Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Retroviral Insertion Site Methodology Study

26. januar 2024 opdateret af: Fondazione Telethon

Metodisk undersøgelse for at undersøge nytten af ​​retroviral insertionsstedsanalyse i prøver fra forsøgspersoner behandlet med Strimvelis™ genterapi

Adenosindeaminase (ADA) er et enzym involveret i udviklingen og funktionen af ​​immunsystemet. Mangel på ADA resulterer i alvorlig kombineret immundefekt (SCID), en dødelig arvelig immunsygdom. Strimvelis er en genterapi, der har til formål at indsætte ADA-funktion i blodceller og standse eller vende tilstande forårsaget af nedsatte ADA-enzymniveauer, såsom nedsat immunfunktion. Det er vigtigt at overveje langtidsopfølgning af patienter, der har modtaget Strimvelis, herunder evaluering af risikoen for indsættelse i nærheden af ​​visse gener, der kan føre til uventet aktivering af disse gener (onkogenese). Formålet med denne undersøgelse er at evaluere brugen af ​​en ny teknik til at identificere, hvor Strimvelis er blevet indsat i den genetiske sekvens, og potentielle implikationer for patientbehandling. Denne nye teknik er kendt som sonication linker-medieret polymerasekædereaktion (SLiM-PCR) til retroviral insertion site (RIS) analyse. Studiet vil rekruttere mindst 15 pædiatriske eller voksne patienter med ADA-SCID, som er blevet behandlet med Strimvelis, enten i tidligere kliniske forsøg eller som et registreret produkt. Rekruttering til undersøgelsen kan forblive åben i op til 2 år, selvom 15 forsøgspersoner rekrutteres tidligere. Studiedeltagelsen vil vare i op til 5 år. Der vil blive udtaget i alt 5 blodprøver fra hvert forsøgsperson med ca. årlige intervaller.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige, pædiatriske eller voksne forsøgspersoner med ADA-SCID, som tidligere er blevet behandlet med Strimvelis.
  • I stand til at give underskrevet informeret samtykke eller underskrevet informeret samtykke givet af forsøgspersonens forælder eller værge.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af samtidig(e) tilstand(er), som efter investigators mening gør deltagelse i undersøgelsen uegnet eller kan forhindre overholdelse af protokolkravene.
  • Det er usandsynligt, at det overholder kravene i protokollen (dvs. fremmøde til blodprøvetagning på cirka årlig basis).
  • Transport af levedygtige prøver til Den Europæiske Unions (EU) centrallaboratorium fra forsøgspersonens hjemland er ikke mulig.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Grundvidenskab
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Strimvelis behandlingsmodtagere
Ca. 15 forsøgspersoner med ADA-SCID, som tidligere har modtaget Strimvelis, vil blive inkluderet i analysen, og i alt 5 blodprøver vil blive indsamlet fra hvert forsøgsperson med ca. årligt interval.
Genetisk: Strimvelis
Strimvelis er en genterapi, der har til formål at genoprette ADA-funktionen i hæmatopoietiske cellelinjer og forhindre de immunologiske manifestationer. Strimvelis er en cluster of differentiation (CD) 34+ celleberiget dispersion af humane knoglemarvs-afledte hæmatopoietiske stamceller til infusion, som er blevet transduceret med en retroviral vektor indeholdende det humane ADA-gen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Måling af gennemsnitlig overflod
Tidsramme: Op til 5 år
Nøjagtigheden og præcisionen af ​​SLiM-PCR-metoden vil blive vurderet ved hjælp af fuldblodsprøver, taget fra forsøgspersoner behandlet med Strimvelis, tilsat kontrolindsættelsessted-deoxyribonukleinsyre (DNA). Den gennemsnitlige overflod vil blive beregnet mellem forsøgspersoner på hvert tidspunkt, inden for emner over tidspunkter og mellem den samme prøve inden for et tidspunkt inden for et emne.
Op til 5 år
Måling af variationskoefficient
Tidsramme: Op til 5 år
Nøjagtigheden og præcisionen af ​​SLiM-PCR-metoden vil blive vurderet ved hjælp af fuldblodsprøver, taget fra forsøgspersoner behandlet med Strimvelis, tilsat kontrolindsættelsessted-DNA. Variationskoefficienten vil blive beregnet mellem emner på hvert tidspunkt, inden for emner over tidspunkter og mellem den samme prøve inden for et tidspunkt inden for et emne.
Op til 5 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Måling af klonoverflod på mere end 5 procent
Tidsramme: Op til 5 år
Overflod af kloner i forsøgspersonens prøver vil blive målt ved SLiM-PCR, hvor overflodsestimater vil blive afledt fra antallet af individuelle forskydne DNA-fragmenter og antallet af DNA-stregkoder i linkersekvenserne.
Op til 5 år
Shannon diversitetsindeksmåling
Tidsramme: Op til 5 år
Shannon-diversitetsindekset er et indeks, der almindeligvis bruges til at karakterisere artsdiversitet i et samfund. Diversiteten af ​​klonerne i individets prøver vil blive bestemt ved brug af Shannon-diversitet. Shannon diversitetsindeks vil blive opsummeret ved hjælp af middelværdi og variationskoefficient.
Op til 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Fondazione Telethon

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
25. juni 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
9. juli 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
9. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
11. oktober 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. oktober 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. oktober 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. januar 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • STRIM-002

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sygdomme i immunsystemet

Kliniske forsøg med Strimvelis

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger