Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzone dla pacjentów włączonych do badania Infacort 003

22 października 2019 zaktualizowane przez: Diurnal Limited

Otwarta, długoterminowa obserwacja bezpieczeństwa i biochemicznej kontroli choroby Infacort® u noworodków, niemowląt i dzieci z wrodzonym przerostem nadnerczy i niedoczynnością nadnerczy wcześniej włączonych do badania Infacort 003

Otwarte, nierandomizowane, obserwacyjne badanie fazy III w jednej grupie, dotyczące bezpieczeństwa i kontroli biochemicznej produktu Infacort® u noworodków, niemowląt i dzieci z niedoczynnością kory nadnerczy i wrodzonym przerostem nadnerczy, które ukończyły badanie Infacort 003. Wszystkim pacjentom, którzy pomyślnie ukończyli badanie Infacort 003, zaproponowano możliwość wzięcia udziału w badaniu Infacort 004.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Otwarte, nierandomizowane, obserwacyjne badanie fazy 3 w jednej grupie, dotyczące bezpieczeństwa i biochemicznej kontroli choroby Infacort® u noworodków, niemowląt i dzieci z AI, które ukończyły badanie Infacort 003 (numer EudraCT 2014-002265-30 ). Wszystkim pacjentom, którzy pomyślnie ukończyli badanie Infacort 003 wiere, zaoferowano możliwość udziału w badaniu Infacort 004 podczas lub po ostatniej wizycie w badaniu Infacort 003. Osobnicy otrzymywali zwykle odpowiednią klinicznie dawkę (ponieważ wykazano biorównoważność z konwencjonalnym hydrokortyzonem), określoną przez badacza, którą podawano zgodnie ze zwykłą praktyką kliniczną - ogólnie 3 lub 4 razy dziennie. Uczestnicy mogli kontynuować leczenie w tym badaniu, dopóki nie spełnią kryteriów wycofania z badania, dopóki Infacort® nie będzie dostępny lokalnie na rynku (co zostało już osiągnięte) lub dopóki Sponsor nie zdecyduje o przerwaniu badania.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
18

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 2 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Pacjenci pomyślnie ukończyli badanie Infacort 003, którego kryteria włączenia były następujące:

  1. Dzieci płci męskiej i żeńskiej w wieku poniżej 6 lat.
  2. Rozpoznanie niedoczynności kory nadnerczy (AI) potwierdzone przez niewłaściwie niski poziom kortyzolu, zwykle z innymi badaniami pomocniczymi.
  3. Otrzymywanie odpowiedniej terapii zastępczej kory nadnerczy (hydrokortyzon z/bez fludrokortyzonu).
  4. Odpowiednio nawilżona i odżywiona. Ponadto rodzice/opiekunowie muszą być w stanie zrozumieć i wyrazić pisemną świadomą zgodę na to badanie rozszerzone.

Kryteria wyłączenia:

  1. Klinicznie widoczna ostra AI (przełom nadnerczy) (Uwaga: pacjent może zostać ponownie oceniony pod kątem kwalifikowalności po zakończeniu epizodu)
  2. Niezdolność dziecka do podjęcia terapii doustnej
  3. Osoby z klinicznymi objawami ostrej infekcji lub gorączką w momencie włączenia (Uwaga: osoba może zostać ponownie oceniona pod kątem kwalifikowalności po zakończeniu epizodu)
  4. Jakikolwiek stan chirurgiczny lub medyczny, który w opinii badacza może narazić uczestnika na większe ryzyko związane z jego udziałem w badaniu
  5. Rodzice/opiekunowie osób, które nie chcą wyrazić zgody na zapisywanie i rozpowszechnianie pseudonimizowanych danych medycznych w celach badawczych
  6. Osoby pozostające w relacji zależnej od Badacza lub Sponsora

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Infacort
Granulki Infacort®
Lek: Infacort®
Infacort® to suchy granulowany preparat hydrokortyzonu przechowywany w kapsułkach dostępny w różnych mocach (0,5, 1,0, 2,0 i 5,0 mg).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: 29 miesięcy
Pierwszorzędowym punktem końcowym był charakter i występowanie poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i zdarzeń niepożądanych (AE) obserwowanych w trakcie badania. AE rejestrowano od momentu pierwszego przyjęcia Infacortu do ostatniej wizyty.
29 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Szybkość wzrostu
Ramy czasowe: 29 miesięcy
Wynik odchylenia standardowego szybkości wzrostu (SDS). Wysokość/długość ciała (cm) uzyskiwano podczas każdej wizyty przez specjalnie przeszkolone pediatryczne pielęgniarki endokrynologiczne lub lekarzy, stosując standardowe skalibrowane metody auksologiczne.
29 miesięcy
Poziomy kortyzolu
Ramy czasowe: 29 miesięcy
Poziomy kortyzolu mierzone z wysuszonych plam krwi. Wysuszone plamki krwi analizowano pod kątem multisteroidów, w tym kortyzolu (wszyscy badani). Przedstawiono bezwzględne wartości laboratoryjne plamki krwi dla bezpiecznej populacji. Próbkę wysuszonej plamki krwi pobierano podczas pierwszej i ostatniej wizyty, co miesiąc przez pierwsze 2 miesiące badania, a następnie co 6 miesięcy (o ile nie było to wymagane po 3 miesiącach).
29 miesięcy
Liczba uczestników wykazujących zmianę na etapie rozwoju Tannera
Ramy czasowe: 29 miesięcy
Etap rozwoju Tannera został oceniony jako dodatkowa analiza w tym badaniu. Wszystkie oceny (piersi, genitalia i włosy łonowe) były stopnia 1 (przed okresem dojrzewania) na początku badania, przy czym tylko u 1 osoby (w kohorcie 2) wykazano zmianę w trakcie badania. Badany 018 wykazał progresję do Stopnia 2 w kategorii włosów łonowych (rzadkie, pigmentowane włosy, głównie na wargach sromowych).
29 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Diurnal Limited

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Wiegand, Charite University, Berlin, Germany

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
4 marca 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
10 sierpnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
10 sierpnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
16 marca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 kwietnia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
11 kwietnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
5 listopada 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 października 2019

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 października 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • Infacort 004

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami