Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Verlengingsonderzoek voor patiënten die deelnamen aan onderzoek Infacort 003

22 oktober 2019 bijgewerkt door: Diurnal Limited

Open-label, langdurige follow-up van veiligheid en biochemische ziektebestrijding van Infacort® bij neonaten, zuigelingen en kinderen met congenitale bijnierhyperplasie en bijnierinsufficiëntie die eerder deelnamen aan de Infacort 003-studie

Een fase 3, open-label, single-group, niet-gerandomiseerd, observationeel onderzoek naar de veiligheid en biochemische ziektebestrijding van Infacort® bij pasgeborenen, zuigelingen en kinderen met bijnierinsufficiëntie en congenitale bijnierhyperplasie die onderzoek Infacort 003 hadden voltooid. Alle proefpersonen die studie Infacort 003 met goed gevolg hadden afgerond, kregen de mogelijkheid om deel te nemen aan Infacort 004.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Een fase 3, open-label, single-group, niet-gerandomiseerd, observationeel onderzoek naar de veiligheid en biochemische ziektebestrijding van Infacort® bij pasgeborenen, zuigelingen en kinderen met AI die onderzoek Infacort 003 hadden voltooid (EudraCT-nummer 2014-002265-30 ). Alle proefpersonen die studie Infacort 003 naar tevredenheid hadden afgerond boden de mogelijkheid om deel te nemen aan studie Infacort 004 tijdens of na hun laatste bezoek aan studie Infacort 003. Proefpersonen kregen de gebruikelijke klinisch geschikte dosis (aangezien bio-equivalentie is aangetoond met conventioneel hydrocortison), zoals bepaald door de onderzoeker, die werd toegediend volgens de gebruikelijke klinische praktijk - over het algemeen 3 of 4 keer per dag. Proefpersonen konden in dit onderzoek verder worden behandeld totdat ze voldeden aan de criteria voor stopzetting van het onderzoek, totdat Infacort® plaatselijk in de handel verkrijgbaar was (wat nu is bereikt), of totdat de sponsor besloot het onderzoek te beëindigen.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
18

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 2 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Onderwerpen die met succes onderzoek Infacort 003 hebben afgerond, waarvan de inclusiecriteria waren:

  1. Mannelijke en vrouwelijke kinderen jonger dan 6 jaar.
  2. Een diagnose van bijnierinsufficiëntie (AI), zoals bevestigd door een ongepast laag cortisolgehalte, meestal met andere ondersteunende tests.
  3. Geschikte adrenocorticale substitutietherapie krijgen (hydrocortison met/zonder fludrocortison).
  4. Voldoende gehydrateerd en gevoed. Bovendien moeten de ouders/verzorgers in staat zijn om schriftelijke geïnformeerde toestemming voor dit vervolgonderzoek te begrijpen en te geven.

Uitsluitingscriteria:

  1. Klinisch duidelijke acute AI (bijniercrisis) (Opmerking: de proefpersoon kan opnieuw worden beoordeeld of hij in aanmerking komt zodra de episode voorbij is)
  2. Onvermogen van het kind om orale therapie te volgen
  3. Proefpersonen met klinische tekenen van acute infectie of koorts bij opname (Opmerking: de proefpersoon kan opnieuw worden beoordeeld of hij in aanmerking komt zodra de episode voorbij is)
  4. Elke chirurgische of medische aandoening waardoor de proefpersoon naar de mening van de onderzoeker een groter risico loopt door zijn/haar deelname aan het onderzoek
  5. Ouders/verzorgers van proefpersonen die om studieredenen geen toestemming willen geven voor het opslaan en verspreiden van gepseudonimiseerde medische gegevens
  6. Proefpersonen die in een afhankelijke relatie staan ​​met de Onderzoeker of de Sponsor

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Infacort
Infacort® korrels
Geneesmiddel: Infacort®
Infacort® is een droge korrelformulering van hydrocortison opgeslagen in capsules die verkrijgbaar zijn in verschillende sterktes (0,5, 1,0, 2,0 en 5,0 mg).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) en ongewenste voorvallen (AE's)
Tijdsspanne: 29 maanden
Het primaire eindpunt was de aard en het optreden van ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) en ongewenste voorvallen (AE's) die tijdens het onderzoek werden waargenomen. AE's werden geregistreerd vanaf het moment van de eerste inname van Infacort tot het laatste bezoek.
29 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Groei snelheid
Tijdsspanne: 29 maanden
Standaarddeviatiescore voor groeisnelheid (SDS). Lichaamslengte/-lengte (cm) werd bij elk bezoek verkregen door speciaal opgeleide pediatrische endocriene verpleegkundigen of artsen met behulp van standaard gekalibreerde auxologische methoden.
29 maanden
Cortisol-niveaus
Tijdsspanne: 29 maanden
Cortisolwaarden gemeten aan de hand van opgedroogde bloedvlekken. De gedroogde bloedvlekken werden geanalyseerd op multisteroïden, waaronder cortisol (alle proefpersonen). Absolute laboratoriumwaarden voor bloedvlekken voor de veiligheidspopulatie worden weergegeven. Bij de eerste en laatste bezoeken werd een gedroogd bloedmonster afgenomen, gedurende de eerste 2 maanden van het onderzoek elke maand en daarna elke 6 maanden (tenzij na 3 maanden vereist).
29 maanden
Aantal deelnemers dat een verandering vertoont in de ontwikkelingsfase van de leerlooier
Tijdsspanne: 29 maanden
De Tanner-ontwikkelingsfase werd beoordeeld als een aanvullende analyse in deze studie. Alle beoordelingen (borst, genitaliën en schaamhaar) waren Graad 1 (prepuberaal) bij aanvang, waarbij slechts 1 proefpersoon (in cohort 2) tijdens het onderzoek een verandering vertoonde. Proefpersoon 018 vertoonde progressie naar Graad 2 in de categorie schaamhaar (dun, gepigmenteerd haar voornamelijk op de schaamlippen).
29 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Diurnal Limited

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Wiegand, Charite University, Berlin, Germany

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
4 maart 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
10 augustus 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
10 augustus 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
16 maart 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
5 april 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
11 april 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
5 november 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
22 oktober 2019

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 oktober 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • Infacort 004

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen