Legemidlet må imidlertid administreres kronisk og legemiddelavstand eller seponering var assosiert med tilbakefall av sykdom i transplantatet. C5aR-reseptorantagonisten CCX168 kan presentere et tiltalende alternativ til eculizumab for post-transplantasjonsprofylakse av aHUS-residiv siden den er oral administrerbar med lavere varekostnader. I tillegg er CCX168 teoretisk assosiert med lavere risiko for infeksjoner enn eculizumab siden førstnevnte ikke retter seg mot C5b og lar den terminale komplementveien være intakt.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
6

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Bergamo, Italia
        • A.O. Papa Giovanni XXIII - U.O. Nefrologia e Dialisi/IRCCS IRFMN - Centro di Ricerche Cliniche per le Malattie Rare Aldo e Cele Daccò

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder >18 år;
  • Diagnose av aHUS med eller uten identifiserte genetiske abnormiteter i komplementsystemet eller trombomodulin;
  • Stabil kronisk ekstrakorporal eller peritoneal dialysebehandling siden minst 6 måneder;
  • Skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinner i fertil alder eller kvinner som ammer;
  • Shigatoksin-assosiert HUS eller sekundære former for trombotisk mikroangiopati;
  • ADAMTS13-aktivitet <10 % eller sirkulerende anti-ADAMTS13-autoantistoffer i samsvar med diagnosen trombotisk trombocytopenisk purpura;
  • Behov for spesifikk intervensjon med plasmaterapi og/eller komplementhemmere som anses som klinisk hensiktsmessig;
  • Plasmabehandling eller behandling med komplementhemmere eller antiplate- og antitrombotiske midler i løpet av de siste to ukene;
  • Nedsatt leverfunksjon (serumleverenzymer eller bilirubinnivåer >3 x øvre normalgrense);
  • Nøytrofiltall < 2000/μL eller lymfocyttantall < 1000/μL;
  • Infeksjon som krever antibiotikabehandling innen de siste 4 ukene før screening;
  • Deltok i enhver klinisk studie av et undersøkelsesprodukt innen 30 dager før screening eller innen 5 halveringstider etter inntak av siste dose;
  • Anamnese eller tilstedeværelse av enhver medisinsk tilstand eller sykdom som, etter etterforskerens oppfatning, kan sette forsøkspersonen i en uakseptabel risiko for studiedeltakelse;
  • Manglende evne til å forstå de potensielle risikoene og fordelene ved studien;
  • Juridisk inhabilitet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: CCX168
Studiemedisin vil bli administrert som harde gelatinkapsler som inneholder 10 mg CCX168. Pasienter vil ta 30 mg CCX168, gitt som 3 x 10 mg kapsel, to ganger daglig i 15 dager.
Legemiddel: CCX168

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Ex vivo trombogenese.
Tidsramme: Endringer fra baseline på dag 2,14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (etter seponering av behandlingen).
Endringer fra baseline på dag 2,14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (etter seponering av behandlingen).

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tidsramme
Kompletter komponent 3 serumnivåer.
Tidsramme: Endringer fra baseline på dag 2,14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (etter seponering av behandlingen).
Endringer fra baseline på dag 2,14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (etter seponering av behandlingen).
Kompletter komponent 4 serumnivåer.
Tidsramme: Endringer fra baseline på dag 2,14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (etter seponering av behandlingen).
Endringer fra baseline på dag 2,14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (etter seponering av behandlingen).
Kompletter komponent 5 serumnivåer.
Tidsramme: Endringer fra baseline på dag 2,14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (etter seponering av behandlingen).
Endringer fra baseline på dag 2,14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (etter seponering av behandlingen).
Komplementfaktor H.
Tidsramme: Endringer fra baseline på dag 2,14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (etter seponering av behandlingen).
Endringer fra baseline på dag 2,14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (etter seponering av behandlingen).
Komplement komponent 5a.
Tidsramme: Endringer fra baseline på dag 2,14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (etter seponering av behandlingen).
Endringer fra baseline på dag 2,14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (etter seponering av behandlingen).
Løselig trombomodulin.
Tidsramme: Endringer fra baseline på dag 2,14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (etter seponering av behandlingen).
Endringer fra baseline på dag 2,14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (etter seponering av behandlingen).
Fibrin split-produkter..
Tidsramme: Endringer fra baseline på dag 2,14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (etter seponering av behandlingen).
Endringer fra baseline på dag 2,14 (under CCX168-behandling), 16 og 21 (etter seponering av behandlingen).
Ex vivo C5b-9-avsetning på mikrovaskulære endotelceller
Tidsramme: Ved baseline.
Ved baseline.
Endringer i predialyse og intradialytisk blodtrykk.
Tidsramme: Deltakerne vil bli fulgt under studiens varighet i opptil 21 dager.
Deltakerne vil bli fulgt under studiens varighet i opptil 21 dager.
Endringer i hjertefrekvens.
Tidsramme: Deltakerne vil bli fulgt under studiens varighet i opptil 21 dager.
Deltakerne vil bli fulgt under studiens varighet i opptil 21 dager.
Sikkerhets- og tolerabilitetsparametere inkludert alvorlige og ikke-alvorlige hendelser
Tidsramme: Deltakerne vil bli fulgt under studiens varighet i opptil 21 dager.
Deltakerne vil bli fulgt under studiens varighet i opptil 21 dager.
Pasientens helserelaterte livskvalitet målt ved administrering av EQ-5D-5L spørreskjema.
Tidsramme: Endringer fra baseline ved 14 og 21 dag.
Endringer fra baseline ved 14 og 21 dag.
Karakterisering av CCX168 farmakokinetiske profil etter oral administrering ved å bestemme ved maksimal plasmakonsentrasjon, tidspunkt for maksimal plasmakonsentrasjon og areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven fra tid 0 til time 6
Tidsramme: Endringer fra baseline ved 4,9,11 og 15 dager.
Endringer fra baseline ved 4,9,11 og 15 dager.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
ChemoCentryx

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studiestol: Giuseppe Remuzzi, MD, IRCCS - Mario Negri Institute for Pharmacological Research/A.O. Papa Giovanni XXIII- BG

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
4. juni 2015

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
13. juli 2017

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
13. juli 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
26. mai 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
3. juni 2015

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
8. juni 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
14. november 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
13. november 2017

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. november 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • CL006_168
  • 2014-004261-24 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger