Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Retroviral Insertion Site Methodology Study

26 januari 2024 uppdaterad av: Fondazione Telethon

Metodstudie för att undersöka nyttan av retroviral insättningsplatsanalys i prover från försökspersoner som behandlats med Strimvelis™ genterapi

Adenosindeaminas (ADA) är ett enzym som är involverat i utvecklingen och funktionen av immunsystemet. Brist på ADA resulterar i svår kombinerad immunbrist (SCID), en dödlig ärftlig immunsjukdom. Strimvelis är en genterapi som syftar till att infoga ADA-funktion i blodkroppar och stoppa eller vända tillstånd som orsakas av minskade ADA-enzymnivåer, såsom nedsatt immunförsvar. Det är viktigt att överväga långtidsuppföljning av patienter som har fått Strimvelis, inklusive utvärdering av risken för insättning nära vissa gener som kan leda till oväntad aktivering av dessa gener (onkogenes). Syftet med denna studie är att utvärdera användningen av en ny teknik för att identifiera var Strimvelis har införts i den genetiska sekvensen och potentiella implikationer för patientvården. Denna nya teknik är känd som ultraljudslinkermedierad polymeraskedjereaktion (SLiM-PCR) för analys av retrovirala insättningsställen (RIS). Studien kommer att rekrytera minst 15 pediatriska eller vuxna patienter med ADA-SCID som har behandlats med Strimvelis, antingen i tidigare kliniska prövningar eller som en registrerad produkt. Rekryteringen till studien kan vara öppen i upp till 2 år även om 15 försökspersoner rekryteras tidigare. Studiedeltagandet kommer att pågå i upp till 5 år. Totalt 5 blodprover kommer att samlas in från varje försöksperson med ungefär årsintervall.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Indragen

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 4

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga eller kvinnliga, pediatriska eller vuxna patienter med ADA-SCID, som tidigare har behandlats med Strimvelis.
  • Kan ge undertecknat informerat samtycke eller undertecknat informerat samtycke från försökspersonens förälder eller vårdnadshavare.

Exklusions kriterier:

  • Förekomst av samtidiga tillstånd som enligt utredarens uppfattning gör deltagande i studien olämpligt eller kan förhindra överensstämmelse med protokollkraven.
  • Det är osannolikt att det uppfyller kraven i protokollet (dvs. närvaro för blodprovstagning på ungefär årsbasis).
  • Transport av livsdugliga prover till Europeiska unionens (EU) centrallaboratorium från försökspersonens hemland är inte möjlig.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Grundläggande vetenskap
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: Strimvelis behandlingsmottagare
Cirka 15 försökspersoner med ADA-SCID som tidigare fått Strimvelis kommer att inkluderas i analysen och totalt 5 blodprover kommer att tas från varje försöksperson med ungefär årsintervall.
Genetisk: Strimvelis
Strimvelis är en genterapi som syftar till att återställa ADA-funktionen i hematopoetiska cellinjer och förhindra de immunologiska manifestationerna. Strimvelis är ett kluster av differentiering (CD) 34+ cellberikad dispersion av humana benmärgshärledda hematopoetiska stamceller för infusion som har transducerats med en retroviral vektor innehållande den humana ADA-genen.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig överflödsmätning
Tidsram: Upp till 5 år
Noggrannheten och precisionen hos SLiM-PCR-metodologin kommer att bedömas med hjälp av helblodsprover, tagna från försökspersoner som behandlats med Strimvelis, spikad med deoxiribonukleinsyra (DNA) för kontrollinsättningsstället. Den genomsnittliga mängden kommer att beräknas mellan försökspersoner vid varje tidpunkt, inom försökspersoner över tidpunkter och mellan samma prov inom en tidpunkt inom ett ämne.
Upp till 5 år
Variationskoefficientmätning
Tidsram: Upp till 5 år
Noggrannheten och precisionen hos SLiM-PCR-metodologin kommer att bedömas med hjälp av helblodsprover, tagna från försökspersoner som behandlats med Strimvelis, spetsade med DNA från kontrollinsättningsstället. Variationskoefficienten kommer att beräknas mellan ämnen vid varje tidpunkt, inom ämnen över tidpunkter och mellan samma urval inom en tidpunkt inom ett ämne.
Upp till 5 år

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Mätning av klonförekomst på mer än 5 procent
Tidsram: Upp till 5 år
Överflöd av kloner i försökspersonens prover kommer att mätas med SLiM-PCR, där överflödsuppskattningar kommer att härledas från antalet individuella klippta DNA-fragment och antalet DNA-streckkoder i länksekvenserna.
Upp till 5 år
Shannon mångfaldsindexmätning
Tidsram: Upp till 5 år
Shannon diversity index är ett index som vanligtvis används för att karakterisera arternas mångfald i ett samhälle. Mångfalden av klonerna i försökspersonens prover kommer att bestämmas med användning av Shannon-diversitet. Shannon diversitetsindex kommer att sammanfattas med hjälp av medelvärde och variationskoefficient.
Upp till 5 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Fondazione Telethon

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studierektor: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
25 juni 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
9 juli 2020

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
9 juli 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
11 oktober 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
11 oktober 2017

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
16 oktober 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
29 januari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
26 januari 2024

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 november 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • STRIM-002

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar