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Estudo Metodológico do Local de Inserção Retroviral

26 de janeiro de 2024 atualizado por: Fondazione Telethon

Estudo Metodológico para Investigar a Utilidade da Análise do Local de Inserção Retroviral em Amostras de Indivíduos Tratados com Terapia Gênica Strimvelis™

A adenosina deaminase (ADA) é uma enzima envolvida no desenvolvimento e funcionamento do sistema imunológico. A deficiência de ADA resulta em imunodeficiência combinada grave (SCID), uma doença imune hereditária fatal. Strimvelis é uma terapia genética que visa inserir a função ADA nas células sanguíneas e interromper ou reverter as condições causadas pela diminuição dos níveis da enzima ADA, como função imunológica prejudicada. É importante considerar o acompanhamento de longo prazo dos pacientes que receberam Strimvelis, incluindo a avaliação do risco de inserção próximo a certos genes que podem levar à ativação inesperada desses genes (oncogênese). O objetivo deste estudo é avaliar o uso de uma nova técnica para identificar onde o Strimvelis se inseriu na sequência genética e possíveis implicações para o atendimento ao paciente. Esta nova técnica é conhecida como reação em cadeia da polimerase mediada por sonicação (SLiM-PCR) para análise do local de inserção retroviral (RIS). O estudo recrutará pelo menos 15 pacientes pediátricos ou adultos com ADA-SCID que foram tratados com Strimvelis, em ensaios clínicos anteriores ou como um produto registrado. O recrutamento para o estudo pode permanecer aberto por até 2 anos, mesmo que 15 indivíduos sejam recrutados antes. A participação no estudo durará até 5 anos. Um total de 5 amostras de sangue serão coletadas de cada indivíduo em intervalos aproximadamente anuais.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Retirado

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 4

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Indivíduos do sexo masculino ou feminino, pediátricos ou adultos, com ADA-SCID, que foram previamente tratados com Strimvelis.
  • Capaz de dar consentimento informado assinado ou consentimento informado assinado fornecido pelos pais ou tutor legal do sujeito.

Critério de exclusão:

  • Presença de condição(ões) concomitante(s) que, na opinião do Investigador, torna a participação no estudo inadequada ou pode impedir o cumprimento dos requisitos do protocolo.
  • É improvável que cumpra os requisitos do protocolo (ou seja, comparecimento para coleta de sangue aproximadamente anualmente).
  • O transporte de amostras viáveis ​​para o laboratório central da União Europeia (UE) do país de origem do sujeito não é possível.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Ciência básica
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Receptores de tratamento Strimvelis
Aproximadamente 15 indivíduos com ADA-SCID que receberam anteriormente Strimvelis serão incluídos na análise e um total de 5 amostras de sangue serão coletadas de cada indivíduo em um intervalo aproximadamente anual.
Genético: Strimvelis
Strimvelis é uma terapia genética que visa restaurar a função da ADA em linhagens de células hematopoiéticas e prevenir as manifestações imunológicas. Strimvelis é um agrupamento de dispersão enriquecida com células de diferenciação (CD) 34+ de células-tronco hematopoiéticas derivadas da medula óssea humana para infusão que foram transduzidas com um vetor retroviral contendo o gene ADA humano.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medição média de abundância
Prazo: Até 5 anos
A exatidão e a precisão da metodologia SLiM-PCR serão avaliadas usando amostras de sangue total, coletadas de indivíduos tratados com Strimvelis, adicionadas de ácido desoxirribonucléico (DNA) no local de inserção de controle. A abundância média será calculada entre indivíduos em cada ponto de tempo, dentro de indivíduos ao longo de pontos de tempo e entre a mesma amostra dentro de um ponto de tempo dentro de um indivíduo.
Até 5 anos
Medição do coeficiente de variação
Prazo: Até 5 anos
A exatidão e precisão da metodologia SLiM-PCR serão avaliadas usando amostras de sangue total, coletadas de indivíduos tratados com Strimvelis, adicionadas de DNA do local de inserção de controle. O coeficiente de variação será calculado entre sujeitos em cada ponto de tempo, dentro de sujeitos ao longo de pontos de tempo e entre a mesma amostra dentro de um ponto de tempo dentro de um sujeito.
Até 5 anos

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medição da abundância de clones de mais de 5 por cento
Prazo: Até 5 anos
A abundância de clones nas amostras do sujeito será medida por SLiM-PCR, onde as estimativas de abundância serão derivadas do número de fragmentos individuais de DNA cortados e do número de códigos de barras de DNA nas sequências do linker.
Até 5 anos
Medição do índice de diversidade de Shannon
Prazo: Até 5 anos
O índice de diversidade de Shannon é um índice comumente usado para caracterizar a diversidade de espécies em uma comunidade. A diversidade dos clones nas amostras dos sujeitos será determinada usando a diversidade de Shannon. O índice de diversidade de Shannon será resumido usando média e coeficiente de variação.
Até 5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Fondazione Telethon

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
25 de junho de 2020

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
9 de julho de 2020

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
9 de julho de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
11 de outubro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
11 de outubro de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
16 de outubro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
29 de janeiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
26 de janeiro de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de novembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • STRIM-002

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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