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Studio sulla metodologia del sito di inserimento retrovirale

26 gennaio 2024 aggiornato da: Fondazione Telethon

Studio metodologico per studiare l'utilità dell'analisi del sito di inserimento retrovirale in campioni di soggetti trattati con la terapia genica Strimvelis™

L'adenosina deaminasi (ADA) è un enzima coinvolto nello sviluppo e nel funzionamento del sistema immunitario. La carenza di ADA provoca una grave immunodeficienza combinata (SCID), una malattia immunitaria ereditaria fatale. Strimvelis è una terapia genica che mira a inserire la funzione ADA nelle cellule del sangue e arrestare o invertire le condizioni causate dalla diminuzione dei livelli degli enzimi ADA, come la compromissione della funzione immunitaria. È importante considerare il follow-up a lungo termine dei pazienti che hanno ricevuto Strimvelis, compresa la valutazione del rischio di inserimento vicino a determinati geni che può portare all'attivazione inaspettata di tali geni (oncogenesi). L'obiettivo di questo studio è valutare l'uso di una nuova tecnica per identificare dove Strimvelis è stato inserito nella sequenza genetica e le potenziali implicazioni per la cura del paziente. Questa nuova tecnica è nota come reazione a catena della polimerasi mediata dal linker di sonicazione (SLiM-PCR) per l'analisi del sito di inserimento retrovirale (RIS). Lo studio recluterà almeno 15 pazienti pediatrici o adulti con ADA-SCID che sono stati trattati con Strimvelis, in precedenti studi clinici o come prodotto registrato. Il reclutamento per lo studio può rimanere aperto fino a 2 anni anche se 15 soggetti vengono reclutati prima. La partecipazione allo studio durerà fino a 5 anni. Verrà raccolto un totale di 5 campioni di sangue da ciascun soggetto a intervalli approssimativamente annuali.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi o femmine, pediatrici o adulti, soggetti con ADA-SCID, che sono stati precedentemente trattati con Strimvelis.
  • In grado di fornire il consenso informato firmato o il consenso informato firmato fornito dal genitore o dal tutore legale del soggetto.

Criteri di esclusione:

  • Presenza di condizioni concomitanti che, secondo l'opinione dello sperimentatore, rendono la partecipazione allo studio inadatta o possono impedire il rispetto dei requisiti del protocollo.
  • Improbabile che rispetti i requisiti del protocollo (ad es. frequenza per il prelievo di sangue su base approssimativamente annuale).
  • Il trasporto di campioni vitali al laboratorio centrale dell'Unione Europea (UE) dal paese di origine del soggetto non è possibile.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Scienza basilare
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Ricevitori di trattamento Strimvelis
Saranno inclusi nell'analisi circa 15 soggetti con ADA-SCID a cui è stato precedentemente somministrato Strimvelis e da ciascun soggetto verranno raccolti un totale di 5 campioni di sangue a intervalli approssimativamente annuali.
Genetico: Strimvelis
Strimvelis è una terapia genica che mira a ripristinare la funzione ADA nelle linee cellulari ematopoietiche e a prevenire le manifestazioni immunologiche. Strimvelis è una dispersione arricchita di cellule con cluster di differenziazione (CD) 34+ di cellule staminali ematopoietiche derivate dal midollo osseo umano per infusione che sono state trasdotte con un vettore retrovirale contenente il gene ADA umano.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misura dell'abbondanza media
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
L'accuratezza e la precisione della metodologia SLiM-PCR saranno valutate utilizzando campioni di sangue intero, prelevati da soggetti trattati con Strimvelis, arricchiti con acido desossiribonucleico (DNA) nel sito di inserimento di controllo. L'abbondanza media sarà calcolata tra i soggetti in ogni punto temporale, all'interno dei soggetti su punti temporali e tra lo stesso campione entro un punto temporale all'interno di un soggetto.
Fino a 5 anni
Misura del coefficiente di variazione
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
L'accuratezza e la precisione della metodologia SLiM-PCR saranno valutate utilizzando campioni di sangue intero, prelevati da soggetti trattati con Strimvelis, arricchiti con DNA del sito di inserimento di controllo. Il coefficiente di variazione sarà calcolato tra i soggetti in ogni punto temporale, all'interno dei soggetti su punti temporali e tra lo stesso campione entro un punto temporale all'interno di un soggetto.
Fino a 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misurazione dell'abbondanza di cloni superiore al 5%.
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
L'abbondanza di cloni nei campioni del soggetto sarà misurata mediante SLiM-PCR, dove le stime dell'abbondanza saranno derivate dal numero di singoli frammenti di DNA tagliati e dal numero di codici a barre del DNA nelle sequenze del linker.
Fino a 5 anni
Misurazione dell'indice di diversità di Shannon
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
L'indice di diversità di Shannon è un indice comunemente utilizzato per caratterizzare la diversità delle specie in una comunità. La diversità dei cloni nei campioni del soggetto sarà determinata utilizzando la diversità di Shannon. L'indice di diversità di Shannon sarà riassunto utilizzando la media e il coefficiente di variazione.
Fino a 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Fondazione Telethon

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
25 giugno 2020

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
9 luglio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
9 luglio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
11 ottobre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 ottobre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 ottobre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
29 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 gennaio 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • STRIM-002

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattie del sistema immunitario

Prove cliniche su Strimvelis

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