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Inibição do complemento em pacientes com SHUa em diálise (ACCESS)

13 de novembro de 2017 atualizado por: Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Um estudo aberto de fase 2 para avaliar o efeito da terapia com antagonista C5aR pela administração oral de CCX168 na formação de trombo ex vivo e na atividade da doença em pacientes com doença renal terminal com síndrome hemolítico-urêmica atípica

Este estudo avalia o efeito do CCX168, um Antagonista C5aR, Administração Oral na Formação de Trombo Ex Vivo e na Atividade da Doença em dez pacientes com diagnóstico de Síndrome Hemolítico-Urêmica Atípica com ou sem anormalidades genéticas no sistema complemento ou trombomodulina, em células extracorpóreas ou peritoneais crônicas estáveis terapia dialítica há pelo menos 6 meses.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Defeitos hereditários que determinam ativação descontrolada da via alternativa do complemento têm sido bem documentados em pacientes com Síndrome Hemolítico-Urêmica atípica (SHUa). Pesquisas nos últimos anos identificaram mais de 120 mutações diferentes, responsáveis ​​por cerca de 40%-60% dos casos, nos genes que codificam o fator de complemento H (CFH), proteína cofator de membrana (MCP), fator de complemento I (CFI), C3, fator de complemento B (CFB) e trombomodulina (THBD). Uma abordagem terapêutica poderia ser a administração de moléculas que visam farmacologicamente a ativação do complemento, que é o principal mecanismo patogênico comum em todas as formas genéticas de SHUa. O eculizumabe foi usado com sucesso como profilaxia de recorrências de SHUa em indivíduos com doença dependente de plasma ou resistente a plasma ou em receptores de transplante renal com alto risco de recorrência devido a CFH, CFI ou mutações no gene do complemento C3. No entanto, a droga deve ser administrada cronicamente e o espaçamento ou suspensão da droga foi associado à recorrência da doença no enxerto. O antagonista do receptor C5aR CCX168 pode apresentar uma alternativa atraente ao eculizumabe para profilaxia pós-transplante de recorrências de SHUa, uma vez que é administrável por via oral com menor custo de produtos. Além disso, o CCX168 está teoricamente associado a um menor risco de infecções do que o eculizumabe, uma vez que o primeiro não tem como alvo o C5b e deixa intacta a via do complemento terminal.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
6

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Itália
      • Bergamo, Itália
        • A.O. Papa Giovanni XXIII - U.O. Nefrologia e Dialisi/IRCCS IRFMN - Centro di Ricerche Cliniche per le Malattie Rare Aldo e Cele Daccò

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade >18 anos;
  • Diagnóstico de SHUa com ou sem anormalidades genéticas identificadas no sistema complemento ou trombomodulina;
  • Terapia de diálise extracorpórea ou peritoneal crônica estável há pelo menos 6 meses;
  • Consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

  • Mulheres com potencial para engravidar ou mulheres que estejam amamentando;
  • SHU associada à toxina Shiga ou formas secundárias de microangiopatia trombótica;
  • atividade ADAMTS13 <10% ou autoanticorpos anti ADAMTS13 circulantes consistentes com o diagnóstico de púrpura trombocitopênica trombótica;
  • Necessidade de intervenção específica com plasmaterapia e/ou inibidores do complemento conforme clinicamente apropriado;
  • Plasmaterapia ou tratamento com inibidores do complemento ou antiplaquetários e antitrombóticos nas últimas duas semanas;
  • comprometimento da função hepática (enzimas hepáticas séricas ou níveis de bilirrubina >3 x limite superior do normal);
  • Contagem de neutrófilos < 2.000/μL ou contagem de linfócitos < 1.000/μL;
  • Infecção que requer tratamento com antibióticos nas 4 semanas anteriores à triagem;
  • Participou de qualquer estudo clínico de um produto experimental dentro de 30 dias antes da triagem ou dentro de 5 meias-vidas após tomar a última dose;
  • Histórico ou presença de qualquer condição médica ou doença que, na opinião do Investigador, possa colocar o sujeito em risco inaceitável para participação no estudo;
  • Incapacidade de compreender os potenciais riscos e benefícios do estudo;
  • Incapacidade jurídica.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: CCX168
A medicação do estudo será administrada como cápsulas de gelatina dura contendo 10 mg de CCX168. Os pacientes tomarão 30 mg de CCX168, administrados em cápsulas de 3 x 10 mg, duas vezes ao dia por 15 dias.
Medicamento: CCX168

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Trombogênese ex vivo.
Prazo: Alterações da linha de base no dia 2,14 (durante o tratamento com CCX168), 16 e 21 (após a retirada do tratamento).
Alterações da linha de base no dia 2,14 (durante o tratamento com CCX168), 16 e 21 (após a retirada do tratamento).

