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Estudio de extensión para pacientes ingresados ​​en el estudio Infacort 003

22 de octubre de 2019 actualizado por: Diurnal Limited

Seguimiento abierto a largo plazo de la seguridad y el control bioquímico de enfermedades de Infacort® en recién nacidos, bebés y niños con hiperplasia suprarrenal congénita e insuficiencia suprarrenal inscritos previamente en el estudio Infacort 003

Estudio observacional de fase 3, abierto, de un solo grupo, no aleatorizado, sobre la seguridad y el control bioquímico de enfermedades de Infacort® en recién nacidos, bebés y niños con insuficiencia suprarrenal e hiperplasia suprarrenal congénita que habían completado el estudio Infacort 003. A todos los sujetos que habían completado satisfactoriamente el estudio Infacort 003 se les ofreció la oportunidad de participar en Infacort 004.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Un estudio observacional de fase 3, abierto, de un solo grupo, no aleatorizado, sobre la seguridad y el control bioquímico de enfermedades de Infacort® en recién nacidos, bebés y niños con IA que habían completado el estudio Infacort 003 (EudraCT número 2014-002265-30 ). A todos los sujetos que habían completado satisfactoriamente el estudio Infacort 003 se les ofreció la oportunidad de participar en el estudio Infacort 004 en o después de su última visita al estudio Infacort 003. Los sujetos recibieron la dosis habitual clínicamente adecuada (ya que se ha demostrado la bioequivalencia con hidrocortisona convencional), según lo determinado por el investigador, que se administró de acuerdo con la práctica clínica habitual, generalmente 3 o 4 veces al día. Los sujetos podían seguir siendo tratados en este estudio hasta que cumplieran los criterios de retiro del estudio, hasta que Infacort® estuviera disponible comercialmente localmente (lo que ahora se ha logrado), o hasta que el patrocinador decidiera interrumpir el estudio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
18

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

3 años a 2 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

Sujetos que completaron con éxito el estudio Infacort 003, cuyos criterios de inclusión fueron:

  1. Niños y niñas menores de 6 años.
  2. Un diagnóstico de insuficiencia suprarrenal (IA) confirmado por un cortisol inapropiadamente bajo, generalmente con otras pruebas de apoyo.
  3. Recibir terapia de reemplazo corticosuprarrenal apropiada (hidrocortisona con/sin fludrocortisona).
  4. Adecuadamente hidratado y nutrido. Además, los padres/cuidadores deben ser capaces de comprender y dar su consentimiento informado por escrito para este estudio de extensión.

Criterio de exclusión:

  1. IA aguda clínicamente evidente (crisis suprarrenal) (Nota: el sujeto puede ser reevaluado para determinar su elegibilidad una vez que finaliza el episodio)
  2. Incapacidad del niño para tomar terapia oral.
  3. Sujetos con signos clínicos de infección aguda o fiebre al momento de la inclusión (Nota: el sujeto puede ser reevaluado para elegibilidad una vez que finaliza el episodio)
  4. Cualquier condición quirúrgica o médica que, en opinión del investigador, pueda poner al sujeto en mayor riesgo por su participación en el estudio.
  5. Padres/cuidadores de sujetos que no están dispuestos a dar su consentimiento para guardar y propagar datos médicos seudonimizados por motivos de estudio
  6. Sujetos que están en relación de dependencia con el Investigador o el Patrocinador

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Infacort
Gránulos de Infacort®
Droga: Infacort®
Infacort® es una formulación de gránulos secos de hidrocortisona almacenada en cápsulas disponibles en diferentes concentraciones (0,5, 1,0, 2,0 y 5,0 mg).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos graves (SAE) y eventos adversos (AE)
Periodo de tiempo: 29 meses
El criterio principal de valoración fue la naturaleza y la aparición de eventos adversos graves (SAE) y eventos adversos (AE) observados a lo largo del estudio. Los AA se registraron desde el momento de la primera toma de Infacort hasta la visita final.
29 meses

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Velocidad de crecimiento
Periodo de tiempo: 29 meses
Puntuación de desviación estándar de la velocidad de crecimiento (SDS). La altura/longitud del cuerpo (cm) fue obtenida en cada visita por enfermeras o médicos endocrinos pediátricos especialmente capacitados utilizando métodos auxológicos calibrados estándar.
29 meses
Niveles de cortisol
Periodo de tiempo: 29 meses
Niveles de cortisol medidos a partir de gotas de sangre seca. Las gotas de sangre seca se analizaron en busca de multiesteroides, incluido el cortisol (todos los sujetos). Se presentan los valores absolutos de laboratorio de las gotas de sangre para la población de seguridad. Se recolectó una muestra de sangre seca en las visitas inicial y final, cada mes durante los primeros 2 meses del estudio y luego cada 6 meses (a menos que se requiera después de 3 meses).
29 meses
Número de participantes que muestran un cambio en la etapa de desarrollo de Tanner
Periodo de tiempo: 29 meses
La etapa de desarrollo de Tanner se evaluó como un análisis adicional en este estudio. Todas las evaluaciones (mamas, genitales y vello púbico) fueron de Grado 1 (prepuberal) al inicio del estudio, y solo 1 sujeto (en la Cohorte 2) mostró un cambio durante el estudio. El sujeto 018 mostró una progresión al grado 2 en la categoría de vello púbico (velo escaso y pigmentado principalmente en los labios).
29 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Diurnal Limited

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Wiegand, Charite University, Berlin, Germany

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
4 de marzo de 2016

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
10 de agosto de 2018

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
10 de agosto de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
16 de marzo de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
5 de abril de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
11 de abril de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
5 de noviembre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
22 de octubre de 2019

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de octubre de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • Infacort 004

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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