Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laajennustutkimus Infacort 003 -tutkimukseen tulleille potilaille

tiistai 22. lokakuuta 2019 päivittänyt: Diurnal Limited

Avoin, Infacort®:n turvallisuuden ja biokemiallisen sairauksien hallinnan pitkäaikainen seuranta vastasyntyneillä, imeväisillä ja lapsilla, joilla on synnynnäinen lisämunuaisen liikakasvu ja lisämunuaisten vajaatoiminta, jotka on aiemmin osallistunut Infacort 003 -tutkimukseen

Kolmannen vaiheen avoin, yhden ryhmän, ei-satunnaistettu havainnollinen tutkimus Infacort®:n turvallisuudesta ja biokemiallisesta sairauksien hallinnasta vastasyntyneillä, imeväisillä ja lapsilla, joilla on lisämunuaisten vajaatoiminta ja synnynnäinen lisämunuaisen liikakasvu ja jotka olivat saaneet päätökseen tutkimuksen Infacort 003. Kaikille koehenkilöille, jotka olivat suorittaneet Infacort 003 -tutkimuksen tyydyttävästi, tarjottiin mahdollisuus osallistua Infacort 004 -tutkimukseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Kolmannen vaiheen avoin, yhden ryhmän, ei-satunnaistettu, havainnollinen tutkimus Infacort®:n turvallisuudesta ja biokemiallisten sairauksien hallinnasta vastasyntyneillä, imeväisillä ja AI-lapsilla, jotka olivat suorittaneet tutkimuksen Infacort 003 (EudraCT-numero 2014-002265-30) ). Kaikki koehenkilöt, jotka olivat suorittaneet Infacort 003 -tutkimuksen tyydyttävästi, tarjosivat mahdollisuuden osallistua tutkimukseen Infacort 004 Infacort 003 -tutkimuksen viimeisellä vierailullaan tai sen jälkeen. Koehenkilöt saivat tutkijan määrittämän tavanomaisen kliinisesti sopivan annoksen (koska bioekvivalenssi on osoitettu tavanomaisella hydrokortisonilla), joka annettiin tavallisen kliinisen käytännön mukaisesti - yleensä 3 tai 4 kertaa päivässä. Koehenkilöitä voitiin jatkaa tässä tutkimuksessa, kunnes he täyttivät tutkimuksen peruuttamiskriteerit, kunnes Infacort® oli kaupallisesti saatavilla paikallisesti (mikä on nyt saavutettu) tai kunnes sponsori päätti keskeyttää tutkimuksen.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
18

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 2 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Koehenkilöt, jotka suorittivat onnistuneesti Infacort 003 -tutkimuksen, jonka mukaanottokriteerit olivat:

  1. Miesten ja naisten alle 6-vuotiaat lapset.
  2. Lisämunuaisen vajaatoiminnan (AI) diagnoosi, joka on vahvistettu sopimattoman alhaisella kortisolitasolla, yleensä muiden tukitestien kanssa.
  3. Asianmukaisen lisämunuaiskuoren korvaushoidon saaminen (hydrokortisoni fludrokortisonin kanssa tai ilman).
  4. Riittävästi kosteutettu ja ravittu. Lisäksi vanhempien/huoltajien on kyettävä ymmärtämään ja antamaan kirjallinen tietoinen suostumus tähän laajennustutkimukseen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kliinisesti ilmeinen akuutti AI (lisämunuaisen kriisi) (Huomaa: kohteen kelpoisuus voidaan arvioida uudelleen, kun jakso on ohi)
  2. Lapsen kyvyttömyys ottaa oraalista hoitoa
  3. Koehenkilöt, joilla on kliinisiä oireita akuutista infektiosta tai kuumeesta sisällyttämisen yhteydessä (Huomautus: kohteen kelpoisuus voidaan arvioida uudelleen, kun jakso on ohi)
  4. Mikä tahansa kirurginen tai lääketieteellinen tila, joka voi tutkijan mielestä asettaa koehenkilölle suuremman riskin hänen osallistumisestaan ​​tutkimukseen
  5. Sellaisten koehenkilöiden vanhemmat/hoitajat, jotka eivät tutkimussyistä halua suostua pseudonyymitietojen tallentamiseen ja levittämiseen
  6. Koehenkilöt, jotka ovat riippuvaisessa suhteessa tutkijaan tai sponsoriin

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Infacort
Infacort® rakeet
Lääke: Infacort®
Infacort® on hydrokortisonin kuivaraeformulaatio, joka säilytetään kapseleissa, joita on saatavana eri vahvuuksina (0,5, 1,0, 2,0 ja 5,0 mg).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vakavien haittatapahtumien (SAE) ja haittatapahtumien (AE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 29 kuukautta
Ensisijainen päätetapahtuma oli koko tutkimuksen aikana havaittujen vakavien haittatapahtumien (SAE) ja haittatapahtumien (AE) luonne ja esiintyminen. AE-t kirjattiin ensimmäisestä Infacortin otosta viimeiseen käyntiin asti.
29 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kasvunopeus
Aikaikkuna: 29 kuukautta
Kasvunopeuden standardipoikkeamapiste (SDS). Vartalon korkeus/pituus (cm) määritettiin kullakin käynnillä erityiskoulutuksen saaneiden lasten endokriinisen sairaanhoitajan tai lääkärin toimesta käyttäen tavanomaisia ​​kalibroituja auksologisia menetelmiä.
29 kuukautta
Kortisolitasot
Aikaikkuna: 29 kuukautta
Kortisolitasot mitattuna kuivuneista veripisteistä. Kuivuneet veripisteet analysoitiin useiden steroidien varalta, mukaan lukien kortisoli (kaikki koehenkilöt). Veripisteiden absoluuttiset laboratorioarvot turvallisuuspopulaatiolle on esitetty. Kuivattu veripistenäyte kerättiin ensimmäisellä ja viimeisellä käynnillä, joka kuukausi tutkimuksen 2 ensimmäisen kuukauden ajan ja sen jälkeen 6 kuukauden välein (ellei sitä vaadita 3 kuukauden jälkeen).
29 kuukautta
Tannerin kehitysvaiheessa muutosta osoittavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 29 kuukautta
Tanner Development Stage arvioitiin lisäanalyysinä tässä tutkimuksessa. Kaikki arvioinnit (rinnat, sukuelimet ja häpykarvat) olivat 1. asteen (esimurrosikä) lähtötasolla, ja vain yksi koehenkilö (kohortissa 2) osoitti muutosta tutkimuksen aikana. Koehenkilö 018 osoitti etenemistä luokkaan 2 häpykarvakategoriassa (harva, pigmentoitunut karva pääasiassa häpyhuulissa).
29 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Diurnal Limited

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Wiegand, Charite University, Berlin, Germany

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 4. maaliskuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Perjantai 10. elokuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Perjantai 10. elokuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 16. maaliskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 5. huhtikuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 11. huhtikuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 5. marraskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 22. lokakuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Tiistai 1. lokakuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • Infacort 004

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia