Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie pro pacienty zařazené do studie Infacort 003

22. října 2019 aktualizováno: Diurnal Limited

Otevřené, dlouhodobé sledování bezpečnosti a kontroly biochemických onemocnění přípravku Infacort® u novorozenců, kojenců a dětí s vrozenou adrenální hyperplazií a nedostatečností nadledvin dříve zařazených do studie Infacort 003

Fáze 3, otevřená, jednoskupinová, nerandomizovaná, observační studie bezpečnosti a biochemické kontroly onemocnění přípravkem Infacort® u novorozenců, kojenců a dětí s nedostatečností nadledvin a vrozenou adrenální hyperplazií, kteří dokončili studii Infacort 003. Všem subjektům, které úspěšně dokončily studii Infacort 003, byla nabídnuta možnost zúčastnit se Infacortu 004.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Fáze 3, otevřená, jednoskupinová, nerandomizovaná, observační studie bezpečnosti a biochemické kontroly onemocnění přípravkem Infacort® u novorozenců, kojenců a dětí s AI, kteří dokončili studii Infacort 003 (číslo EudraCT 2014-002265-30 ). Všechny subjekty, které úspěšně dokončily studii Infacort 003 Wiere, nabídly možnost zúčastnit se studie Infacort 004 při své poslední návštěvě studie Infacort 003 nebo po ní. Subjektům byla podávána obvyklá klinicky vhodná dávka (protože bioekvivalence byla prokázána s konvenčním hydrokortizonem), jak určil zkoušející, která byla podávána v souladu s obvyklou klinickou praxí - obecně 3 nebo 4krát denně. Subjekty mohly pokračovat v léčbě v této studii, dokud nesplnily kritéria pro stažení studie, dokud Infacort® nebyl komerčně dostupný lokálně (což bylo nyní dosaženo), nebo dokud se sponzor nerozhodl studii přerušit.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
18

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 2 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Subjekty úspěšně dokončily studium Infacort 003, jejichž kritéria pro zařazení byla:

  1. Děti mužského a ženského pohlaví mladší 6 let.
  2. Diagnóza adrenální insuficience (AI), potvrzená nepřiměřeně nízkým kortizolem, obvykle jinými podpůrnými testy.
  3. Přijímání vhodné adrenokortikální substituční terapie (hydrokortison s/bez fludrokortizonu).
  4. Dostatečně hydratovaná a vyživená. Kromě toho musí být rodiče/pečovatelé schopni porozumět této rozšiřující studii a dát jí písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  1. Klinicky evidentní akutní AI (adrenální krize) (Poznámka: subjekt může být znovu vyhodnocen z hlediska způsobilosti, jakmile epizoda skončí)
  2. Neschopnost dítěte užívat perorální terapii
  3. Subjekty s klinickými příznaky akutní infekce nebo horečky při zařazení (Poznámka: subjekt může být znovu vyhodnocen z hlediska způsobilosti, jakmile epizoda skončí)
  4. Jakýkoli chirurgický nebo zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího může vystavit subjekt vyššímu riziku jeho/její účasti ve studii
  5. Rodiče/pečovatelé subjektů, kteří ze studijních důvodů nechtějí souhlasit s ukládáním a šířením pseudonymizovaných lékařských údajů
  6. Subjekty, které jsou v závislém vztahu s Vyšetřovatelem nebo Sponzorem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Infacort
Infacort® granule
Lék: Infacort®
Infacort® je suchá granulovaná formulace hydrokortizonu uložená v kapslích dostupných v různých silách (0,5, 1,0, 2,0 a 5,0 mg).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt závažných nežádoucích příhod (SAE) a nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: 29 měsíců
Primárním cílovým parametrem byla povaha a výskyt závažných nežádoucích příhod (SAE) a nežádoucích příhod (AE) pozorovaných v průběhu studie. AE byly zaznamenávány od okamžiku prvního podání Infacortu do poslední návštěvy.
29 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rychlost růstu
Časové okno: 29 měsíců
Skóre směrodatné odchylky rychlosti růstu (SDS). Tělesná výška/délka (cm) byla získána při každé návštěvě speciálně vyškolenými dětskými endokrinními sestrami nebo lékaři pomocí standardních kalibrovaných auxologických metod.
29 měsíců
Hladiny kortizolu
Časové okno: 29 měsíců
Hladiny kortizolu měřené ze zaschlých krevních skvrn. Zaschlé krevní skvrny byly analyzovány na multisteroidy, včetně kortizolu (všechny subjekty). Jsou uvedeny absolutní laboratorní hodnoty krevních skvrn pro bezpečnostní populaci. Vzorek zaschlé krevní skvrny byl odebrán při úvodní a závěrečné návštěvě, každý měsíc po dobu prvních 2 měsíců studie a poté každých 6 měsíců (pokud to nebylo požadováno po 3 měsících).
29 měsíců
Počet účastníků vykazujících změnu ve stádiu vývoje Tannera
Časové okno: 29 měsíců
Tannerova vývojová fáze byla v této studii hodnocena jako další analýza. Všechna hodnocení (prsa, genitálie a pubické ochlupení) byla 1. stupně (prepubertální) na začátku, přičemž pouze 1 subjekt (v kohortě 2) vykazoval během studie změnu. Subjekt 018 vykazoval progresi do stupně 2 v kategorii pubického ochlupení (řídké, pigmentované ochlupení hlavně na stydkých pyscích).
29 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Diurnal Limited

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Wiegand, Charite University, Berlin, Germany

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
4. března 2016

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
10. srpna 2018

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
10. srpna 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
16. března 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. dubna 2016

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
11. dubna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
5. listopadu 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. října 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Infacort 004

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Infacort®

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení