Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Methodologiestudie retrovirale insertieplaats

26 januari 2024 bijgewerkt door: Fondazione Telethon

Methodologische studie om het nut van retrovirale insertieplaatsanalyse te onderzoeken in monsters van proefpersonen die zijn behandeld met Strimvelis™-gentherapie

Adenosinedeaminase (ADA) is een enzym dat betrokken is bij de ontwikkeling en werking van het immuunsysteem. Een tekort aan ADA resulteert in ernstige gecombineerde immunodeficiëntie (SCID), een dodelijke erfelijke immuunstoornis. Strimvelis is een gentherapie die tot doel heeft de ADA-functie in bloedcellen in te brengen en de aandoeningen veroorzaakt door verlaagde ADA-enzymspiegels, zoals een verminderde immuunfunctie, te stoppen of om te keren. Het is belangrijk om langdurige follow-up te overwegen van patiënten die Strimvelis hebben gekregen, inclusief evaluatie van het risico van insertie in de buurt van bepaalde genen die kunnen leiden tot onverwachte activering van die genen (oncogenese). Het doel van deze studie is het evalueren van het gebruik van een nieuwe techniek om vast te stellen waar Strimvelis in de genetische sequentie is ingevoegd, en mogelijke implicaties voor de patiëntenzorg. Deze nieuwe techniek staat bekend als sonicatie-linker-gemedieerde polymerasekettingreactie (SLiM-PCR) voor analyse van retrovirale insertieplaatsen (RIS). Voor de studie zullen ten minste 15 pediatrische of volwassen patiënten met ADA-SCID worden gerekruteerd die zijn behandeld met Strimvelis, hetzij in eerdere klinische onderzoeken, hetzij als een geregistreerd product. Werving voor het onderzoek kan maximaal 2 jaar open blijven, zelfs als er eerder 15 proefpersonen worden geworven. Studiedeelname duurt maximaal 5 jaar. Er zullen in totaal 5 bloedmonsters van elke proefpersoon worden afgenomen met tussenpozen van ongeveer een jaar.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Ingetrokken

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 4

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijk of vrouwelijk, pediatrisch of volwassen, proefpersonen met ADA-SCID, die eerder zijn behandeld met Strimvelis.
  • In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven of ondertekende geïnformeerde toestemming van de ouder of wettelijke voogd van de proefpersoon.

Uitsluitingscriteria:

  • Aanwezigheid van bijkomende aandoening(en) die naar de mening van de onderzoeker deelname aan het onderzoek ongeschikt maken of naleving van de protocolvereisten kunnen verhinderen.
  • Voldoet waarschijnlijk niet aan de vereisten van het protocol (d.w.z. aanwezigheid voor bloedafname op ongeveer jaarlijkse basis).
  • Vervoer van levensvatbare monsters naar het centrale laboratorium van de Europese Unie (EU) vanuit het thuisland van de proefpersoon is niet mogelijk.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Fundamentele wetenschap
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Strimvelis-behandelingsontvangers
Ongeveer 15 proefpersonen met ADA-SCID die eerder Strimvelis kregen, zullen in de analyse worden opgenomen en er zullen in totaal 5 bloedmonsters worden afgenomen van elke proefpersoon met ongeveer een jaarlijks interval.
Genetisch: Strimvelis
Strimvelis is een gentherapie die tot doel heeft de ADA-functie in hematopoietische cellijnen te herstellen en de immunologische manifestaties te voorkomen. Strimvelis is een cluster van met differentiatie (CD) 34+ cellen verrijkte dispersie van uit menselijk beenmerg afkomstige hematopoëtische stamcellen voor infusie die zijn getransduceerd met een retrovirale vector die het menselijke ADA-gen bevat.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde overvloedmeting
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
De nauwkeurigheid en precisie van de SLiM-PCR-methodiek zal worden beoordeeld met behulp van volbloedmonsters, genomen van proefpersonen die zijn behandeld met Strimvelis, verrijkt met deoxyribonucleïnezuur (DNA) ter controle van de insertieplaats. De gemiddelde hoeveelheid wordt berekend tussen proefpersonen op elk tijdstip, binnen proefpersonen over tijdspunten en tussen hetzelfde monster binnen een tijdspunt binnen een proefpersoon.
Tot 5 jaar
Variatiecoëfficiëntmeting
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
De nauwkeurigheid en precisie van de SLiM-PCR-methodiek zal worden beoordeeld met behulp van volbloedmonsters, genomen van proefpersonen die zijn behandeld met Strimvelis, verrijkt met DNA op de plaats van controle-insertie. De variatiecoëfficiënt wordt berekend tussen proefpersonen op elk tijdstip, binnen proefpersonen over tijdspunten en tussen hetzelfde monster binnen een tijdspunt binnen een proefpersoon.
Tot 5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Meting van kloonovervloed van meer dan 5 procent
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
De overvloed aan klonen in de monsters van de proefpersoon zal worden gemeten met SLiM-PCR, waarbij schattingen van de overvloed zullen worden afgeleid uit het aantal individuele afgeknipte DNA-fragmenten en het aantal DNA-streepjescodes in de linkersequenties.
Tot 5 jaar
Meting van de Shannon-diversiteitsindex
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
De Shannon-diversiteitsindex is een index die gewoonlijk wordt gebruikt om de soortendiversiteit in een gemeenschap te karakteriseren. De diversiteit van de klonen in de monsters van de proefpersoon zal worden bepaald met behulp van Shannon-diversiteit. Shannon diversiteitsindex zal worden samengevat met behulp van gemiddelde en variatiecoëfficiënt.
Tot 5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Fondazione Telethon

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie directeur: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
25 juni 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
9 juli 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
9 juli 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
11 oktober 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
11 oktober 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
16 oktober 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
29 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
26 januari 2024

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 november 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • STRIM-002

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen