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Étude méthodologique sur le site d'insertion rétrovirale

26 janvier 2024 mis à jour par: Fondazione Telethon

Étude méthodologique pour étudier l'utilité de l'analyse du site d'insertion rétroviral dans des échantillons de sujets traités avec la thérapie génique Strimvelis™

L'adénosine désaminase (ADA) est une enzyme impliquée dans le développement et le fonctionnement du système immunitaire. Une déficience en ADA entraîne un déficit immunitaire combiné sévère (SCID), un trouble immunitaire héréditaire mortel. Strimvelis est une thérapie génique qui vise à insérer la fonction ADA dans les cellules sanguines et à arrêter ou inverser les conditions causées par la diminution des niveaux d'enzymes ADA, telles que la fonction immunitaire altérée. Il est important d'envisager un suivi à long terme des patients ayant reçu Strimvelis, y compris l'évaluation du risque d'insertion à proximité de certains gènes pouvant entraîner une activation inattendue de ces gènes (oncogenèse). L'objectif de cette étude est d'évaluer l'utilisation d'une nouvelle technique pour identifier où Strimvelis s'est inséré dans la séquence génétique, et les implications potentielles pour les soins aux patients. Cette nouvelle technique est connue sous le nom de réaction en chaîne par polymérase médiée par sonication (SLiM-PCR) pour l'analyse du site d'insertion rétroviral (RIS). L'étude recrutera au moins 15 patients pédiatriques ou adultes atteints d'ADA-SCID qui ont été traités avec Strimvelis, soit dans des essais cliniques antérieurs, soit en tant que produit enregistré. Le recrutement pour l'étude peut rester ouvert jusqu'à 2 ans même si 15 sujets sont recrutés plus tôt. La participation à l'étude durera jusqu'à 5 ans. Un total de 5 échantillons de sang seront prélevés sur chaque sujet à des intervalles approximativement annuels.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Retiré

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 4

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets masculins ou féminins, pédiatriques ou adultes, atteints d'ADA-SCID, qui ont déjà été traités par Strimvelis.
  • Capable de donner un consentement éclairé signé ou un consentement éclairé signé fourni par le parent ou le tuteur légal du sujet.

Critère d'exclusion:

  • Présence de conditions concomitantes qui, de l'avis de l'investigateur, rendent la participation à l'étude inadaptée ou peuvent empêcher le respect des exigences du protocole.
  • Peu susceptible de se conformer aux exigences du protocole (c.-à-d. participation aux prélèvements sanguins environ une fois par an).
  • Le transport d'échantillons viables vers le laboratoire central de l'Union européenne (UE) depuis le pays d'origine du sujet n'est pas possible.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Science basique
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Récepteurs de traitement Strimvelis
Environ 15 sujets avec ADA-SCID qui ont déjà reçu Strimvelis seront inclus dans l'analyse et un total de 5 échantillons de sang seront prélevés sur chaque sujet à un intervalle approximativement annuel.
Génétique: Strimvelis
Strimvelis est une thérapie génique qui vise à restaurer la fonction ADA dans les lignées de cellules hématopoïétiques et à prévenir les manifestations immunologiques. Strimvelis est un groupe de dispersion enrichie en cellules de différenciation (CD) 34+ de cellules souches hématopoïétiques dérivées de la moelle osseuse humaine pour perfusion qui ont été transduites avec un vecteur rétroviral contenant le gène ADA humain.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mesure de l'abondance moyenne
Délai: Jusqu'à 5 ans
L'exactitude et la précision de la méthodologie SLiM-PCR seront évaluées à l'aide d'échantillons de sang total, prélevés sur des sujets traités avec Strimvelis, additionnés d'acide désoxyribonucléique (ADN) du site d'insertion de contrôle. L'abondance moyenne sera calculée entre les sujets à chaque instant, au sein des sujets au fil du temps et entre le même échantillon à un instant donné au sein d'un sujet.
Jusqu'à 5 ans
Mesure du coefficient de variation
Délai: Jusqu'à 5 ans
L'exactitude et la précision de la méthodologie SLiM-PCR seront évaluées à l'aide d'échantillons de sang total, prélevés sur des sujets traités avec Strimvelis, enrichis avec l'ADN du site d'insertion de contrôle. Le coefficient de variation sera calculé entre les sujets à chaque point temporel, au sein des sujets sur des points temporels et entre le même échantillon à un point temporel au sein d'un sujet.
Jusqu'à 5 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mesure de l'abondance des clones de plus de 5 %
Délai: Jusqu'à 5 ans
L'abondance de clones dans les échantillons du sujet sera mesurée par SLiM-PCR, où les estimations d'abondance seront dérivées du nombre de fragments d'ADN individuels cisaillés et du nombre de codes-barres d'ADN dans les séquences de liaison.
Jusqu'à 5 ans
Mesure de l'indice de diversité de Shannon
Délai: Jusqu'à 5 ans
L'indice de diversité de Shannon est un indice couramment utilisé pour caractériser la diversité des espèces dans une communauté. La diversité des clones dans les échantillons du sujet sera déterminée en utilisant la diversité de Shannon. L'indice de diversité de Shannon sera résumé à l'aide de la moyenne et du coefficient de variation.
Jusqu'à 5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Fondazione Telethon

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
25 juin 2020

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
9 juillet 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
9 juillet 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
11 octobre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
11 octobre 2017

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
16 octobre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
29 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
26 janvier 2024

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 novembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • STRIM-002

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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