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Étude d'extension pour les patients inclus dans l'étude Infacort 003

22 octobre 2019 mis à jour par: Diurnal Limited

Suivi ouvert à long terme de l'innocuité et du contrôle des maladies biochimiques d'Infacort® chez les nouveau-nés, les nourrissons et les enfants atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales et d'insuffisance surrénalienne précédemment inscrits à l'étude Infacort 003

Une étude observationnelle de phase 3, ouverte, à groupe unique, non randomisée, sur l'innocuité et le contrôle biochimique de la maladie d'Infacort® chez les nouveau-nés, les nourrissons et les enfants atteints d'insuffisance surrénalienne et d'hyperplasie congénitale des surrénales qui avaient terminé l'étude Infacort 003. Tous les sujets qui avaient terminé de manière satisfaisante l'étude Infacort 003 ont eu la possibilité de participer à Infacort 004.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Une étude observationnelle de phase 3, ouverte, à groupe unique, non randomisée, sur la sécurité et le contrôle biochimique de la maladie d'Infacort® chez les nouveau-nés, les nourrissons et les enfants atteints d'IA qui avaient terminé l'étude Infacort 003 (numéro EudraCT 2014-002265-30 ). Tous les sujets qui avaient terminé de manière satisfaisante l'étude Infacort 003 ont eu la possibilité de participer à l'étude Infacort 004 lors de leur dernière visite de l'étude Infacort 003 ou après. Les sujets ont reçu la dose habituelle cliniquement appropriée (puisque la bioéquivalence a été démontrée avec l'hydrocortisone conventionnelle), telle que déterminée par l'investigateur, qui a été administrée selon la pratique clinique habituelle - généralement 3 ou 4 fois par jour. Les sujets pouvaient continuer à être traités dans cette étude jusqu'à ce qu'ils satisfassent aux critères de retrait de l'étude, jusqu'à ce qu'Infacort® soit disponible dans le commerce localement (ce qui a maintenant été réalisé) ou jusqu'à ce que le promoteur décide d'arrêter l'étude.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
18

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 2 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Sujets ayant terminé avec succès l'étude Infacort 003, dont les critères d'inclusion étaient :

  1. Enfants garçons et filles de moins de 6 ans.
  2. Un diagnostic d'insuffisance surrénalienne (AI) confirmé par un taux de cortisol trop bas, généralement avec d'autres tests à l'appui.
  3. Recevoir une thérapie de remplacement corticosurrénalienne appropriée (hydrocortisone avec/sans fludrocortisone).
  4. Suffisamment hydraté et nourri. De plus, les parents/tuteurs doivent être en mesure de comprendre et de donner un consentement éclairé écrit pour cette étude d'extension.

Critère d'exclusion:

  1. IA aiguë cliniquement évidente (crise surrénalienne) (Remarque : le sujet peut être réévalué pour déterminer son admissibilité une fois l'épisode terminé)
  2. Incapacité de l'enfant à suivre une thérapie orale
  3. Sujets présentant des signes cliniques d'infection aiguë ou de fièvre à l'inclusion (Remarque : le sujet peut être réévalué pour l'éligibilité une fois l'épisode terminé)
  4. Toute condition chirurgicale ou médicale qui, de l'avis de l'investigateur, peut exposer le sujet à un risque plus élevé de sa participation à l'étude
  5. Parents/tuteurs de sujets refusant de consentir à la sauvegarde et à la propagation de données médicales pseudonymisées pour des raisons d'étude
  6. Sujets qui sont dans une relation de dépendance avec l'investigateur ou le commanditaire

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Infacort
Granulés Infacort®
Médicament: Infacort®
Infacort® est une formulation de granulés secs d'hydrocortisone stockée dans des capsules disponibles en différentes concentrations (0,5, 1,0, 2,0 et 5,0 mg).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables graves (EIG) et des événements indésirables (EI)
Délai: 29 mois
Le critère d'évaluation principal était la nature et la survenue d'événements indésirables graves (EIG) et d'événements indésirables (EI) observés tout au long de l'étude. Les EI ont été enregistrés depuis la première prise d'Infacort jusqu'à la dernière visite.
29 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Vitesse de croissance
Délai: 29 mois
Score d'écart type de la vitesse de croissance (SDS). La taille/longueur corporelle (cm) a été obtenue à chaque visite par des infirmières ou des médecins endocriniens pédiatriques spécialement formés à l'aide de méthodes auxologiques standard calibrées.
29 mois
Niveaux de cortisol
Délai: 29 mois
Niveaux de cortisol mesurés à partir de taches de sang séché. Les taches de sang séché ont été analysées pour les multi-stéroïdes, y compris le cortisol (tous les sujets). Les valeurs de laboratoire absolues des taches de sang pour la population de sécurité sont présentées. Un échantillon de sang séché a été prélevé lors des visites initiale et finale, tous les mois pendant les 2 premiers mois de l'étude et ensuite tous les 6 mois (sauf si nécessaire après 3 mois).
29 mois
Nombre de participants présentant un changement de stade de développement du tanneur
Délai: 29 mois
Le stade de développement de Tanner a été évalué comme une analyse supplémentaire dans cette étude. Toutes les évaluations (seins, organes génitaux et poils pubiens) étaient de grade 1 (pré-pubère) au départ, avec seulement 1 sujet (dans la cohorte 2) montrant un changement au cours de l'étude. Le sujet 018 a montré une progression vers le grade 2 dans la catégorie des poils pubiens (poils clairsemés et pigmentés principalement sur les lèvres).
29 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Diurnal Limited

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Wiegand, Charite University, Berlin, Germany

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
4 mars 2016

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
10 août 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
10 août 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
16 mars 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
5 avril 2016

Première publication (Estimation)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
11 avril 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
5 novembre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
22 octobre 2019

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 octobre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • Infacort 004

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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