Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidelsesstudie for pasienter som ble med i studien Infacort 003

22. oktober 2019 oppdatert av: Diurnal Limited

Åpen, langsiktig oppfølging av sikkerhet og biokjemisk sykdomskontroll av Infacort® hos nyfødte, spedbarn og barn med medfødt binyrehyperplasi og binyrebarksvikt som tidligere ble registrert i Infacort 003-studien

En fase 3, åpen, enkeltgruppe, ikke-randomisert, observasjonsstudie av sikkerhet og biokjemisk sykdomskontroll av Infacort® hos nyfødte, spedbarn og barn med binyrebarksvikt og medfødt binyrebarkhyperplasi som hadde fullført studien Infacort 003. Alle forsøkspersoner som hadde fullført studien Infacort 003 tilfredsstillende, ble tilbudt muligheten til å delta i Infacort 004.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

En fase 3, åpen, enkeltgruppe, ikke-randomisert, observasjonsstudie av sikkerhet og biokjemisk sykdomskontroll av Infacort® hos nyfødte, spedbarn og barn med AI som hadde fullført studien Infacort 003 (EudraCT nummer 2014-002265-30 ). Alle forsøkspersoner som hadde fullført studien Infacort 003 wiere tilfredsstillende, tilbød muligheten til å delta i studien Infacort 004 ved eller etter deres siste besøk av studien Infacort 003. Forsøkspersonene fikk den vanlige klinisk passende dosen (siden bioekvivalens er påvist med konvensjonell hydrokortison), som bestemt av etterforskeren, som ble administrert i henhold til vanlig klinisk praksis - vanligvis 3 eller 4 ganger daglig. Forsøkspersoner kunne fortsette å bli behandlet i denne studien til de oppfylte studiens tilbaketrekningskriterier, inntil Infacort® var kommersielt tilgjengelig lokalt (noe som nå er oppnådd), eller til sponsoren bestemte seg for å avbryte studien.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
18

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 2 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Forsøkspersoner som fullførte studien Infacort 003, hvis inklusjonskriterier var:

  1. Mannlige og kvinnelige barn under 6 år.
  2. En diagnose av binyrebarksvikt (AI) bekreftet av et upassende lavt kortisol, vanligvis med andre støttende tester.
  3. Får passende binyrebarksubstitusjonsbehandling (hydrokortison med/uten fludrokortison).
  4. Tilstrekkelig hydrert og næret. I tillegg må foreldrene/omsorgspersonene kunne forstå og gi skriftlig informert samtykke til denne utvidelsesstudien.

Ekskluderingskriterier:

  1. Klinisk tydelig akutt AI (binyrekrise) (Merk: emnet kan revurderes for kvalifisering når episoden er over)
  2. Barnets manglende evne til å ta oral terapi
  3. Personer med kliniske tegn på akutt infeksjon eller feber ved inkludering (Merk: forsøkspersonen kan revurderes for kvalifisering når episoden er over)
  4. Enhver kirurgisk eller medisinsk tilstand som etter etterforskerens mening kan sette forsøkspersonen i høyere risiko fra hans/hennes deltakelse i studien
  5. Foreldre/omsorgspersoner til forsøkspersoner som ikke er villige til å samtykke til lagring og spredning av pseudonymiserte medisinske data av studieårsaker
  6. Forsøkspersoner som er i et avhengighetsforhold til etterforskeren eller sponsoren

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Infakort
Infacort® granulat
Legemiddel: Infakort®
Infacort® er en tørr granulatformulering av hydrokortison lagret i kapsler tilgjengelig i forskjellige styrker (0,5, 1,0, 2,0 og 5,0 mg).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av alvorlige bivirkninger (SAE) og uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: 29 måneder
Det primære endepunktet var arten og forekomsten av alvorlige bivirkninger (SAE) og bivirkninger (AE) observert gjennom hele studien. AE ble registrert fra tidspunktet for første inntak av Infacort til det siste besøket.
29 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Veksthastighet
Tidsramme: 29 måneder
Veksthastighet standardavvik score (SDS). Kroppshøyde/-lengde (cm) ble oppnådd ved hvert besøk av spesialtrente pediatriske endokrine sykepleiere eller leger ved bruk av standard kalibrerte auxologiske metoder.
29 måneder
Kortisolnivåer
Tidsramme: 29 måneder
Kortisolnivåer målt fra tørkede blodflekker. De tørkede blodflekkene ble analysert for multisteroider, inkludert kortisol (alle forsøkspersoner). Absolutte laboratorieverdier for blodflekker for sikkerhetspopulasjonen er presentert. En tørket blodflekkprøve ble samlet ved de første og siste besøkene, hver måned i de første 2 månedene av studien og deretter hver 6. måned (med mindre nødvendig etter 3 måneder).
29 måneder
Antall deltakere som viser en endring i Tanner-utviklingsstadiet
Tidsramme: 29 måneder
Tanner Development Stage ble vurdert som en tilleggsanalyse i denne studien. Alle vurderinger (bryst, kjønnshår og kjønnshår) var grad 1 (pre-pubertet) ved baseline, med bare 1 forsøksperson (i kohort 2) som viste en endring i løpet av studien. Forsøksperson 018 viste progresjon til grad 2 i kategorien kjønnshår (sparsomt, pigmentert hår hovedsakelig på kjønnsleppene).
29 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Diurnal Limited

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Wiegand, Charite University, Berlin, Germany

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
4. mars 2016

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
10. august 2018

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
10. august 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
16. mars 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
5. april 2016

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
11. april 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
5. november 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
22. oktober 2019

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. oktober 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • Infacort 004

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger