Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie metodologie místa retrovirového vložení

26. ledna 2024 aktualizováno: Fondazione Telethon

Metodologická studie ke zkoumání užitečnosti analýzy retrovirového místa zavedení ve vzorcích od subjektů léčených genovou terapií Strimvelis™

Adenosindeamináza (ADA) je enzym, který se podílí na vývoji a fungování imunitního systému. Nedostatek ADA má za následek těžkou kombinovanou imunodeficienci (SCID), smrtelnou dědičnou poruchu imunity. Strimvelis je genová terapie, jejímž cílem je vložit funkci ADA do krevních buněk a zastavit nebo zvrátit stavy způsobené sníženými hladinami enzymu ADA, jako je porucha imunitní funkce. Je důležité zvážit dlouhodobé sledování pacientů, kteří dostávali Strimvelis, včetně hodnocení rizika inzerce do blízkosti určitých genů, která může vést k neočekávané aktivaci těchto genů (onkogeneze). Cílem této studie je vyhodnotit použití nové techniky k identifikaci místa, kde se Strimvelis vložil do genetické sekvence, a potenciální důsledky pro péči o pacienty. Tato nová technika je známá jako polymerázová řetězová reakce zprostředkovaná ultrazvukovým linkerem (SLiM-PCR) pro analýzu retrovirového inzerčního místa (RIS). Do studie bude zahrnuto alespoň 15 pediatrických nebo dospělých pacientů s ADA-SCID, kteří byli léčeni přípravkem Strimvelis, buď v předchozích klinických studiích, nebo jako registrovaný přípravek. Nábor pro studium může zůstat otevřený až 2 roky, i když bude 15 subjektů přijato dříve. Účast na studiu bude trvat až 5 let. Od každého subjektu bude odebráno celkem 5 vzorků krve v přibližně ročních intervalech.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy, děti nebo dospělí, jedinci s ADA-SCID, kteří byli dříve léčeni Strimvelisem.
  • Schopný dát podepsaný informovaný souhlas nebo podepsaný informovaný souhlas poskytnutý rodičem nebo zákonným zástupcem subjektu.

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost doprovodných podmínek, které podle názoru zkoušejícího činí účast ve studii nevhodnou nebo mohou bránit splnění požadavků protokolu.
  • Je nepravděpodobné, že by splnil požadavky protokolu (tj. docházka na odběry krve přibližně ročně).
  • Přeprava životaschopných vzorků do centrální laboratoře Evropské unie (EU) z domovské země subjektu není možná.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Přijímače léčby Strimvelis
Do analýzy bude zahrnuto přibližně 15 subjektů s ADA-SCID, kterým byl dříve podáván Strimvelis, a od každého subjektu bude odebráno celkem 5 vzorků krve v přibližně ročních intervalech.
Genetický: Strimvelis
Strimvelis je genová terapie, jejímž cílem je obnovit funkci ADA v hematopoetických buněčných liniích a zabránit imunologickým projevům. Strimvelis je shluk diferenciačních (CD) 34+ buněk obohacená disperze hematopoetických kmenových buněk získaných z lidské kostní dřeně pro infuzi, které byly transdukovány retrovirovým vektorem obsahujícím lidský gen ADA.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měření průměrné abundance
Časové okno: Až 5 let
Přesnost a preciznost metodologie SLiM-PCR bude posouzena pomocí vzorků plné krve odebraných subjektům léčeným přípravkem Strimvelis s přídavkem kontrolní deoxyribonukleové kyseliny (DNA) v místě vložení. Průměrná abundance bude vypočítána mezi subjekty v každém časovém bodě, v rámci subjektů v průběhu časových bodů a mezi stejným vzorkem v rámci časového bodu v rámci subjektu.
Až 5 let
Měření variačního koeficientu
Časové okno: Až 5 let
Přesnost a preciznost metodologie SLiM-PCR bude posouzena pomocí vzorků plné krve odebraných subjektům léčeným přípravkem Strimvelis s přídavkem kontrolní DNA v místě inzerce. Variační koeficient bude vypočítán mezi subjekty v každém časovém bodě, v rámci subjektů v průběhu časových bodů a mezi stejným vzorkem v rámci časového bodu v rámci subjektu.
Až 5 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měření četnosti klonů více než 5 procent
Časové okno: Až 5 let
Množství klonů ve vzorcích subjektu bude měřeno pomocí SLiM-PCR, kde odhady abundance budou odvozeny z počtu jednotlivých fragmentů DNA nastříhaných střihem a počtu čárových kódů DNA v sekvencích linkeru.
Až 5 let
Měření Shannonova indexu diverzity
Časové okno: Až 5 let
Shannonův index diverzity je index, který se běžně používá k charakterizaci druhové diverzity ve společenství. Diverzita klonů ve vzorcích subjektu bude určena pomocí Shannonovy diverzity. Shannonův index diverzity bude shrnut pomocí průměru a variačního koeficientu.
Až 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Fondazione Telethon

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
25. června 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
9. července 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
9. července 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. října 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. října 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. října 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. ledna 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • STRIM-002

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Strimvelis

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení