Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование методологии места введения ретровируса

26 января 2024 г. обновлено: Fondazione Telethon

Методологическое исследование для изучения полезности анализа места внедрения ретровируса в образцы от субъектов, получавших генную терапию Strimvelis™

Аденозиндезаминаза (АДА) представляет собой фермент, участвующий в развитии и функционировании иммунной системы. Дефицит ADA приводит к тяжелому комбинированному иммунодефициту (SCID), фатальному наследственному иммунному расстройству. Стримвелис — это генная терапия, цель которой — ввести функцию АДА в клетки крови и остановить или обратить вспять состояния, вызванные снижением уровня фермента АДА, такие как нарушение иммунной функции. Важно учитывать долгосрочное наблюдение за пациентами, получавшими Стримвелис, включая оценку риска вставки рядом с определенными генами, которая может привести к неожиданной активации этих генов (онкогенез). Целью этого исследования является оценка использования нового метода для определения того, где Strimvelis вставлен в генетическую последовательность, и потенциальных последствий для ухода за пациентами. Этот новый метод известен как опосредованная ультразвуком линкер-опосредованная полимеразная цепная реакция (SLiM-PCR) для анализа сайта ретровирусной вставки (RIS). В исследовании примут участие не менее 15 детей или взрослых пациентов с ADA-SCID, которые лечились Стримвелисом либо в предыдущих клинических испытаниях, либо в качестве зарегистрированного продукта. Набор для исследования может оставаться открытым до 2 лет, даже если 15 субъектов будут набраны раньше. Участие в исследовании продлится до 5 лет. В общей сложности 5 образцов крови будут собираться у каждого субъекта примерно с годовыми интервалами.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Отозван

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 4

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Мужчины или женщины, дети или взрослые, субъекты с ADA-SCID, которые ранее лечились Стримвелисом.
  • Способен дать подписанное информированное согласие или подписанное информированное согласие, предоставленное родителем или законным опекуном субъекта.

Критерий исключения:

  • Наличие сопутствующих состояний, которые, по мнению исследователя, делают участие в исследовании неприемлемым или могут помешать выполнению требований протокола.
  • Маловероятно, чтобы соответствовать требованиям протокола (т.е. посещение забора крови примерно ежегодно).
  • Транспортировка жизнеспособных образцов в центральную лабораторию Европейского Союза (ЕС) из страны проживания субъекта невозможна.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Фундаментальная наука
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Лечебные приемники Стримвелис
Приблизительно 15 субъектов с ADA-SCID, которые ранее получали Стримвелис, будут включены в анализ, и у каждого субъекта будет взято в общей сложности 5 образцов крови примерно с годовым интервалом.
Генетический: Стримвелис
Стримвелис — это генная терапия, целью которой является восстановление функции ADA в линиях гемопоэтических клеток и предотвращение иммунологических проявлений. Стримвелис представляет собой обогащенную 34+ клетками кластера дифференцировки (CD) дисперсию гемопоэтических стволовых клеток, полученных из костного мозга человека, для инфузии, трансдуцированных ретровирусным вектором, содержащим ген ADA человека.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Измерение средней численности
Временное ограничение: До 5 лет
Точность и прецизионность методологии SLiM-PCR будут оцениваться с использованием образцов цельной крови, взятых у субъектов, получавших Strimvelis, с добавлением дезоксирибонуклеиновой кислоты (ДНК) в контрольном месте вставки. Среднее содержание будет рассчитываться между субъектами в каждый момент времени, внутри субъектов в течение времени и между одним и тем же образцом в пределах момента времени внутри субъекта.
До 5 лет
Измерение коэффициента вариации
Временное ограничение: До 5 лет
Точность и прецизионность методологии SLiM-PCR будет оцениваться с использованием образцов цельной крови, взятых у субъектов, получавших Strimvelis, с добавлением ДНК контрольного места введения. Коэффициент вариации будет рассчитываться между субъектами в каждый момент времени, внутри субъектов в течение времени и между одним и тем же образцом в пределах момента времени внутри субъекта.
До 5 лет

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Измерение обилия клонов более 5 процентов
Временное ограничение: До 5 лет
Численность клонов в образцах субъекта будет измеряться с помощью SLiM-PCR, где оценки численности будут получены на основе количества отдельных фрагментов ДНК, подвергшихся срезу, и количества штрих-кодов ДНК в линкерных последовательностях.
До 5 лет
Измерение индекса разнообразия Шеннона
Временное ограничение: До 5 лет
Индекс разнообразия Шеннона — это индекс, который обычно используется для характеристики видового разнообразия в сообществе. Разнообразие клонов в образцах субъекта будет определяться с помощью разнообразия Шеннона. Индекс разнообразия Шеннона будет суммирован с использованием среднего значения и коэффициента вариации.
До 5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Fondazione Telethon

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
25 июня 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
9 июля 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
9 июля 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
11 октября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
11 октября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
16 октября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
29 января 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
26 января 2024 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 ноября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • STRIM-002

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками