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Studio di estensione per i pazienti inseriti nello studio Infacort 003

22 ottobre 2019 aggiornato da: Diurnal Limited

Follow-up in aperto a lungo termine della sicurezza e del controllo biochimico delle malattie di Infacort® in neonati, lattanti e bambini con iperplasia surrenale congenita e insufficienza surrenalica precedentemente arruolati nello studio Infacort 003

Uno studio osservazionale di fase 3, in aperto, a gruppo singolo, non randomizzato, sulla sicurezza e sul controllo delle malattie biochimiche di Infacort® in neonati, lattanti e bambini con insufficienza surrenalica e iperplasia surrenalica congenita che avevano completato lo studio Infacort 003. A tutti i soggetti che avevano completato in modo soddisfacente lo studio Infacort 003 è stata offerta l'opportunità di prendere parte a Infacort 004.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Uno studio osservazionale di fase 3, in aperto, a gruppo singolo, non randomizzato, sulla sicurezza e sul controllo delle malattie biochimiche di Infacort® in neonati, lattanti e bambini con IA che avevano completato lo studio Infacort 003 (numero EudraCT 2014-002265-30 ). Tutti i soggetti che avevano completato in modo soddisfacente lo studio Infacort 003 hanno offerto l'opportunità di partecipare allo studio Infacort 004 durante o dopo la visita finale dello studio Infacort 003. I soggetti hanno ricevuto la consueta dose clinicamente appropriata (poiché la bioequivalenza è stata dimostrata con l'idrocortisone convenzionale), come determinato dallo sperimentatore, che è stata somministrata secondo la consueta pratica clinica - generalmente 3 o 4 volte al giorno. I soggetti potevano continuare a essere trattati in questo studio fino a quando non soddisfacevano i criteri di sospensione dello studio, fino a quando Infacort® non fosse disponibile in commercio localmente (cosa che ora è stata raggiunta) o fino a quando lo Sponsor non decidesse di interrompere lo studio.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
18

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Soggetti che hanno completato con successo lo studio Infacort 003, i cui criteri di inclusione erano:

  1. Bambini maschi e femmine di età inferiore ai 6 anni.
  2. Una diagnosi di insufficienza surrenalica (AI) come confermata da un cortisolo inappropriatamente basso di solito con altri test di supporto.
  3. Ricevere un'appropriata terapia sostitutiva adrenocorticale (idrocortisone con/senza fludrocortisone).
  4. Adeguatamente idratata e nutrita. Inoltre, i genitori/tutori devono essere in grado di comprendere e dare il consenso informato scritto per questo studio di estensione.

Criteri di esclusione:

  1. IA acuta clinicamente evidente (crisi surrenalica) (Nota: il soggetto può essere rivalutato per l'idoneità una volta terminato l'episodio)
  2. Incapacità del bambino di assumere la terapia orale
  3. Soggetti con segni clinici di infezione acuta o febbre all'inclusione (Nota: il soggetto può essere rivalutato per l'idoneità una volta terminato l'episodio)
  4. Qualsiasi condizione chirurgica o medica che, secondo l'opinione dello Sperimentatore, possa esporre il soggetto a un rischio maggiore dalla sua partecipazione allo studio
  5. Genitori/tutori di soggetti non disposti ad acconsentire al salvataggio e alla propagazione di dati medici pseudonimizzati per motivi di studio
  6. Soggetti che sono in rapporto di dipendenza con lo Sperimentatore o il Promotore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Infacort
Infacort® granuli
Droga: Incort®
Infacort® è una formulazione granulare secca di idrocortisone conservata in capsule disponibili in diversi dosaggi (0,5, 1,0, 2,0 e 5,0 mg).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: 29 mesi
L'endpoint primario era la natura e il verificarsi di eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi (AE) osservati durante lo studio. Gli eventi avversi sono stati registrati dal momento della prima assunzione di Infacort fino alla visita finale.
29 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità di crescita
Lasso di tempo: 29 mesi
Punteggio di deviazione standard della velocità di crescita (SDS). L'altezza/lunghezza del corpo (cm) è stata rilevata ad ogni visita da infermieri o medici endocrini pediatrici appositamente addestrati utilizzando metodi auxologici calibrati standard.
29 mesi
Livelli di cortisolo
Lasso di tempo: 29 mesi
Livelli di cortisolo misurati da macchie di sangue essiccato. Le macchie di sangue essiccato sono state analizzate per multi-steroidi, compreso il cortisolo (tutti i soggetti). Vengono presentati i valori di laboratorio assoluti delle macchie di sangue per la popolazione di sicurezza. Un campione di sangue essiccato è stato raccolto durante le visite iniziali e finali, ogni mese per i primi 2 mesi dello studio e successivamente ogni 6 mesi (a meno che non sia richiesto dopo 3 mesi).
29 mesi
Numero di partecipanti che mostrano un cambiamento nella fase di sviluppo del conciatore
Lasso di tempo: 29 mesi
La fase di sviluppo di Tanner è stata valutata come analisi aggiuntiva in questo studio. Tutte le valutazioni (seno, genitali e peli pubici) erano di grado 1 (pre-puberale) al basale, con solo 1 soggetto (nella coorte 2) che mostrava un cambiamento durante lo studio. Il soggetto 018 ha mostrato una progressione al Grado 2 nella categoria dei peli pubici (peli radi e pigmentati principalmente sulle labbra).
29 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Diurnal Limited

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Wiegand, Charite University, Berlin, Germany

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
4 marzo 2016

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
10 agosto 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
10 agosto 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
16 marzo 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 aprile 2016

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
11 aprile 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
5 novembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 ottobre 2019

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • Infacort 004

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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