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Methodikstudie zur retroviralen Insertionsstelle

26. Januar 2024 aktualisiert von: Fondazione Telethon

Methodische Studie zur Untersuchung des Nutzens der retroviralen Insertionsstellenanalyse in Proben von Patienten, die mit der Strimvelis™-Gentherapie behandelt wurden

Adenosindeaminase (ADA) ist ein Enzym, das an der Entwicklung und Funktion des Immunsystems beteiligt ist. Ein ADA-Mangel führt zu einer schweren kombinierten Immunschwäche (SCID), einer tödlichen vererbten Immunstörung. Strimvelis ist eine Gentherapie, die darauf abzielt, die ADA-Funktion in Blutzellen einzuführen und die durch verringerte ADA-Enzymspiegel verursachten Zustände, wie z. B. eine beeinträchtigte Immunfunktion, zu stoppen oder umzukehren. Es ist wichtig, eine langfristige Nachsorge von Patienten, die Strimvelis erhalten haben, in Betracht zu ziehen, einschließlich der Bewertung des Risikos einer Insertion in der Nähe bestimmter Gene, die zu einer unerwarteten Aktivierung dieser Gene führen kann (Onkogenese). Ziel dieser Studie ist es, die Verwendung einer neuen Technik zu bewerten, um festzustellen, wo Strimvelis in die genetische Sequenz eingefügt wurde, und mögliche Auswirkungen auf die Patientenversorgung. Diese neue Technik ist als Beschallungs-Linker-vermittelte Polymerase-Kettenreaktion (SLiM-PCR) für die Analyse der retroviralen Insertionsstelle (RIS) bekannt. Die Studie wird mindestens 15 pädiatrische oder erwachsene Patienten mit ADA-SCID rekrutieren, die entweder in früheren klinischen Studien oder als registriertes Produkt mit Strimvelis behandelt wurden. Die Rekrutierung für die Studie kann bis zu 2 Jahre offen bleiben, auch wenn 15 Probanden früher rekrutiert werden. Die Studienteilnahme dauert bis zu 5 Jahre. Von jedem Probanden werden in etwa jährlichen Abständen insgesamt 5 Blutproben entnommen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Zurückgezogen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 4

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer oder Frauen, Kinder oder Erwachsene, Patienten mit ADA-SCID, die zuvor mit Strimvelis behandelt wurden.
  • In der Lage, eine unterzeichnete Einverständniserklärung oder eine unterzeichnete Einverständniserklärung des Elternteils oder Erziehungsberechtigten des Subjekts abzugeben.

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein von Begleiterkrankungen, die nach Meinung des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie ungeeignet machen oder die Einhaltung der Protokollanforderungen verhindern können.
  • Es ist unwahrscheinlich, dass die Anforderungen des Protokolls erfüllt werden (d. h. etwa jährlicher Besuch zur Blutentnahme).
  • Der Transport lebensfähiger Proben zum Zentrallabor der Europäischen Union (EU) aus dem Heimatland des Probanden ist nicht möglich.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Strimvelis-Behandlungsempfänger
Ungefähr 15 Probanden mit ADA-SCID, die zuvor Strimvelis erhalten hatten, werden in die Analyse eingeschlossen, und von jedem Probanden werden in etwa jährlichen Abständen insgesamt 5 Blutproben entnommen.
Genetisch: Strimvelis
Strimvelis ist eine Gentherapie, die darauf abzielt, die ADA-Funktion in hämatopoetischen Zelllinien wiederherzustellen und immunologische Manifestationen zu verhindern. Strimvelis ist eine mit Cluster-Differenzierung (CD) 34+-Zellen angereicherte Dispersion von hämatopoetischen Stammzellen aus menschlichem Knochenmark zur Infusion, die mit einem retroviralen Vektor transduziert wurden, der das menschliche ADA-Gen enthält.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Abundanzmessung
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Die Genauigkeit und Präzision der SLiM-PCR-Methodik wird anhand von Vollblutproben bewertet, die von mit Strimvelis behandelten Probanden entnommen und mit Desoxyribonukleinsäure (DNA) an der Kontrollinsertion versetzt wurden. Die mittlere Abundanz wird zwischen Probanden zu jedem Zeitpunkt, innerhalb von Probanden über Zeitpunkte und zwischen derselben Stichprobe innerhalb eines Zeitpunkts innerhalb eines Probanden berechnet.
Bis zu 5 Jahre
Messung des Variationskoeffizienten
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Die Genauigkeit und Präzision der SLiM-PCR-Methodik wird anhand von Vollblutproben bewertet, die von mit Strimvelis behandelten Probanden entnommen und mit Kontroll-DNA an der Insertionsstelle versetzt wurden. Der Variationskoeffizient wird zwischen Probanden zu jedem Zeitpunkt, innerhalb von Probanden über Zeitpunkte und zwischen derselben Stichprobe innerhalb eines Zeitpunkts innerhalb eines Probanden berechnet.
Bis zu 5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Messung der Klonhäufigkeit von mehr als 5 Prozent
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Die Häufigkeit von Klonen in den Proben des Probanden wird durch SLiM-PCR gemessen, wobei Häufigkeitsschätzungen aus der Anzahl der einzelnen gescherten DNA-Fragmente und der Anzahl der DNA-Barcodes in den Linkersequenzen abgeleitet werden.
Bis zu 5 Jahre
Messung des Shannon-Diversity-Index
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Der Shannon-Diversitätsindex ist ein Index, der häufig verwendet wird, um die Artenvielfalt in einer Gemeinschaft zu charakterisieren. Die Diversität der Klone in den Proben des Probanden wird unter Verwendung der Shannon-Diversität bestimmt. Der Shannon-Diversitätsindex wird anhand des Mittelwerts und des Variationskoeffizienten zusammengefasst.
Bis zu 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Fondazione Telethon

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
25. Juni 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
9. Juli 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
9. Juli 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
11. Oktober 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
11. Oktober 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
16. Oktober 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
29. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
26. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • STRIM-002

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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