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Estudo de Extensão para Pacientes Ingressados ​​no Estudo Infacort 003

22 de outubro de 2019 atualizado por: Diurnal Limited

Acompanhamento aberto e de longo prazo da segurança e controle bioquímico de doenças de Infacort® em recém-nascidos, bebês e crianças com hiperplasia adrenal congênita e insuficiência adrenal previamente inscritos no estudo Infacort 003

Um estudo observacional de Fase 3, aberto, de grupo único, não randomizado, da segurança e controle bioquímico da doença de Infacort® em neonatos, lactentes e crianças com insuficiência adrenal e hiperplasia adrenal congênita que concluíram o estudo Infacort 003. Todos os indivíduos que concluíram satisfatoriamente o estudo Infacort 003 tiveram a oportunidade de participar do Infacort 004.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Um estudo observacional de Fase 3, aberto, de grupo único, não randomizado, da segurança e controle bioquímico da doença de Infacort® em recém-nascidos, lactentes e crianças com IA que concluíram o estudo Infacort 003 (número EudraCT 2014-002265-30 ). Todos os indivíduos que concluíram satisfatoriamente o estudo Infacort 003 wiere ofereceram a oportunidade de participar do estudo Infacort 004 durante ou após a visita final do estudo Infacort 003. Os indivíduos receberam a dose clinicamente apropriada usual (uma vez que a bioequivalência foi demonstrada com hidrocortisona convencional), conforme determinado pelo investigador, que foi administrada de acordo com a prática clínica usual - geralmente 3 ou 4 vezes ao dia. Os indivíduos poderiam continuar a ser tratados neste estudo até que atendessem aos critérios de retirada do estudo, até que Infacort® estivesse comercialmente disponível localmente (o que agora foi alcançado) ou até que o Patrocinador decidisse descontinuar o estudo.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
18

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 2 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

Indivíduos que concluíram com sucesso o estudo Infacort 003, cujos critérios de inclusão foram:

  1. Crianças do sexo masculino e feminino com menos de 6 anos de idade.
  2. Um diagnóstico de insuficiência adrenal (IA) confirmado por um cortisol inapropriadamente baixo, geralmente com outros testes de suporte.
  3. Receber terapia de reposição adrenocortical apropriada (hidrocortisona com/sem fludrocortisona).
  4. Adequadamente hidratado e nutrido. Além disso, os pais/responsáveis ​​devem ser capazes de entender e dar o Consentimento Informado por escrito para este estudo de extensão.

Critério de exclusão:

  1. IA aguda clinicamente evidente (crise adrenal) (Nota: o sujeito pode ser reavaliado para elegibilidade assim que o episódio terminar)
  2. Incapacidade da criança de fazer terapia oral
  3. Indivíduos com sinais clínicos de infecção aguda ou febre na inclusão (Nota: o indivíduo pode ser reavaliado para elegibilidade assim que o episódio terminar)
  4. Qualquer condição cirúrgica ou médica que, na opinião do investigador, possa colocar o sujeito em maior risco de sua participação no estudo
  5. Pais/responsáveis ​​de indivíduos que não desejam consentir em salvar e propagar dados médicos pseudonimizados por motivos de estudo
  6. Indivíduos que estão em um relacionamento de dependência com o Investigador ou o Patrocinador

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Infacort
Infacort® grânulos
Medicamento: Infacort®
Infacort® é uma formulação de grânulos secos de hidrocortisona armazenada em cápsulas disponíveis em diferentes dosagens (0,5, 1,0, 2,0 e 5,0 mg).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de Eventos Adversos Graves (SAEs) e Eventos Adversos (EAs)
Prazo: 29 meses
O endpoint primário foi a natureza e ocorrência de eventos adversos graves (SAEs) e eventos adversos (EAs) observados ao longo do estudo. Os EAs foram registrados desde o momento da primeira ingestão de Infacort até a visita final.
29 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Velocidade de crescimento
Prazo: 29 meses
Pontuação do desvio padrão da velocidade de crescimento (SDS). A altura/comprimento corporal (cm) foi obtida em cada visita por enfermeiros endocrinologistas pediátricos especialmente treinados ou médicos usando métodos auxológicos padrão calibrados.
29 meses
Níveis de cortisol
Prazo: 29 meses
Níveis de cortisol medidos a partir de manchas de sangue seco. As manchas de sangue seco foram analisadas para multi-esteróides, incluindo cortisol (todos os indivíduos). São apresentados os valores laboratoriais absolutos das manchas de sangue para a população de segurança. Uma amostra de sangue seco foi coletada nas visitas inicial e final, todos os meses durante os primeiros 2 meses do estudo e, posteriormente, a cada 6 meses (a menos que seja necessário após 3 meses).
29 meses
Número de participantes exibindo uma mudança no estágio de desenvolvimento de Tanner
Prazo: 29 meses
O estágio de desenvolvimento de Tanner foi avaliado como uma análise adicional neste estudo. Todas as avaliações (mama, genitália e pêlos pubianos) eram de Grau 1 (pré-puberal) no início do estudo, com apenas 1 indivíduo (na Coorte 2) mostrando uma mudança durante o estudo. O sujeito 018 apresentou progressão para Grau 2 na categoria de pelos pubianos (pelos esparsos e pigmentados principalmente nos lábios).
29 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Diurnal Limited

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Wiegand, Charite University, Berlin, Germany

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
4 de março de 2016

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
10 de agosto de 2018

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
10 de agosto de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
16 de março de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
5 de abril de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
11 de abril de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
5 de novembro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
22 de outubro de 2019

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de outubro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • Infacort 004

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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