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Níveis séricos do componente 3 do complemento.
Prazo: Alterações da linha de base no dia 2,14 (durante o tratamento com CCX168), 16 e 21 (após a retirada do tratamento).
Alterações da linha de base no dia 2,14 (durante o tratamento com CCX168), 16 e 21 (após a retirada do tratamento).
Níveis séricos do componente 4 do complemento.
Prazo: Alterações da linha de base no dia 2,14 (durante o tratamento com CCX168), 16 e 21 (após a retirada do tratamento).
Alterações da linha de base no dia 2,14 (durante o tratamento com CCX168), 16 e 21 (após a retirada do tratamento).
Níveis séricos do componente 5 do complemento.
Prazo: Alterações da linha de base no dia 2,14 (durante o tratamento com CCX168), 16 e 21 (após a retirada do tratamento).
Alterações da linha de base no dia 2,14 (durante o tratamento com CCX168), 16 e 21 (após a retirada do tratamento).
Fator Complemento H.
Prazo: Alterações da linha de base no dia 2,14 (durante o tratamento com CCX168), 16 e 21 (após a retirada do tratamento).
Alterações da linha de base no dia 2,14 (durante o tratamento com CCX168), 16 e 21 (após a retirada do tratamento).
Componente do complemento 5a.
Prazo: Alterações da linha de base no dia 2,14 (durante o tratamento com CCX168), 16 e 21 (após a retirada do tratamento).
Alterações da linha de base no dia 2,14 (durante o tratamento com CCX168), 16 e 21 (após a retirada do tratamento).
Trombomodulina solúvel.
Prazo: Alterações da linha de base no dia 2,14 (durante o tratamento com CCX168), 16 e 21 (após a retirada do tratamento).
Alterações da linha de base no dia 2,14 (durante o tratamento com CCX168), 16 e 21 (após a retirada do tratamento).
Produtos de divisão de fibrina..
Prazo: Alterações da linha de base no dia 2,14 (durante o tratamento com CCX168), 16 e 21 (após a retirada do tratamento).
Alterações da linha de base no dia 2,14 (durante o tratamento com CCX168), 16 e 21 (após a retirada do tratamento).
Deposição ex vivo de C5b-9 em células endoteliais microvasculares
Prazo: Na linha de base.
Na linha de base.
Alterações na pressão arterial pré-diálise e intradialítica.
Prazo: Os participantes serão acompanhados durante a duração do estudo até 21 dias.
Os participantes serão acompanhados durante a duração do estudo até 21 dias.
Alterações na frequência cardíaca.
Prazo: Os participantes serão acompanhados durante a duração do estudo até 21 dias.
Os participantes serão acompanhados durante a duração do estudo até 21 dias.
Parâmetros de segurança e tolerabilidade, incluindo eventos graves e não graves
Prazo: Os participantes serão acompanhados durante a duração do estudo até 21 dias.
Os participantes serão acompanhados durante a duração do estudo até 21 dias.
Qualidade de vida relacionada à saúde do paciente medida pela administração do questionário EQ-5D-5L.
Prazo: Alterações desde a linha de base aos 14 e 21 dias.
Alterações desde a linha de base aos 14 e 21 dias.
Caracterização do perfil farmacocinético do CCX168 após administração oral por determinação da concentração plasmática máxima, tempo de concentração plasmática máxima e área sob a curva concentração plasmática-tempo desde o tempo 0 até a hora 6
Prazo: Alterações da linha de base aos 4,9,11 e 15 dias.
Alterações da linha de base aos 4,9,11 e 15 dias.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
ChemoCentryx

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Cadeira de estudo: Giuseppe Remuzzi, MD, IRCCS - Mario Negri Institute for Pharmacological Research/A.O. Papa Giovanni XXIII- BG

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
4 de junho de 2015

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
13 de julho de 2017

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
13 de julho de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
26 de maio de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
3 de junho de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
8 de junho de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
14 de novembro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
13 de novembro de 2017

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de novembro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • CL006_168
  • 2014-004261-24 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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