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Verlängerungsstudie für Patienten, die in die Studie Infacort 003 aufgenommen wurden

22. Oktober 2019 aktualisiert von: Diurnal Limited

Open-Label-Langzeit-Follow-up zur Sicherheit und biochemischen Krankheitskontrolle von Infacort® bei Neugeborenen, Säuglingen und Kindern mit angeborener Nebennierenhyperplasie und Nebenniereninsuffizienz, die zuvor in die Infacort-003-Studie aufgenommen wurden

Eine offene, nicht randomisierte Einzelgruppen-Beobachtungsstudie der Phase 3 zur Sicherheit und biochemischen Krankheitskontrolle von Infacort® bei Neugeborenen, Säuglingen und Kindern mit Nebenniereninsuffizienz und angeborener Nebennierenhyperplasie, die die Studie Infacort 003 abgeschlossen hatten. Allen Probanden, die die Studie Infacort 003 erfolgreich abgeschlossen hatten, wurde die Möglichkeit geboten, an Infacort 004 teilzunehmen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Eine offene, nicht randomisierte Beobachtungsstudie der Phase 3 mit einer einzigen Gruppe zur Sicherheit und biochemischen Krankheitskontrolle von Infacort® bei Neugeborenen, Säuglingen und Kindern mit AI, die die Studie Infacort 003 (EudraCT-Nummer 2014-002265-30 ). Allen Probanden, die die Studie Infacort 003 zufriedenstellend abgeschlossen hatten, wurde die Möglichkeit geboten, bei oder nach ihrem letzten Besuch der Studie Infacort 003 an der Studie Infacort 004 teilzunehmen. Die Probanden erhielten die übliche klinisch angemessene Dosis (da die Bioäquivalenz mit herkömmlichem Hydrocortison nachgewiesen wurde), wie vom Prüfarzt festgelegt, die gemäß der üblichen klinischen Praxis verabreicht wurde – im Allgemeinen 3 oder 4 mal täglich. Die Probanden konnten weiterhin in dieser Studie behandelt werden, bis sie die Studienabbruchkriterien erfüllten, bis Infacort® lokal im Handel erhältlich war (was jetzt erreicht wurde) oder bis der Sponsor beschloss, die Studie abzubrechen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
18

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 2 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Probanden, die die Studie Infacort 003 erfolgreich abgeschlossen haben, deren Einschlusskriterien waren:

  1. Männliche und weibliche Kinder unter 6 Jahren.
  2. Eine Diagnose einer Nebenniereninsuffizienz (AI), die durch einen unangemessen niedrigen Cortisolspiegel bestätigt wird, normalerweise mit anderen unterstützenden Tests.
  3. Erhalt einer geeigneten Nebennierenrindenersatztherapie (Hydrocortison mit/ohne Fludrocortison).
  4. Ausreichend hydratisiert und genährt. Darüber hinaus müssen die Eltern/Betreuer in der Lage sein, diese Erweiterungsstudie zu verstehen und schriftlich zuzustimmen.

Ausschlusskriterien:

  1. Klinisch offensichtliche akute AI (Nebennierenkrise) (Hinweis: Das Thema kann nach Abschluss der Episode erneut auf Eignung überprüft werden)
  2. Unfähigkeit des Kindes, eine orale Therapie einzunehmen
  3. Probanden mit klinischen Anzeichen einer akuten Infektion oder Fieber bei der Aufnahme (Hinweis: Der Proband kann nach Abschluss der Episode erneut auf Eignung überprüft werden)
  4. Jeder chirurgische oder medizinische Zustand, der nach Meinung des Prüfarztes den Probanden einem höheren Risiko durch seine Teilnahme an der Studie aussetzen könnte
  5. Eltern/Betreuer von Probanden, die einer Speicherung und Weitergabe von pseudonymisierten medizinischen Daten zu Studienzwecken nicht zustimmen wollen
  6. Probanden, die in einem abhängigen Verhältnis zum Prüfarzt oder Sponsor stehen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Infacort
Infacort®-Granulat
Arzneimittel: Infacort®
Infacort® ist eine Hydrocortison-Trockengranulatformulierung, die in Kapseln aufbewahrt wird und in verschiedenen Stärken (0,5, 1,0, 2,0 und 5,0 mg) erhältlich ist.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs) und unerwünschter Ereignisse (AEs)
Zeitfenster: 29 Monate
Der primäre Endpunkt war die Art und das Auftreten schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs) und unerwünschter Ereignisse (AEs), die während der gesamten Studie beobachtet wurden. UE wurden vom Zeitpunkt der ersten Einnahme von Infacort bis zum letzten Besuch aufgezeichnet.
29 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wachstumsgeschwindigkeit
Zeitfenster: 29 Monate
Standardabweichungs-Score (SDS) der Wachstumsgeschwindigkeit. Die Körpergröße/-länge (cm) wurde bei jedem Besuch von speziell geschulten pädiatrischen endokrinen Krankenschwestern oder Ärzten unter Verwendung von kalibrierten auxologischen Standardmethoden ermittelt.
29 Monate
Cortisolspiegel
Zeitfenster: 29 Monate
Cortisolspiegel gemessen an getrockneten Blutflecken. Die getrockneten Blutflecken wurden auf Multisteroide, einschließlich Cortisol (alle Probanden), analysiert. Es werden absolute Laborwerte für Blutflecken für die Sicherheitspopulation dargestellt. Eine getrocknete Blutprobe wurde bei den ersten und letzten Besuchen, jeden Monat für die ersten 2 Monate der Studie und danach alle 6 Monate (sofern nicht nach 3 Monaten erforderlich) entnommen.
29 Monate
Anzahl der Teilnehmer, die eine Veränderung in der Tanner-Entwicklungsphase aufweisen
Zeitfenster: 29 Monate
Die Tanner-Entwicklungsphase wurde in dieser Studie als zusätzliche Analyse bewertet. Alle Bewertungen (Brust, Genitalien und Schambehaarung) waren zu Studienbeginn Grad 1 (präpubertär), wobei nur 1 Proband (in Kohorte 2) eine Veränderung während der Studie zeigte. Subjekt 018 zeigte eine Progression zu Grad 2 in der Kategorie Schamhaare (spärliches, pigmentiertes Haar hauptsächlich an den Schamlippen).
29 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Diurnal Limited

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Wiegand, Charite University, Berlin, Germany

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
4. März 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
10. August 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
10. August 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
16. März 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
5. April 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
11. April 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
5. November 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
22. Oktober 2019

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Oktober 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • Infacort 004

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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