Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование для пациентов, включенных в исследование Infacort 003

22 октября 2019 г. обновлено: Diurnal Limited

Открытое долгосрочное наблюдение за безопасностью и контролем биохимических заболеваний препарата Инфакорт® у новорожденных, младенцев и детей с врожденной гиперплазией надпочечников и надпочечниковой недостаточностью, ранее включенных в исследование Инфакорт 003

Фаза 3, открытое, одногрупповое, нерандомизированное обсервационное исследование безопасности и биохимического контроля заболевания Инфакортом® у новорожденных, младенцев и детей с надпочечниковой недостаточностью и врожденной гиперплазией надпочечников, которые завершили исследование Инфакорт 003. Всем испытуемым, удовлетворительно завершившим исследование Infacort 003, была предложена возможность принять участие в Infacort 004.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Фаза 3, открытое, одногрупповое, нерандомизированное обсервационное исследование безопасности и биохимического контроля заболевания Инфакортом® у новорожденных, младенцев и детей с ИИ, которые завершили исследование Инфакорт 003 (номер EudraCT 2014-002265-30). ). Всем субъектам, удовлетворительно завершившим исследование Infacort 003, была предложена возможность принять участие в исследовании Infacort 004 во время или после их последнего посещения исследования Infacort 003. Субъекты получали обычную клинически подходящую дозу (поскольку была продемонстрирована биоэквивалентность обычного гидрокортизона), определенную исследователем, которую вводили в соответствии с обычной клинической практикой - обычно 3 или 4 раза в день. Субъекты могли продолжать лечение в этом исследовании до тех пор, пока они не соответствовали критериям выхода из исследования, пока Infacort® не стал коммерчески доступным на местном уровне (что в настоящее время достигнуто) или пока спонсор не принял решение о прекращении исследования.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
18

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Berlin, Германия, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 2 года (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

Субъекты, успешно завершившие исследование Infacort 003, критериями включения которых были:

  1. Дети мужского и женского пола в возрасте до 6 лет.
  2. Диагноз надпочечниковой недостаточности (АН), подтвержденный неадекватно низким уровнем кортизола, обычно с другими вспомогательными тестами.
  3. Получает соответствующую заместительную адренокортикальную терапию (гидрокортизон с/без флудрокортизона).
  4. Достаточно увлажнены и напитаны. Кроме того, родители/опекуны должны быть в состоянии понять и дать письменное информированное согласие на это дополнительное исследование.

Критерий исключения:

  1. Клинически очевидный острый ИИ (адреналовый криз) (Примечание: субъект может быть повторно обследован на соответствие требованиям после окончания эпизода)
  2. Неспособность ребенка принимать пероральную терапию
  3. Субъекты с клиническими признаками острой инфекции или лихорадкой при включении (Примечание: субъект может быть повторно оценен на соответствие требованиям после окончания эпизода)
  4. Любое хирургическое или медицинское состояние, которое, по мнению исследователя, может подвергнуть субъекта более высокому риску его/ее участия в исследовании.
  5. Родители/опекуны субъектов, не желающие давать согласие на сохранение и распространение псевдонимизированных медицинских данных по причинам исследования
  6. Субъекты, находящиеся в зависимых отношениях с Исследователем или Спонсором

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Инфакорт
Инфакорт® гранулы
Лекарство: Инфакорт®
Infacort® представляет собой сухую гранулированную форму гидрокортизона, хранящуюся в капсулах различной концентрации (0,5, 1,0, 2,0 и 5,0 мг).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота серьезных нежелательных явлений (СНЯ) и нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: 29 месяцев
Первичной конечной точкой был характер и возникновение серьезных нежелательных явлений (СНЯ) и нежелательных явлений (НЯ), наблюдаемых на протяжении всего исследования. НЯ регистрировали с момента первого приема Инфакорта до последнего визита.
29 месяцев

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Скорость роста
Временное ограничение: 29 месяцев
Оценка стандартного отклонения скорости роста (SDS). Рост/длина тела (см) определялись при каждом посещении специально обученными детскими эндокринными медсестрами или врачами с использованием стандартных калиброванных ауксологических методов.
29 месяцев
Уровни кортизола
Временное ограничение: 29 месяцев
Уровни кортизола измеряли по высохшим пятнам крови. Высушенные пятна крови анализировали на мультистероиды, включая кортизол (у всех испытуемых). Представлены абсолютные лабораторные значения пятен крови для безопасной популяции. Образец высушенной капли крови собирали при начальном и последнем посещениях, каждый месяц в течение первых 2 месяцев исследования, а затем каждые 6 месяцев (если это не требуется после 3 месяцев).
29 месяцев
Количество участников, демонстрирующих изменение стадии развития Таннера
Временное ограничение: 29 месяцев
Стадия развития Таннера оценивалась в качестве дополнительного анализа в этом исследовании. Все оценки (грудь, гениталии и лобковые волосы) были 1-й степени (препубертатный период) на исходном уровне, и только у 1 субъекта (в когорте 2) произошли изменения в ходе исследования. Субъект 018 продемонстрировал прогрессирование до 2 степени в категории лобковых волос (редкие, пигментированные волосы, в основном на половых губах).
29 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Diurnal Limited

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Wiegand, Charite University, Berlin, Germany

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
4 марта 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
10 августа 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
10 августа 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
16 марта 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
5 апреля 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
11 апреля 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
5 ноября 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
22 октября 2019 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 октября 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • Infacort 004

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками