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Une étude sur l'injection de PEG-somatropine pour traiter les enfants atteints du syndrome de Turner

10 décembre 2017 mis à jour par: GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.

Une étude de phase 2 sur l'injection d'hormone de croissance humaine recombinante pégylée pour traiter les enfants atteints du syndrome de Turner

Cette étude vise à explorer la dose optimale d'injection d'hormone de croissance humaine recombinante pégylée (PEG-rhGH) pour traiter les enfants atteints du syndrome de Turner (TS), à évaluer de manière préliminaire son innocuité et son efficacité et à fournir des preuves scientifiques et fiables pour la posologie du médicament en clinique de phase 3. procès.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Inconnue

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Anticipé)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
180

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
      • Beijing, Chine
        • Recrutement
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
        • Contact:
          • Chunxiu Gong, PhD
      • Shanghai, Chine
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Chine
        • Recrutement
        • Shanghai Children's Hospital
        • Contact:
          • Pin Li
      • Shanghai, Chine
        • Recrutement
        • Xinhua Hospital of Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Contact:
          • Jun Ye
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Chine
        • Recrutement
        • The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
        • Contact:
          • Yuhua Hu
      • Wuxi, Jiangsu, Chine
        • Recrutement
        • Affiliated Hospital of Jiangnan University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Chine
        • Recrutement
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Chine
        • Recrutement
        • First Hospital of Jilin University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chine
        • Recrutement
        • The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
        • Contact:
          • Junfeng Fu

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 18 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Femelle

La description

Critère d'intégration:

  • Femme
  • Age osseux <12 ans
  • Caryotype : 45, X ; 45, X/46, XXqi ; 45, X / 46, XXr ; 45, X / 46, XX ; 46, XXqi ; 46, XXpi ; 45, X / 47, XXX ; 46, XXp- ; 45, X/46, XXp- ; 46, XXq- ; 45X/46, XXq- ; 45, X/46, XX/47, XXX, etc. (comptez 50 cellules ou plus) ;
  • Apparence faciale et anomalies : Patients présentant au moins un des signes suivants, qui incluent, mais sans s'y limiter, un naevus pigmenté facial, un cou court, un cou palmé, une racine des cheveux postérieure basse, des oreilles basses, une micrognathie, une voûte haute, un bouclier- comme la poitrine, le cubitus valgus, le genu valgum, les 4e et 5e métacarpiens courts, la dysplasie des ongles, la scoliose, le ptosis et le strabisme, les anomalies cardiovasculaires (telles que la sténose aortique, la valve aortique bicuspide et l'hypertension), les anomalies de la reproduction (telles que le dysfonctionnement gonadique primaire), les troubles rénaux anomalies, hypofonction thyroïdienne, lésion de l'oreille moyenne, etc.
  • Petite taille : taille inférieure à -2,5 ET de la taille moyenne du même âge et du même sexe.
  • Patients pré-pubères (stade Tanner I)
  • Aucun antécédent de traitement par hormone de croissance
  • Le sujet et son tuteur signent le consentement éclairé (si le sujet est incapable de signer le consentement éclairé, son tuteur légal signera le nom du sujet à la place)

Critère d'exclusion:

  • Sujets présentant des fonctions hépatiques et rénales anormales (ALT > limite supérieure de la valeur normale ; Cr > limite supérieure de la valeur normale)
  • Sujets positifs pour les anticorps anti-HBc, HbsAg ou HbeAg dans les tests de dépistage du virus de l'hépatite B ;
  • Sujets de constitution hautement allergique ou allergiques aux protéines ou au produit expérimental ou à son excipient
  • Sujets atteints d'une maladie chronique systémique et d'un déficit immunitaire
  • Patients diagnostiqués avec une tumeur
  • Pour les patients dont les marqueurs tumoraux dépassent la normale en combinaison avec d'autres informations, considérant comme des risques potentiels élevés de tumeur, ils peuvent être exclus du traitement.
  • Patients atteints de maladie mentale
  • Sujets présentant une altération de la régulation du glucose (IGR) (y compris une altération de la glycémie à jeun (IFG) et/ou une altération de la tolérance au glucose (IGT)) ou du diabète
  • Sujets ayant participé à d'autres essais cliniques dans les 3 mois
  • Les sujets qui ont reçu des médicaments susceptibles d'interférer avec la sécrétion de GH ou la fonction de GH, ou d'autres hormones dans les 3 mois (tels que des stéroïdes sexuels, des glucocorticoïdes, etc.)
  • Autres conditions qui ne conviennent pas à cette étude de l'avis de l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
EXPÉRIMENTAL: PEG-rhGH faible dose
Injection de PEG-rhGH (27 UI/4,5 mg/0,5 ml/bouteille) 0,1 mg/kg/s en injection sous-cutanée pendant 52 semaines.
Biologique: PEG-rhGH faible dose
PEG-rhGH Injection 0,1 mg/kg/w par injection sous-cutanée pendant 52 semaines.
Autres noms:
  • Injection de somatropine humaine recombinante de polyéthylène glycol
Biologique: PEG-rhGH haute dose
PEG-rhGH Injection 0,2 mg/kg/w par injection sous-cutanée pendant 52 semaines.
Autres noms:
  • Injection de somatropine humaine recombinante de polyéthylène glycol
Autre: Groupe témoin sans traitement
EXPÉRIMENTAL: PEG-rhGH haute dose
Injection de PEG-rhGH (27 UI/4,5 mg/0,5 ml/bouteille) 0,2 mg/kg/s en injection sous-cutanée pendant 52 semaines.
Biologique: PEG-rhGH faible dose
PEG-rhGH Injection 0,1 mg/kg/w par injection sous-cutanée pendant 52 semaines.
Autres noms:
  • Injection de somatropine humaine recombinante de polyéthylène glycol
Biologique: PEG-rhGH haute dose
PEG-rhGH Injection 0,2 mg/kg/w par injection sous-cutanée pendant 52 semaines.
Autres noms:
  • Injection de somatropine humaine recombinante de polyéthylène glycol
Autre: Groupe témoin sans traitement
AUCUNE_INTERVENTION: Groupe témoin sans traitement

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du score d'écart type de la taille avant et après le traitement (ΔHT SDS)
Délai: 52 semaines
Le changement du score d'écart type de la taille de l'âge chronologique avant et après le traitement
52 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Hauteur Vitesse
Délai: 52 semaines
Taux de croissance annuel à la fin du traitement
52 semaines
ΔBA/ΔCA
Délai: 52 semaines
Maturation osseuse (changements d'âge osseux/ changement d'âge chronologique)
52 semaines
IGF-1 (facteur de croissance analogue à l'insuline 1) FDS
Délai: 52 semaines
52 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
Affiliated Hospital of Jiangnan University
Children's Hospital of Fudan University
Shanghai Children's Hospital
The First Hospital of Jilin University
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Beijing Children's Hospital
The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
Jiangxi Province Children's Hospital

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Chunxiu Gong, PhD, Beijing Children's Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 mars 2016

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 mars 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
13 juin 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
14 juin 2017

Première publication (RÉEL)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
16 juin 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
12 décembre 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
10 décembre 2017

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 juin 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • GenSci 032 CT

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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