Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelsesundersøgelse for patienter, der indgår i undersøgelsen Infacort 003

22. oktober 2019 opdateret af: Diurnal Limited

Åbent, langsigtet opfølgning af sikkerhed og biokemisk sygdomsbekæmpelse af Infacort® hos nyfødte, spædbørn og børn med medfødt binyrehyperplasi og binyrebarkinsufficiens, der tidligere var tilmeldt Infacort 003-undersøgelsen

Et fase 3, åbent, enkelt-gruppe, ikke-randomiseret, observationsstudie af sikkerheden og biokemisk sygdomsbekæmpelse af Infacort® hos nyfødte, spædbørn og børn med binyrebarkinsufficiens og medfødt binyrebarkhyperplasi, som havde gennemført undersøgelsen Infacort 003. Alle forsøgspersoner, der havde gennemført studiet Infacort 003 tilfredsstillende, fik mulighed for at deltage i Infacort 004.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Et fase 3, åbent, enkelt-gruppe, ikke-randomiseret, observationsstudie af sikkerheden og biokemisk sygdomsbekæmpelse af Infacort® hos nyfødte, spædbørn og børn med AI, som havde gennemført undersøgelsen Infacort 003 (EudraCT nummer 2014-002265-30 ). Alle forsøgspersoner, der tilfredsstillende havde gennemført undersøgelsen Infacort 003 wiere, tilbød muligheden for at deltage i undersøgelsen Infacort 004 ved eller efter deres sidste besøg i undersøgelsen Infacort 003. Forsøgspersonerne fik den sædvanlige klinisk passende dosis (da bioækvivalens er blevet påvist med konventionel hydrocortison), som bestemt af investigator, som blev administreret i henhold til sædvanlig klinisk praksis - generelt 3 eller 4 gange dagligt. Forsøgspersoner kunne fortsætte med at blive behandlet i denne undersøgelse, indtil de opfyldte undersøgelsens tilbagetrækningskriterier, indtil Infacort® var kommercielt tilgængeligt lokalt (hvilket nu er opnået), eller indtil sponsoren besluttede at afbryde undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
18

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

3 år til 2 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Forsøgspersoner, der med succes gennemførte undersøgelsen Infacort 003, hvis inklusionskriterier var:

  1. Mandlige og kvindelige børn under 6 år.
  2. En diagnose af binyrebarkinsufficiens (AI) bekræftet af et uhensigtsmæssigt lavt kortisol normalt med andre understøttende tests.
  3. Modtagelse af passende binyrebarksubstitutionsbehandling (hydrocortison med/uden fludrocortison).
  4. Tilstrækkeligt hydreret og næret. Derudover skal forældrene/plejerne være i stand til at forstå og give skriftligt informeret samtykke til denne forlængelsesundersøgelse.

Ekskluderingskriterier:

  1. Klinisk tydelig akut AI (binyrekrise) (Bemærk: emnet kan revurderes for berettigelse, når episoden er overstået)
  2. Barnets manglende evne til at tage oral terapi
  3. Forsøgspersoner med kliniske tegn på akut infektion eller feber ved inklusion (Bemærk: forsøgspersonen kan revurderes for berettigelse, når episoden er overstået)
  4. Enhver kirurgisk eller medicinsk tilstand, som efter efterforskerens mening kan sætte forsøgspersonen i højere risiko ved hans/hendes deltagelse i undersøgelsen
  5. Forældre/plejere til forsøgspersoner, der ikke er villige til at give samtykke til lagring og udbredelse af pseudonymiserede medicinske data af undersøgelsesmæssige årsager
  6. Forsøgspersoner, der er i et afhængigt forhold til efterforskeren eller sponsoren

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Infakort
Infacort® granulat
Medicin: Infacort®
Infacort® er en tør granulatformulering af hydrocortison opbevaret i kapsler, der fås i forskellige styrker (0,5, 1,0, 2,0 og 5,0 mg).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af alvorlige bivirkninger (SAE'er) og bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: 29 måneder
Det primære endepunkt var arten og forekomsten af ​​alvorlige bivirkninger (SAE'er) og uønskede hændelser (AE'er) observeret gennem hele undersøgelsen. AE'er blev registreret fra tidspunktet for den første indtagelse af Infacort indtil det sidste besøg.
29 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Væksthastighed
Tidsramme: 29 måneder
Standardafvigelsesscore for væksthastighed (SDS). Kropshøjde/-længde (cm) blev opnået ved hvert besøg af specialuddannede pædiatriske endokrine sygeplejersker eller læger ved brug af standardkalibrerede auxologiske metoder.
29 måneder
Kortisol niveauer
Tidsramme: 29 måneder
Kortisolniveauer målt fra tørrede blodpletter. De tørrede blodpletter blev analyseret for multisteroider, inklusive kortisol (alle forsøgspersoner). Absolutte laboratorieværdier for blodpletter for sikkerhedspopulationen er præsenteret. En tørret blodpletprøve blev udtaget ved de første og sidste besøg, hver måned i de første 2 måneder af undersøgelsen og derefter hver 6. måned (medmindre det var nødvendigt efter 3 måneder).
29 måneder
Antal deltagere, der udviser en ændring i Tanner-udviklingsstadiet
Tidsramme: 29 måneder
Tanner Development Stage blev vurderet som en yderligere analyse i denne undersøgelse. Alle vurderinger (bryst, kønsorganer og kønsbehåring) var grad 1 (præ-pubertal) ved baseline, hvor kun 1 forsøgsperson (i kohorte 2) viste en ændring i løbet af undersøgelsen. Forsøgsperson 018 viste progression til grad 2 i kategorien kønsbehåring (spind, pigmenteret hår hovedsageligt på skamlæber).
29 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Diurnal Limited

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Wiegand, Charite University, Berlin, Germany

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
4. marts 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
10. august 2018

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
10. august 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. marts 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. april 2016

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
11. april 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. november 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. oktober 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • Infacort 004

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Adrenal insufficiens

Kliniske forsøg med Infacort®

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger